Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historia naturalna i wyniki w dysplazji ektodermalnej hipohidrotycznej sprzężonej z chromosomem X (ECP-015)

31 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Edimer Pharmaceuticals
Proponowane badanie historii naturalnej obejmie pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku 36 miesięcy i młodszych, u których rozpoznano XLHED na podstawie badań genetycznych i którzy nie otrzymali eksperymentalnego leku badanego. Protokół badania będzie obejmował zebranie całej istotnej historii medycznej i dokumentację wyników klinicznych przy użyciu odpowiednich dla wieku, minimalnie inwazyjnych technologii. Dane będą gromadzone zarówno retrospektywnie, z powrotem do oceny ciąży, która może być dostępna, jak i prospektywnie do wieku 5 lat.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Ważne dla rozwoju i zatwierdzenia przez organy regulacyjne terapii dla XLHED będzie gromadzenie danych na temat historii klinicznej i przyszłego stanu zdrowia osób dotkniętych XLHED. Proponowane badanie historii naturalnej obejmie pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku 36 miesięcy i młodszych, u których rozpoznano XLHED na podstawie badań genetycznych i którzy nie otrzymali eksperymentalnego leku badanego. Protokół badania będzie obejmował zebranie całej istotnej historii medycznej i dokumentację wyników klinicznych przy użyciu odpowiednich dla wieku, minimalnie inwazyjnych technologii. Dane będą gromadzone zarówno retrospektywnie, z powrotem do oceny ciąży, która może być dostępna, jak i prospektywnie do wieku 5 lat. Korelacje genotyp-fenotyp w XLHED, oparte na dobrze udokumentowanej dokumentacji medycznej i prospektywnych ocenach osób potwierdzonych genetycznie, mogą obecnie dostarczać nowych i przewidywalnych klinicznie informacji z korzyścią dla pacjentów, rodzin, pracowników służby zdrowia i badaczy klinicznych projektujących próby terapeutyczne interwencje.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Niemcy, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby ze stanem XLHED do wieku 36 miesięcy

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Potwierdzona diagnoza genetyczna XLHED
  2. Pisemna świadoma zgoda obojga rodziców (jeśli jest dostępna)

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie mogą zostać włączone do tego badania:

  1. Powikłania lub wady wrodzone o znaczeniu medycznym poza tymi, które uważa się za związane z diagnozą lub stanem XLHED
  2. Otrzymanie badanego leku przed włączeniem do badania. W przypadku osób w wieku poniżej 6 miesięcy matka nie mogła przyjmować badanego leku w czasie ciąży.
  3. Znana nadwrażliwość na pilokarpinę lub agonistów muskarynowych podobnych do pilokarpiny
  4. Obecność rozruszników serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
XLHED
Osoby ze stanem XLHED

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena przebiegu klinicznego nieleczonych osób z XLHED
Ramy czasowe: Do 5 lat życia
Aby scharakteryzować przebieg kliniczny nieleczonych mężczyzn i kobiet z XLHED we wczesnym dzieciństwie, przechwytywanie danych z dokumentacji lekarza i szpitala, historii medycznej, w tym wzrostu i rozwoju, oraz wywiadów rodzinnych.
Do 5 lat życia
Aby ocenić fenotyp nieleczonych osobników z XLHED
Ramy czasowe: Do 5 lat życia
Scharakteryzowanie fenotypu nieleczonych osobników płci męskiej i żeńskiej z XLHED we wczesnym dzieciństwie z oceną punktów końcowych, w tym potu (tylko mężczyźni), uzębienia, rozwoju twarzoczaszki, zdrowia płuc i oczu.
Do 5 lat życia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić zmiany w ocenach parametrów docelowych w czasie (wzrost i rozwój)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenach punktów końcowych w czasie (śmiertelność/hospitalizacja/infekcje/gorączka/nietolerancja ciepła)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenach punktów końcowych w czasie (tempo potu)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenach punktów końcowych w czasie (uzębienie)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenie punktu końcowego w czasie (suche oko)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenach punktów końcowych w czasie (zdrowie skóry, włosów i paznokci)
Ramy czasowe: Linia podstawowa do 5 roku życia
Linia podstawowa do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenach parametrów docelowych w czasie (zdrowie układu oddechowego)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić zmiany w ocenach punktów końcowych w czasie (rozwój twarzoczaszki)
Ramy czasowe: Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Linia bazowa i corocznie do 5 roku życia
Aby ocenić korelację genotyp-fenotyp u osób dotkniętych XLHED
Ramy czasowe: Linia podstawowa do 5 roku życia
Aby skorelować przebieg kliniczny i wyniki punktu końcowego z genotypem EDA u nieleczonych mężczyzn i kobiet dotkniętych XLHED.
Linia podstawowa do 5 roku życia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Edimer Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Ramsey Johnson, MSM, Edimer Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ECP-015

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami