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Profil der Dysphagie bei Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) (SwallowDM1)

9. Mai 2023 aktualisiert von: University College, London

Ein mehrdimensionales Profil der Dysphagie bei Menschen mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (plwDM1)

Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, mehr über Schluckbeschwerden (Dysphagie) bei Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) zu erfahren. Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • ob sich Größe und Struktur der am Schlucken beteiligten Muskeln von denen ohne Erkrankung unterscheiden
  • wie Größe und Struktur der Muskeln in dieser Gruppe mit der Schluckfunktion und den Schluckbeschwerden zusammenhängen können.

Die Teilnehmer werden einer Reihe von Tests unterzogen, darunter:

  • Ultraschalluntersuchung (US) der am Schlucken beteiligten Muskeln
  • Eine Röntgen-Schluckuntersuchung (bekannt als Videofluoroskopie)
  • Beurteilung der Schluckbeschwerden, einschließlich Fragebögen
  • Beurteilung von Mobilität, Aktivität und Atmung
  • Beurteilungen der Lebensqualität und des Wohlbefindens

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie werden Schluckbeschwerden (Dysphagie) untersucht, die durch Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) verursacht werden. Bei Dysphagie gelangen Nahrungsmittel, Getränke und Speichel in die Lunge (Aspiration) und können zu einer Lungenentzündung führen. Aspirationspneumonie ist häufig und für über 40 % der Todesfälle bei DM1 verantwortlich. Dysphagie verursacht auch Angst und Unruhe, die zu dauerhaften Änderungen des Lebensstils führen kann.

Ein besseres Verständnis der Dysphagie bei DM1 wird unsere Beurteilung und Behandlung verbessern und ihre lebensverändernden Folgen verringern. Diese Forschung zielt darauf ab, das Dysphagieprofil von Menschen mit DM1 (pwDM1) in den Bereichen Struktur, Funktion, Erfahrung und Wohlbefinden zu definieren, indem:

  1. Untersuchung der Größe und Struktur der am Schlucken beteiligten Muskeln bei Patienten mit und ohne DM1.
  2. Erforschung, wie Muskelgröße und -struktur mit i) der Schluckfunktion und ii) den Symptomen zusammenhängen
  3. Untersuchung, wie die Schluckfunktion mit i) Symptomen, ii) dem Wohlbefinden von Patient und Pflegepersonal und iii) anderen Aspekten von DM1 wie Gehen und Atmen zusammenhängt.

Zur Teilnahme werden Personen ab 18 Jahren mit bestätigter DM1-Diagnose eingeladen. Ungefähr 90 pwDM1 werden rekrutiert. Sie werden einer Reihe von Tests unterzogen, darunter:

  • Ultraschalluntersuchung (US) der am Schlucken beteiligten Muskeln
  • Eine Röntgen-Schluckuntersuchung (bekannt als Videofluoroskopie)
  • Beurteilung der Schluckbeschwerden, einschließlich Fragebögen
  • Beurteilung von Mobilität, Aktivität und Atmung
  • Beurteilungen der Lebensqualität und des Wohlbefindens

Eine Untergruppe von 20 pwDM1 wird außerdem einer Magnetresonanztomographie (MRT) der am Schlucken beteiligten Muskeln unterzogen, um die im Ultraschall sichtbaren Veränderungen im Detail zu untersuchen. Ungefähr 60 Personen ohne DM1 dienen als Kontrollgruppe für die US-Bewertungen. Hauptbetreuer von Personen mit DM1 werden eingeladen, einen Fragebogen zum Wohlbefinden auszufüllen.

Die Daten werden mithilfe statistischer Methoden analysiert und die Ergebnisse werden verwendet, um Empfehlungen für die klinische Praxis zur Beurteilung und Behandlung von Dysphagie bei DM1 zu entwickeln.

Diese Studie ist Teil eines NIHR-finanzierten Forschungsstipendiums für klinische Doktoranden (CDRF) und wird am National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN) in London durchgeführt. Der maximale Zeitrahmen für die Studie vom Beginn der Rekrutierung bis zur Datenerfassung des endgültigen Teilnehmers beträgt 18 Monate (ca. 1. April 2023 – 30. September 2024).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

195

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene mit DM1, mit und ohne gemeldete Schluckbeschwerden, und relevante (Alter und Geschlecht entsprechende) Kontrollpersonen. Um ein Krankheitsspektrum zu gewährleisten, werden die Teilnehmer entsprechend der Schwere ihrer neuromuskulären Behinderung in eine von drei Gruppen (leicht, mittelschwer, schwer) eingeteilt. Teilnehmer mit DM1 müssen Nahrung/Getränke oral einnehmen (mindestens fünf Schluck Flüssigkeit auf einmal).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

i) Patienten: i) ≥ 18 Jahre alt, ii) genetisch bestätigt, dass sie DM1 haben, iii) in der Lage sind, mindestens fünf Schlucke Flüssigkeit gleichzeitig oral zu essen und zu trinken.

ii) Kontrollen: Die Muskelzusammensetzung ändert sich mit Geschlecht und Alter (Power et al. 2013). Die Kontrollen werden nach Geschlecht und Alter (+5/-5 Jahre) angepasst und über teilnehmende (gennegative) Familienmitglieder und Krankenhauskollegen rekrutiert.

iii) Betreuer: Hauptbetreuer > 18 Jahre, die täglich mindestens eine Mahlzeit damit verbringen, einer Person mit DM1 zu helfen, die bereits an dieser Studie teilnimmt.

Ausschlusskriterien:

i) Patienten: i) jede Erkrankung oder Behandlung außer DM1, die möglicherweise die Zusammensetzung oder Funktion der Schluckmuskulatur beeinflusst (z. B. Schlaganfall oder Kehlkopfkrebs in der Vorgeschichte).

ii) alle schwangeren Patienten iii) Patienten mit angeborenem oder kindlichem DM1 iv) Patienten, die nicht in der Lage sind, etwas oral zu essen oder zu trinken.

ii) Kontrollen: Jeder Zustand oder jede Behandlung, die möglicherweise die Zusammensetzung oder Funktion der Schluckmuskulatur beeinflusst (z. B. Schlaganfall oder Kehlkopfkrebs in der Vorgeschichte).

iii) Betreuer: Jeder Zustand oder jede Behandlung, die möglicherweise die Fähigkeit einer Person beeinträchtigt, einen handschriftlichen Fragebogen auszufüllen (z. B. kognitive Beeinträchtigung, mangelndes Verständnis der englischen Sprache).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Teilnehmergruppe: leichte Erkrankung
Bewertungsscore für Muskelbeeinträchtigungen (MIRS) (Mathieu et al., 2001) 1-2 (n=30)
Teilnehmergruppe: mittelschwere Erkrankung
Bewertungsscore für Muskelbeeinträchtigungen (MIRS) (Mathieu et al., 2001) 3 (n=30)
Teilnehmergruppe: schwere Erkrankung
Bewertungsscore für Muskelbeeinträchtigungen (MIRS) (Mathieu et al., 2001) 4–5 (n=30)
Kontrollgruppe
Keine Erkrankung (n=60), Alter und Geschlecht übereinstimmend
Betreuergruppe
Verbringt täglich mindestens eine Mahlzeit damit, einer Person mit DM1 zu helfen, die bereits an der Studie teilnimmt. Erwartetes Verhältnis von 1:2 Betreuer:Teilnehmer (ca. n=45)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Größe des Schluckmuskels (Geniohyoid).
Zeitfenster: 16 Monate
16 Monate
Struktur der Schluckmuskulatur (geniohyoideus).
Zeitfenster: 16 Monate
16 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zusammenhang zwischen Muskel (Größe und Struktur) und dynamischer Schluckbeurteilung (VFSS)
Zeitfenster: 16 Monate
16 Monate
Zusammenhang zwischen Muskel (Größe und Struktur) und Kraft (Iowa Oral Performance Instrument & Bisskraft)
Zeitfenster: 16 Monate
16 Monate
Zusammenhang zwischen Muskel (Größe und Struktur) und Schluckgeschwindigkeit (zeitgesteuerter Wasserschlucktest und zeitgesteuerter Kautest)
Zeitfenster: 16 Monate
16 Monate
Zusammenhang zwischen Muskel (Größe und Struktur) und Patientensymptomen (Sydney Swallow Questionnaire & SWAL-QOL)
Zeitfenster: 16 Monate
16 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Mitarbeiter

National Institute for Health Research, United Kingdom
Myotonic Dystrophy Support Group, United Kingdom
The National Brain Appeal, The National Hospital for Neurology and Neurosurgery

Ermittler

  • Hauptermittler: Christina Smith, PhD, University College, London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Juni 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. September 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 153848

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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