Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dysfagian profiili tyypin 1 myotonisessa dystrofiassa (DM1) (SwallowDM1)

tiistai 9. toukokuuta 2023 päivittänyt: University College, London

Moniulotteinen dysfagian profiili ihmisillä, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (plwDM1)

Tämän havaintotutkimuksen tavoitteena on oppia nielemisvaikeuksista (dysfagia) potilailla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1). Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • eroavatko nielemiseen osallistuvien lihasten koko ja rakenne niistä, joilla ei ole sairautta
  • kuinka lihasten koko ja rakenne voivat liittyä nielemistoimintoihin ja nielemisoireisiin tässä ryhmässä.

Osallistujat käyvät läpi erilaisia ​​testejä, mukaan lukien:

  • Ultraääni (US) nielemiseen osallistuvien lihasten arviointi
  • Röntgenin nielemistutkimus (tunnetaan nimellä videofluoroskopia)
  • Nielemisoireiden arviointi, mukaan lukien kyselylomakkeet
  • Liikkuvuuden, aktiivisuuden ja hengityksen arvioinnit
  • Arvioita elämänlaadusta ja hyvinvoinnista

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa tutkitaan nielemisvaikeuksia (dysfagia), jotka johtuvat tyypin 1 myotonisesta dystrofiasta (DM1). Dysfagia aiheuttaa ruoan, juoman ja syljen kulkeutumisen keuhkoihin (aspiraatio) ja voi johtaa keuhkokuumeeseen. Aspiraatiokeuhkokuume on yleinen ja aiheuttaa yli 40 % DM1:n kuolemista. Dysfagia aiheuttaa myös pelkoa ja ahdistusta, mikä voi johtaa pysyviin elämäntapamuutoksiin.

Dysfagian parempi ymmärtäminen DM1:ssä parantaa arviointiamme ja hoitoamme ja vähentää sen elämää muuttavia seurauksia. Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää DM1:tä (pwDM1) sairastavien ihmisten dysfagiaprofiili rakenteen, toiminnan, kokemuksen ja hyvinvoinnin aloilla:

  1. Nielemiseen osallistuvien lihasten koon ja rakenteen tutkiminen potilailla, joilla on ja ei ole DM1.
  2. Sen tutkiminen, kuinka lihaksen koko ja rakenne liittyvät i) nielemistoimintaan ja ii) oireisiin
  3. Sen tutkiminen, miten nielemistoiminto liittyy i) oireisiin, ii) potilaan ja hoitajan hyvinvointiin ja iii) muihin DM1:n näkökohtiin, kuten kävelyyn ja hengitykseen.

Osallistumaan kutsutaan yli 18-vuotiaat, joilla on vahvistettu DM1-diagnoosi. Noin 90 pwDM1:tä rekrytoidaan. He käyvät läpi useita testejä, mukaan lukien:

  • Ultraääni (US) nielemiseen osallistuvien lihasten arviointi
  • Röntgenin nielemistutkimus (tunnetaan nimellä videofluoroskopia)
  • Nielemisoireiden arviointi, mukaan lukien kyselylomakkeet
  • Liikkuvuuden, aktiivisuuden ja hengityksen arvioinnit
  • Arvioita elämänlaadusta ja hyvinvoinnista

20 pwDM1:n alaryhmälle tehdään myös magneettikuvaus (MRI) nielemiseen osallistuvista lihaksista ultraäänellä havaittujen muutosten tutkimiseksi yksityiskohtaisesti. Noin 60 henkilöä, joilla ei ole DM1:tä, toimii kontrolliryhmänä Yhdysvaltain arvioinneissa. DM1-potilaiden ensisijaisia ​​hoitajia pyydetään täyttämään hyvinvointikysely.

Aineisto analysoidaan tilastollisin menetelmin ja löydösten perusteella kehitetään kliinisen käytännön suosituksia dysfagian arvioimiseksi ja hoitamiseksi DM1:ssä.

Tämä tutkimus on osa NIHR:n rahoittamaa kliinistä tohtoritutkimusapurahaa (CDRF), ja se tehdään Lontoon National Hospital for Neurology and Neurosurgery -sairaalassa (NHNN). Tutkimuksen enimmäisaika rekrytoinnin aloittamisesta lopullisen osallistujan tietojen keräämiseen on 18 kuukautta (n. 1. huhtikuuta 2023 - 30. syyskuuta 2024).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

195

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuiset, joilla on DM1 ja joilla on raportoituja nielemisvaikeuksia tai ilman niitä, ja asiaankuuluvat (iän ja sukupuolen mukaan sopivat) kontrollit. Taudin kirjon varmistamiseksi osallistujat rekrytoidaan johonkin kolmesta ryhmästä (lievä, kohtalainen, vaikea) hermo-lihasvammansa vakavuuden mukaan. Osallistujien, joilla on DM1, on otettava ruokaa/juomaa suun kautta (vähintään viisi kulausta nestettä kerrallaan).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

i) Potilaat: i) ≥18-vuotiaat ii) geneettisesti varmistettu DM1 iii) pystyvät syömään ja juomaan vähintään viisi kulausta nestettä suun kautta kerralla.

ii) Kontrollit: Lihaskoostumus muuttuu sukupuolen ja iän mukaan (Power et al 2013), kontrollit ovat sukupuolen ja iän mukaisia ​​(+5/-5 vuotta) ja rekrytoidaan osallistuvien (geeninegatiivisten) perheenjäsenten ja sairaalakollegoiden kautta.

iii) Omaishoitajat: Yli 18-vuotiaat ensisijaiset omaishoitajat, jotka viettävät vähintään yhden aterian päivässä avustaen DM1-tautia sairastavaa henkilöä, joka on jo mukana tässä tutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

i) Potilaat: i) mikä tahansa muu tila tai hoito kuin DM1, joka mahdollisesti vaikuttaa nielemislihaksen koostumukseen tai toimintaan (esim. aiempi aivohalvaus tai kurkkusyöpä).

ii) kaikki raskaana olevat potilaat iii) potilaat, joilla on synnynnäinen tai lapsuuden DM1 iv) potilas, joka ei pysty syömään tai juomaan mitään suun kautta.

ii) Kontrollit: Mikä tahansa tila tai hoito, joka mahdollisesti vaikuttaa nielevän lihaksen koostumukseen tai toimintaan (esim. aiempi aivohalvaus tai kurkkusyöpä).

iii) Omaishoitajat: Mikä tahansa tila tai hoito, joka mahdollisesti vaikuttaa henkilön kykyyn täyttää käsin kirjoitettu kysely (esim. kognitiivinen heikentyminen, englannin kielen riittämätön ymmärrys).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Osallistujaryhmä: lievä sairaus
Lihasvaurion arviointipisteet (MIRS) (Mathieu et al., 2001) 1-2 (n=30)
Osallistujaryhmä: kohtalainen sairaus
Lihasvaurion arviointipisteet (MIRS) (Mathieu et al., 2001) 3 (n=30)
Osallistujaryhmä: vakava sairaus
Lihasvaurion arviointipisteet (MIRS) (Mathieu et al., 2001) 4-5 (n=30)
Kontrolliryhmä
Ei sairautta (n=60) ikä ja sukupuoli vastaavat
Omaishoitajaryhmä
Hän viettää vähintään yhden aterian päivässä auttaen tutkimukseen jo ilmoittautuneen henkilön kanssa, jolla on DM1. Odotettu suhde 1:2 hoitaja:osallistuja (noin n=45)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Nielemislihaksen (geniohyoidin) koko
Aikaikkuna: 16 kuukautta
16 kuukautta
Nielemislihaksen (geniohyoidin) rakenne
Aikaikkuna: 16 kuukautta
16 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lihaksen (koko ja rakenne) ja dynaamisen nielemisen arvioinnin (VFSS) välinen yhteys
Aikaikkuna: 16 kuukautta
16 kuukautta
Lihaksen (koko ja rakenne) ja voiman välinen yhteys (Iowa Oral Performance Instrument & purentavoima)
Aikaikkuna: 16 kuukautta
16 kuukautta
Lihaksen (koko ja rakenne) ja nielemisnopeuden välinen yhteys (ajastettu veden nieleminen ja ajoitettu puristustesti)
Aikaikkuna: 16 kuukautta
16 kuukautta
Lihaksen (koko ja rakenne) ja potilaan oireiden välinen yhteys (Sydney Swallow Questionnaire & SWAL-QOL)
Aikaikkuna: 16 kuukautta
16 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Yhteistyökumppanit

National Institute for Health Research, United Kingdom
Myotonic Dystrophy Support Group, United Kingdom
The National Brain Appeal, The National Hospital for Neurology and Neurosurgery

Tutkijat

  • Päätutkija: Christina Smith, PhD, University College, London

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 30. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 153848

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myotoninen dystrofia 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa