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Naturgeschichte und Ergebnisse bei X-chromosomaler hypohidrotischer ektodermaler Dysplasie (ECP-015)

31. August 2017 aktualisiert von: Edimer Pharmaceuticals
An der vorgeschlagenen naturhistorischen Studie werden männliche und weibliche Patienten im Alter von 36 Monaten und jünger teilnehmen, bei denen aufgrund von Gentests eine XLHED-Diagnose vorliegt und die kein Prüfmedikament erhalten haben. Das Studienprotokoll umfasst die Erfassung aller relevanten Krankengeschichten und die Dokumentation klinischer Ergebnisse unter Verwendung altersgerechter, minimalinvasiver Technologien. Die Daten werden sowohl retrospektiv, zurück zu möglicherweise verfügbaren Schwangerschaftsbeurteilungen, als auch prospektiv bis zum Alter von 5 Jahren gesammelt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Wichtig für die Entwicklung und behördliche Zulassung von XLHED-Therapien wird die Erhebung von Daten zur klinischen Vorgeschichte und zum voraussichtlichen Gesundheitszustand der von XLHED betroffenen Personen sein. An der vorgeschlagenen naturhistorischen Studie werden männliche und weibliche Patienten im Alter von 36 Monaten und jünger teilnehmen, bei denen aufgrund von Gentests eine XLHED-Diagnose vorliegt und die kein Prüfmedikament erhalten haben. Das Studienprotokoll umfasst die Erfassung aller relevanten Krankengeschichten und die Dokumentation klinischer Ergebnisse unter Verwendung altersgerechter, minimalinvasiver Technologien. Die Daten werden sowohl retrospektiv, zurück zu möglicherweise verfügbaren Schwangerschaftsbeurteilungen, als auch prospektiv bis zum Alter von 5 Jahren gesammelt. Genotyp-Phänotyp-Korrelationen bei XLHED, die auf gut dokumentierten Gesundheitsakten und prospektiven Bewertungen genetisch bestätigter Personen basieren, können nun neue und klinisch prädiktive Informationen zum Nutzen von Patienten, Familien, Gesundheitsdienstleistern und klinischen Forschern liefern, die therapeutische Studien entwerfen Interventionen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Deutschland, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit der Erkrankung XLHED bis zum Alter von 36 Monaten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Probanden müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Bestätigte genetische Diagnose von XLHED
  2. Schriftliche Einverständniserklärung beider Elternteile (sofern vernünftigerweise verfügbar)

Ausschlusskriterien:

Probanden, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, können nicht in diese Studie aufgenommen werden:

  1. Medizinisch bedeutsame Komplikationen oder angeborene Anomalien, die nicht mit der Diagnose oder dem Status von XLHED in Zusammenhang stehen
  2. Vor der Einschreibung ein Prüfmedikament erhalten haben. Bei Probanden unter 6 Monaten darf die Mutter während ihrer Schwangerschaft kein Prüfpräparat eingenommen haben.
  3. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Pilocarpin oder Pilocarpin-ähnliche Muskarinagonisten
  4. Vorhandensein von Herzschrittmachern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
XLHED
Diejenigen mit der Erkrankung XLHED

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung des klinischen Verlaufs unbehandelter XLHED-Personen
Zeitfenster: Bis zu 5 Lebensjahre
Charakterisierung des klinischen Verlaufs unbehandelter männlicher und weiblicher XLHED-Probanden in der frühen Kindheit durch Erfassung von Daten aus Arzt- und Krankenhausakten, der Krankengeschichte einschließlich Wachstum und Entwicklung sowie Familieninterviews.
Bis zu 5 Lebensjahre
Zur Beurteilung des Phänotyps unbehandelter XLHED-Individuen
Zeitfenster: Bis zu 5 Lebensjahre
Charakterisierung des Phänotyps unbehandelter männlicher und weiblicher XLHED-Probanden in der frühen Kindheit mit Endpunktbewertungen einschließlich Schweiß (nur Männer), Gebiss, kraniofazialer Entwicklung, Lungen- und Augengesundheit.
Bis zu 5 Lebensjahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um Änderungen in Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit zu bewerten (Wachstum und Entwicklung)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Zur Beurteilung von Veränderungen der Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit (Mortalität/Krankenhauseinweisungen/Infektionen/Fieber/Hitzeunverträglichkeit)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Um Veränderungen in Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit zu bewerten (Schweißrate)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Zur Beurteilung von Änderungen in Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit (Gebiss)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Zur Beurteilung von Veränderungen der Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit (trockenes Auge)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Um Veränderungen in Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit zu bewerten (Gesundheit von Haut, Haaren und Nägeln)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 5. Lebensjahr
Ausgangswert bis zum 5. Lebensjahr
Zur Beurteilung von Änderungen in Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit (Atemwegsgesundheit)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Zur Beurteilung von Veränderungen in Endpunktbewertungen im Laufe der Zeit (kraniofaziale Entwicklung)
Zeitfenster: Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Baseline und jährlich bis zum Alter von 5 Jahren
Zur Beurteilung der Genotyp-Phänotyp-Korrelation bei von XLHED betroffenen Personen
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 5. Lebensjahr
Korrelation des klinischen Verlaufs und der Endpunktergebnisse mit dem EDA-Genotyp bei unbehandelten, von XLHED betroffenen männlichen und weiblichen Probanden.
Ausgangswert bis zum 5. Lebensjahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Edimer Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Ramsey Johnson, MSM, Edimer Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. August 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ECP-015

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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