Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie a výsledky u X-vázané hypohidrotické ektodermální dysplazie (ECP-015)

31. srpna 2017 aktualizováno: Edimer Pharmaceuticals
Navrhovaná přírodovědná studie bude zahrnovat pacienty a pacienty ve věku 36 měsíců a mladší, kteří mají diagnózu XLHED na základě genetického testování a kteří nedostali hodnocený studovaný lék. Protokol studie bude zahrnovat sběr veškeré relevantní lékařské anamnézy a dokumentaci klinických výsledků pomocí minimálně invazivních technologií odpovídajících věku. Údaje budou shromažďovány jak retrospektivně, zpětně k hodnocení těhotenství, které může být k dispozici, a prospektivně do věku 5 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Důležité pro vývoj a regulační schválení terapií pro XLHED bude shromažďování údajů o klinické anamnéze a prospektivním zdraví těch, kteří jsou postiženi XLHED. Navrhovaná přírodovědná studie bude zahrnovat pacienty a pacienty ve věku 36 měsíců a mladší, kteří mají diagnózu XLHED na základě genetického testování a kteří nedostali hodnocený studovaný lék. Protokol studie bude zahrnovat sběr veškeré relevantní lékařské anamnézy a dokumentaci klinických výsledků pomocí minimálně invazivních technologií odpovídajících věku. Údaje budou shromažďovány jak retrospektivně, zpětně k hodnocení těhotenství, které může být k dispozici, a prospektivně do věku 5 let. Korelace genotyp-fenotyp v XLHED, založené na dobře zdokumentovaných zdravotních záznamech a prospektivních hodnoceních na geneticky potvrzených jedincích, mohou nyní poskytnout nové a klinicky prediktivní informace ve prospěch pacientů, rodin, poskytovatelů zdravotní péče a klinických výzkumníků navrhujících studie pro terapeutické zásahy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Německo
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 3 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Osoby se stavem XLHED do věku 36 měsíců

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohly zapsat do této studie:

  1. Potvrzená genetická diagnóza XLHED
  2. Písemný informovaný souhlas obou rodičů (pokud je přiměřeně dostupný)

Kritéria vyloučení:

Do této studie nemohou být zapsáni subjekty, které splňují některé z následujících kritérií:

  1. Lékařsky významné komplikace nebo vrozené anomálie kromě těch, které se považují za spojené s diagnózou nebo stavem XLHED
  2. Po obdržení zkoumaného studovaného léku před zařazením. U subjektů mladších 6 měsíců nesmí matka během těhotenství užívat zkoušený lék.
  3. Známá přecitlivělost na pilokarpin nebo muskarinové agonisty podobné pilokarpinu
  4. Přítomnost kardiostimulátorů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
XLHED
Ti s podmínkou XLHED

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení klinického průběhu neléčených jedinců XLHED
Časové okno: Až 5 let života
Charakterizovat klinický průběh neléčených XLHED mužských a ženských subjektů v raném dětství, zachycovat data z lékařských a nemocničních záznamů, anamnézu včetně růstu a vývoje a rodinné rozhovory.
Až 5 let života
K posouzení fenotypu neléčených jedinců XLHED
Časové okno: Až 5 let života
Charakterizovat fenotyp neléčených XLHED mužů a žen v raném dětství s hodnocením koncových bodů včetně potu (pouze muži), chrupu, kraniofaciálního vývoje, zdraví plic a očí.
Až 5 let života

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit změny v hodnocení koncových bodů v průběhu času (růst a vývoj)
Časové okno: Základní a roční až do 5 let věku
Základní a roční až do 5 let věku
Posoudit změny v hodnocení koncových bodů v průběhu času (úmrtnost/hospitalizace/infekce/horečky/tepelná intolerance)
Časové okno: Základní a roční až do 5 let věku
Základní a roční až do 5 let věku
K posouzení změn v hodnocení koncových bodů v průběhu času (rychlost pocení)
Časové okno: Základní a roční do 5 let věku
Základní a roční do 5 let věku
Posoudit změny v hodnocení koncových bodů v průběhu času (Chub)
Časové okno: Základní a roční do 5 let věku
Základní a roční do 5 let věku
Posoudit změny v hodnocení koncových bodů v průběhu času (suché oko)
Časové okno: Základní a roční do 5 let věku
Základní a roční do 5 let věku
K posouzení změn v hodnocení koncových bodů v průběhu času (zdraví kůže, vlasů a nehtů)
Časové okno: Základní linie do 5 let věku
Základní linie do 5 let věku
Posoudit změny v hodnocení koncových bodů v průběhu času (respirační zdraví)
Časové okno: Základní a roční do 5 let věku
Základní a roční do 5 let věku
Posoudit změny v hodnocení koncových bodů v průběhu času (kraniofaciální vývoj)
Časové okno: Základní a roční do 5 let věku
Základní a roční do 5 let věku
K posouzení korelace genotyp-fenotyp u jedinců postižených XLHED
Časové okno: Základní linie do 5 let věku
Korelovat klinický průběh a konečné výsledky s genotypem EDA u neléčených mužů a žen postižených XLHED.
Základní linie do 5 let věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Edimer Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Ramsey Johnson, MSM, Edimer Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. srpna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ECP-015

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení