Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profil dysfagii w dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1) (SwallowDM1)

7 maja 2024 zaktualizowane przez: University College, London

Wielowymiarowy profil dysfagii u osób z dystrofią miotoniczną typu 1 (plwDM1)

Celem tego badania obserwacyjnego jest poznanie trudności w połykaniu (dysfagia) u pacjentów żyjących z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • czy rozmiar i struktura mięśni biorących udział w połykaniu różnią się od tych bez choroby
  • w jaki sposób wielkość i budowa mięśni może wiązać się z funkcją połykania i objawami połykania w tej grupie.

Uczestnicy przejdą szereg testów, m.in.

  • Ocena ultrasonograficzna (USG) mięśni biorących udział w połykaniu
  • Badanie rentgenowskie połykania (znane jako wideofluoroskopia)
  • Ocena objawów połykania, w tym kwestionariusze
  • Oceny ruchliwości, aktywności i oddychania
  • Oceny jakości życia i dobrostanu

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

W tym badaniu zostaną zbadane trudności w połykaniu (dysfagia) spowodowane dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). Dysfagia powoduje przedostawanie się pokarmu, napojów i śliny do płuc (aspiracja) i może prowadzić do zapalenia płuc. Zachłystowe zapalenie płuc jest częste i odpowiada za ponad 40% zgonów w DM1. Dysfagia powoduje również lęk i niepokój, które mogą prowadzić do trwałych zmian w stylu życia.

Lepsze zrozumienie dysfagii w DM1 poprawi naszą ocenę i leczenie oraz zmniejszy jej zmieniające życie konsekwencje. Badanie to ma na celu zdefiniowanie profilu dysfagii osób z DM1 (pwDM1) w różnych domenach struktury, funkcji, doświadczenia i samopoczucia poprzez:

  1. Badanie wielkości i struktury mięśni biorących udział w połykaniu u pacjentów z DM1 i bez DM1.
  2. Badanie, w jaki sposób rozmiar i struktura mięśni są powiązane z i) funkcją połykania oraz ii) objawami
  3. Zbadanie, w jaki sposób funkcja połykania jest powiązana z i) objawami, ii) samopoczuciem pacjenta i opiekuna oraz iii) innymi aspektami DM1, takimi jak chodzenie i oddychanie.

Do udziału zaproszone zostaną osoby w wieku 18+ z potwierdzoną diagnozą DM1. Zrekrutowanych zostanie około 90 pwDM1. Przejdą szereg testów, w tym:

  • Ocena ultrasonograficzna (USG) mięśni biorących udział w połykaniu
  • Badanie rentgenowskie połykania (znane jako wideofluoroskopia)
  • Ocena objawów połykania, w tym kwestionariusze
  • Oceny ruchliwości, aktywności i oddychania
  • Oceny jakości życia i dobrostanu

Podgrupa 20 pwDM1 zostanie również poddana obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mięśni biorących udział w połykaniu, aby szczegółowo zbadać zmiany widoczne w badaniu ultrasonograficznym. Około 60 osób bez DM1 będzie stanowić grupę kontrolną dla ocen w USA. Pierwsi opiekunowie osób z DM1 zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego samopoczucia.

Dane zostaną przeanalizowane przy użyciu metod statystycznych, a wyniki zostaną wykorzystane do opracowania zaleceń praktyki klinicznej dotyczących oceny i leczenia dysfagii w DM1.

To badanie jest częścią finansowanego przez NIHR klinicznego stypendium doktoranckiego (CDRF) i odbędzie się w National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN) w Londynie. Maksymalny czas trwania badania od otwarcia rekrutacji do zebrania danych ostatniego uczestnika wynosi 18 miesięcy (ok. 1 kwietnia 2023 - 30 września 2024).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

195

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli z DM1, ze zgłoszonymi trudnościami w połykaniu i bez, oraz odpowiednie kontrole (dobrane pod względem wieku i płci). Aby zapewnić spektrum chorób, uczestnicy zostaną zrekrutowani do jednej z trzech grup (łagodna, umiarkowana, ciężka) w zależności od ciężkości ich niepełnosprawności nerwowo-mięśniowej. Uczestnicy z DM1 muszą przyjmować jedzenie/napoje doustnie (minimum pięć łyków płynu na raz).

Opis

Kryteria przyjęcia:

i) Pacjenci: i) ≥18 lat ii) genetycznie potwierdzona DM1 iii) zdolni do jedzenia i picia co najmniej pięciu łyków płynu doustnie na raz.

ii) Grupa kontrolna: Skład mięśni zmienia się wraz z płcią i wiekiem (Power i in. 2013), grupa kontrolna będzie dobrana pod względem płci i wieku (+5/-5 lat) i rekrutowana przez członka rodziny uczestnika (gen-ujemny) i kolegów ze szpitala.

iii) Opiekunowie: Opiekunowie pierwszego kontaktu w wieku >18 lat, spędzający co najmniej jeden posiłek dziennie, pomagając osobie z DM1 już włączonej do tego badania.

Kryteria wyłączenia:

i) Pacjenci: i) jakikolwiek stan lub leczenie inne niż DM1, które potencjalnie wpływają na skład lub funkcję mięśni połykania (np. przebyty udar lub rak gardła).

ii) pacjentki w ciąży iii) pacjentki z wrodzoną lub dziecięcą DM1 iv) pacjentki, które nie są w stanie nic jeść ani pić doustnie.

ii) Grupa kontrolna: Dowolny stan lub leczenie, które potencjalnie wpływają na skład lub funkcję mięśni połykania (np. przebyty udar lub rak gardła).

iii) Opiekunowie: każdy stan lub leczenie, które potencjalnie wpływają na zdolność danej osoby do wypełnienia odręcznego kwestionariusza (np. upośledzenie funkcji poznawczych, brak wystarczającej znajomości języka angielskiego).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Grupa uczestników: łagodna choroba
Wskaźnik oceny upośledzenia mięśni (MIRS) (Mathieu i in., 2001) 1-2 (n=30)
Grupa uczestników: umiarkowana choroba
Ocena osłabienia mięśni (MIRS) (Mathieu i in., 2001) 3 (n=30)
Grupa uczestników: ciężka choroba
Ocena osłabienia mięśni (MIRS) (Mathieu i in., 2001) 4-5 (n=30)
Grupa kontrolna
Brak choroby (n=60) dopasowane pod względem wieku i płci
Grupa opiekunów
Spędza co najmniej jeden posiłek dziennie pomagając osobie z DM1 już włączonej do badania. Oczekiwany stosunek opiekuna do uczestnika 1:2 (około n=45)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wielkość mięśnia połykania (geniohyoid).
Ramy czasowe: 16 miesięcy
16 miesięcy
Struktura mięśnia połykającego (bródkowo-gnykowego).
Ramy czasowe: 16 miesięcy
16 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Związek między mięśniami (rozmiar i struktura) a oceną dynamicznego połykania (VFSS)
Ramy czasowe: 16 miesięcy
16 miesięcy
Związek między mięśniami (rozmiarem i strukturą) a siłą (przyrząd ustny Iowa i siła zgryzu)
Ramy czasowe: 16 miesięcy
16 miesięcy
Związek między mięśniami (rozmiar i struktura) a szybkością połykania (test połykania wody w czasie i test żucia w czasie)
Ramy czasowe: 16 miesięcy
16 miesięcy
Związek między mięśniami (rozmiar i struktura) a objawami pacjenta (kwestionariusz Sydney Swallow i SWAL-QOL)
Ramy czasowe: 16 miesięcy
16 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Współpracownicy

National Institute for Health Research, United Kingdom
Myotonic Dystrophy Support Group, United Kingdom
The National Brain Appeal, The National Hospital for Neurology and Neurosurgery

Śledczy

  • Główny śledczy: Stuart Taylor, PhD, University College London & University College London Hospitals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 153848

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj