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História natural e resultados na displasia ectodérmica hipoidrótica ligada ao cromossomo X (ECP-015)

31 de agosto de 2017 atualizado por: Edimer Pharmaceuticals
O estudo de história natural proposto incluirá pacientes do sexo masculino e feminino, com idade igual ou inferior a 36 meses, com diagnóstico de XLHED com base em testes genéticos e que não receberam um medicamento experimental em estudo. O protocolo do estudo incluirá a coleta de todo o histórico médico relevante e a documentação dos resultados clínicos usando tecnologias minimamente invasivas adequadas à idade. Os dados serão coletados retrospectivamente, de volta às avaliações de gravidez que possam estar disponíveis, e prospectivamente até os 5 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Importante para o desenvolvimento e aprovação regulatória de terapias para XLHED será a coleta de dados sobre o histórico clínico e a saúde prospectiva das pessoas afetadas pela XLHED. O estudo de história natural proposto incluirá pacientes do sexo masculino e feminino, com idade igual ou inferior a 36 meses, com diagnóstico de XLHED com base em testes genéticos e que não receberam um medicamento experimental em estudo. O protocolo do estudo incluirá a coleta de todo o histórico médico relevante e a documentação dos resultados clínicos usando tecnologias minimamente invasivas adequadas à idade. Os dados serão coletados retrospectivamente, de volta às avaliações de gravidez que possam estar disponíveis, e prospectivamente até os 5 anos de idade. As correlações genótipo-fenótipo em XLHED, com base em registros de saúde bem documentados e avaliações prospectivas em indivíduos geneticamente confirmados, podem agora fornecer informações novas e clinicamente preditivas para o benefício de pacientes, famílias, profissionais de saúde e investigadores clínicos que projetam ensaios para terapia intervenções.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Antecipado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
150

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Alemanha, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itália
      • Milan, Itália, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Aqueles com a condição de XLHED até a idade de 36 meses

Descrição

Critério de inclusão:

Os indivíduos devem atender a todos os seguintes critérios para serem incluídos neste estudo:

  1. Diagnóstico genético confirmado de XLHED
  2. Consentimento informado por escrito de ambos os pais (se razoavelmente disponível)

Critério de exclusão:

Os indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios não podem ser incluídos neste estudo:

  1. Complicações clinicamente significativas ou anomalias congênitas fora daquelas consideradas associadas ao diagnóstico ou status de XLHED
  2. Ter recebido um medicamento do estudo experimental antes da inscrição. Para indivíduos com menos de 6 meses de idade, a mãe não pode ter tomado um medicamento experimental durante a gravidez.
  3. Hipersensibilidade conhecida à pilocarpina ou agonistas muscarínicos semelhantes à pilocarpina
  4. Presença de marcapassos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
XLHED
Aqueles com a condição de XLHED

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar o curso clínico de indivíduos XLHED não tratados
Prazo: Até 5 anos de vida
Caracterizar o curso clínico de indivíduos XLHED masculinos e femininos não tratados na primeira infância, coletando dados de registros médicos e hospitalares, histórico médico, incluindo crescimento e desenvolvimento, e entrevistas familiares.
Até 5 anos de vida
Para avaliar o fenótipo de indivíduos XLHED não tratados
Prazo: Até 5 anos de vida
Caracterizar o fenótipo de indivíduos masculinos e femininos XLHED não tratados na primeira infância com avaliações de desfecho, incluindo suor (somente homens), dentição, desenvolvimento craniofacial, saúde pulmonar e ocular.
Até 5 anos de vida

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (crescimento e desenvolvimento)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (mortalidade/hospitalizações/infecções/febres/intolerância ao calor)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (taxa de suor)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (Dentição)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (olho seco)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (saúde da pele, cabelo e unhas)
Prazo: Linha de base até 5 anos de idade
Linha de base até 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações de endpoint ao longo do tempo (saúde respiratória)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Para avaliar as mudanças nas avaliações finais ao longo do tempo (desenvolvimento craniofacial)
Prazo: Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Linha de base e anualmente até os 5 anos de idade
Avaliar a correlação genótipo-fenótipo em indivíduos afetados por XLHED
Prazo: Linha de base até 5 anos de idade
Correlacionar o curso clínico e os desfechos finais com o genótipo EDA em indivíduos masculinos e femininos afetados por XLHED não tratados.
Linha de base até 5 anos de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Edimer Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Ramsey Johnson, MSM, Edimer Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de março de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de agosto de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ECP-015

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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