评估 Bomedemstat 安全性和有效性的研究 (MK-3543-017)
2024年4月2日 更新者：Merck Sharp & Dohme LLC
一项多中心、开放标签、扩展研究，评估 Bomedemstat 用于治疗先前 Bomedemstat 临床研究参与者的安全性和有效性
该研究的主要目的是将参与者转变为扩展研究，以收集长期安全性和有效性数据。 该研究将包括安全耐受 bomedemstat、在研究者评估中从其使用中获得临床益处的参与者，并显示出以下标准：
- IMG-7289-202/MK-3543-005 (NCT05223920) 研究的参与者必须接受至少 6 个月的 bomedemstat 治疗；
- 来自 IMG-7289-202/MK-3543-005 以外研究的原发性血小板增多症 (ET) 和真性红细胞增多症 (PV) 参与者必须已达到确认的血液学缓解。
本研究不会进行假设检验。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
400
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 来自 Imago Biosciences, Inc.（Merck & Co., Inc. 的子公司）或 MSD 赞助的 bomedemstat 研究，并由赞助商确定为 MK-3543-017。
- 在 IMG-7289-202/MK-3543-005 研究中已接受至少 6 个月的 bomedemstat 治疗，同时安全耐受 bomedemstat，并在研究者估计中从其使用中获得临床益处
- 除 IMG-7289-202/MK-3543-005 之外，来自既定饲养研究的 ET 和 PV 参与者必须已实现确认的血液学缓解，必须安全地耐受 bomedemstat，并且必须在研究者的估计中从其使用中获得临床益处
- 能够在扩展研究的第一天开始研究干预（即当前未暂停剂量）
- 参与者必须能够吞咽口服药物并遵循波美登司他在家给药的说明
排除标准：
- 已接受禁用的伴随药物治疗
- 正在进行或计划参与另一项研究
- 在先前的 bomedemstat 研究中不遵守规定，接受 <90% 的指定剂量（不包括研究者指定的暂停或保留剂量）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：波梅登司他
参与者将每天一次口服波美登他胶囊，持续长达 10 年，起始剂量与参与者从饲养研究过渡时的剂量相同。
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10、15、20 和 50 毫克口服胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生一种或多种不良事件 (AE) 的参与者百分比
大体时间：长达~10年
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AE 是指患者在参与调查研究期间与药物或生物制品的使用相关的任何不良的身体、心理或行为影响，无论是否与产品相关。
这包括从根据本方案首次服用波美登他到研究完成期间患者经历的任何不良体征或症状。
将显示出现 AE 的参与者的百分比。
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长达~10年
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因 AE 停止研究治疗的参与者百分比
大体时间：长达~10年
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AE 是指患者在参与调查研究期间与药物或生物制品的使用相关的任何不良的身体、心理或行为影响，无论是否与产品相关。
这包括从根据本方案首次服用波美登他到研究完成期间患者经历的任何不良体征或症状。
将显示因 AE 而停止研究治疗的参与者的百分比。
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长达~10年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对于患有 ET 或 PV 的参与者：临床血液学反应的持续时间
大体时间：长达~10年
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对于在饲养研究中表现出持久临床血液学反应（DCHR）的参与者，临床血液学反应的持续时间定义为从第一个记录的证实血小板和白细胞（WBC）计数减少的证据到确认血小板和白细胞计数增加的时间超过可接受的阈值、血栓或严重出血事件或疾病进展为骨髓纤维化 (MF)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 或急性髓系白血病 (AML)。
将报告临床血液学反应的持续时间。
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长达~10年
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对于患有 ET 或 PV 的参与者：血液学缓解的持续时间
大体时间：长达~10年
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对于在饲养研究中显示出确认的血液学缓解的参与者，血液学缓解的持续时间定义为从第一个记录的证实血小板和白细胞计数减少的证据到确认血小板和白细胞计数增加至高于可接受阈值的时间。
将报告血液学缓解的持续时间。
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长达~10年
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对于患有 ET 或 PV 的参与者：转变为 MF 或 MDS/AML 的参与者的百分比
大体时间：长达~10年
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疾病进展定义为转变为 ET 后骨髓纤维化（仅限 ET 参与者）、PV 后骨髓纤维化（仅限 PV 参与者）、脾体积增大 ≥25%（仅限 MF 参与者）、骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病，评估方法为调查员。
将报告转化为 MF 或 MDS/AML 的参与者的百分比。
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长达~10年
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对于患有 MF 的参与者：脾肿大恶化或转化为 MDS/AML 的参与者百分比
大体时间：长达~10年
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将在预先指定的时间点通过磁共振成像 (MRI)（或适用的计算机断层扫描 [CT]）评估脾脏体积。
将报告脾肿大恶化或转化为 MDS/AML 的参与者的百分比。
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长达~10年
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对于患有 MF、ET 或 PV 的参与者：发生血栓事件的参与者的百分比
大体时间：长达~10年
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血栓事件定义为： 新发或复发性急性心肌梗塞；不稳定型心绞痛；中风;短暂性脑缺血发作（TIA）；深静脉血栓（DVT）；肺栓塞（PE）；血栓性指缺血；其他血栓事件，如外周肢体缺血或布加综合征，经评估是由潜在的真性红细胞增多症引起的；其他血管闭塞事件，例如有血管疾病和/或缺血客观证据支持的心脏、腹部或外周肢体缺血症状。
将显示发生血栓事件的参与者的百分比。
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长达~10年
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对于患有 MF、ET 或 PV 的参与者：发生严重出血事件的参与者的百分比
大体时间：长达~10年
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出血事件定义为： 大出血 (MB) 事件，例如致命性出血和/或关键区域或器官（例如颅内、脊柱内、眼内、腹膜后、关节内或心包、或伴有筋膜室综合征的肌内出血）的症状性出血，和/或出血导致血红蛋白水平下降 2 g/dL 或更多，或导致输注 2 个或更多单位的全血或红细胞；临床相关非大出血 (CRNMB) 事件导致住院或护理水平提高或具有临床重要性，需要进行面对面的医疗评估。
将显示发生严重出血事件的参与者的百分比。
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长达~10年
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对于患有 MF、ET 或 PV 的参与者：无事件生存 (EFS)
大体时间：长达~10年
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EFS 定义为从饲养者研究随机化（如果是随机饲养者研究）或首次给药（如果是非随机饲养者研究）到研究者评估的首次记录的血栓形成或重大出血事件或疾病进展，或因任何原因导致的死亡的时间。原因，以先发生者为准。
将报告 EFS。
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长达~10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Merck Sharp and Dohme LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年5月21日
初级完成 (估计的)
2034年12月4日
研究完成 (估计的)
2034年12月4日
研究注册日期
首次提交
2024年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月2日
首次发布 (实际的)
2024年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月2日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 3543-017
- 2023-506996-89 (其他标识符：EU CT)
- U1111-1294-8621 (其他标识符：UTN)
- MK-3543-017 (其他标识符：Merck ID)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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