Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Естественная история и исходы Х-сцепленной гипогидротической эктодермальной дисплазии (ECP-015)

31 августа 2017 г. обновлено: Edimer Pharmaceuticals
Предлагаемое исследование естественного течения болезни будет включать пациентов мужского и женского пола в возрасте 36 месяцев и младше, у которых диагноз XLHED установлен на основании генетического тестирования и которые не получали исследуемый препарат. Протокол исследования будет включать сбор всей соответствующей истории болезни и документирование клинических результатов с использованием соответствующих возрасту минимально инвазивных технологий. Данные будут собираться как ретроспективно, до оценки беременности, которая может быть доступна, так и проспективно в возрасте 5 лет.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Подробное описание

Важным для разработки и одобрения регулирующими органами методов лечения XLHED будет сбор данных об истории болезни и предполагаемом состоянии здоровья людей, пострадавших от XLHED. Предлагаемое исследование естественного течения болезни будет включать пациентов мужского и женского пола в возрасте 36 месяцев и младше, у которых диагноз XLHED установлен на основании генетического тестирования и которые не получали исследуемый препарат. Протокол исследования будет включать сбор всей соответствующей истории болезни и документирование клинических результатов с использованием соответствующих возрасту минимально инвазивных технологий. Данные будут собираться как ретроспективно, до оценки беременности, которая может быть доступна, так и проспективно в возрасте 5 лет. Корреляции генотип-фенотип при XLHED, основанные на хорошо задокументированных медицинских картах и ​​проспективных оценках генетически подтвержденных лиц, теперь могут предоставить новую и клинически прогностическую информацию в интересах пациентов, семей, медицинских работников и клинических исследователей, разрабатывающих испытания для терапевтических исследований. вмешательства.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
150

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Германия, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Италия
      • Milan, Италия, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица с состоянием XLHED в возрасте до 36 месяцев.

Описание

Критерии включения:

Субъекты должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы быть зачисленными в это исследование:

  1. Подтвержденный генетический диагноз XLHED
  2. Письменное информированное согласие обоих родителей (если разумно доступно)

Критерий исключения:

Субъекты, которые соответствуют любому из следующих критериев, не могут быть зачислены в это исследование:

  1. Медицински значимые осложнения или врожденные аномалии, кроме тех, которые считаются связанными с диагнозом или статусом XLHED
  2. Получение исследуемого лекарственного препарата до регистрации. Для субъектов в возрасте до 6 месяцев мать не могла принимать исследуемый препарат во время беременности.
  3. Известная гиперчувствительность к пилокарпину или пилокарпиноподобным мускариновым агонистам.
  4. Наличие кардиостимуляторов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
XLHED
Те, у кого состояние XLHED

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для оценки клинического течения нелеченных лиц с XLHED
Временное ограничение: До 5 лет жизни
Охарактеризовать клиническое течение нелеченых мужчин и женщин с XLHED в раннем детстве, собирая данные из медицинских карт и историй болезни, историю болезни, включая рост и развитие, и семейные интервью.
До 5 лет жизни
Для оценки фенотипа нелеченных лиц с XLHED
Временное ограничение: До 5 лет жизни
Охарактеризовать фенотип нелеченных лиц мужского и женского пола с XLHED в раннем детстве с оценкой конечных точек, включая пот (только для мужчин), зубной ряд, черепно-лицевое развитие, здоровье легких и глаз.
До 5 лет жизни

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (рост и развитие)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (смертность/госпитализации/инфекции/лихорадка/непереносимость жары)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (потоотделение)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (Dentition)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (сухость глаз)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (здоровье кожи, волос и ногтей)
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 лет
Исходный уровень до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (респираторное здоровье)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Чтобы оценить изменения в оценках конечных точек с течением времени (краниофациальное развитие)
Временное ограничение: Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Исходный уровень и ежегодно до 5 лет
Для оценки корреляции генотип-фенотип у лиц с XLHED.
Временное ограничение: Исходный уровень до 5 лет
Сопоставить клиническое течение и конечные результаты с генотипом EDA у нелеченных мужчин и женщин с XLHED.
Исходный уровень до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Edimer Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Ramsey Johnson, MSM, Edimer Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
26 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 марта 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
31 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
5 сентября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
31 августа 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ECP-015

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками