Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití inhalačních kortikosteroidů k ​​prevenci recidivy akutního hrudního syndromu u dětí mezi 1. a 4. rokem se srpkovitou anémií: zkouška proveditelnosti

16. února 2017 aktualizováno: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akutní a chronické plicní komplikace se současnou zánětlivou odpovědí jsou hlavní příčinou morbidity a mortality u dětí se srpkovitou anémií (SCD). Akutní hrudní syndrom (ACS), široce definovaný jako zvýšení respiračního úsilí, horečka a nová radiodenzita na rentgenovém snímku hrudníku, je hlavní příčinou úmrtí u dětí a dospělých s SCD. U dětí ve věku 1 až 4 let je vysoká míra AKS, která je spojena s diagnózou astmatu, a děti s příhodami AKS před 4 lety mají 50% míru hospitalizace pro AKS nebo bolest během 1 roku o přijetí. U dětí s SCD, u kterých se rozvine AKS, výzkumníci navrhují, aby použití inhalační suspenze budesonidu (BIS) zmírnilo plicní zánět po epizodě AKS a snížilo budoucí vazookluzivní bolest a epizody AKS. Prostřednictvím jednoramenné prospektivní studie proveditelnosti a v rámci přípravy na randomizovanou studii v omezeném zařízení plánují vyšetřovatelé otestovat následující primární hypotézu pro definitivní studii fáze III: U dětí s SCD přijatých do nemocnice pro epizodu AKS mezi 1. Ve věku 4 let povede nízká dávka BIS po dobu 6 měsíců k 50% snížení míry opakovaného výskytu AKS nebo bolesti vyžadující hospitalizaci. Prostřednictvím této studie vyšetřovatelé určí přijatelnost a dodržování BIS ve studované populaci. Vyšetřovatelé budou sledovat respirační symptomy v případech oproti kontrolám po dobu 6 měsíců. Nakonec výzkumníci prozkoumají dopad BIS na biologické koreláty (sVCAM-1).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 4 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1) potvrzená diagnóza srpkovité anémie (SCD)
  • 2) věk mezi 1 a 4 lety (musí dosáhnout 1., ale ještě ne 4. narozenin)
  • 3) předchozí diagnóza AKS, definovaná jako akutní respirační onemocnění s novou radiodenzitou na CXR, a jedním z následujících: horečka (teplota > 38,50 C), snížení saturace kyslíkem o více než 3 % oproti výchozí hodnotě nebo zvýšení dechové frekvence nad základní linií

Kritéria vyloučení:

  • 1) pacienti, kteří již užívají inhalační kortikosteroidy
  • 2) ti, kteří dostávají krevní transfuze kvůli zvýšené TCD nebo mrtvici
  • 3) se objevuje více než 2 týdny po propuštění z nemocnice po počáteční epizodě AKS.

Účastníci mohou užívat hydroxymočovinu a účastnit se této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Budesonid inhalační suspenze
Stanovit přijatelnost inhalační suspenze budesonidu (BIS) 0,5 QD po dobu 6 měsíců u dětí s SCD, u kterých se vyvinul AKS mezi 1. a 4. rokem věku (n=10).
Lék: Budesonid inhalační suspenze
Stanovit přijatelnost inhalační suspenze budesonidu (BIS) 0,5 QD po dobu 6 měsíců u dětí s SCD, u kterých se vyvinul AKS mezi 1. a 4. rokem věku (n=10).
Ostatní jména:
  • inhalační kortikosteroidy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přijatelnost inhalační suspenze budesonidu
Časové okno: 6 měsíců
Specifický cíl 1: Stanovit přijatelnost inhalační suspenze budesonidu (BIS) 0,5 QD po dobu 6 měsíců pro děti s SCD, u kterých se vyvinul AKS mezi 1. a 4. rokem věku (n=10). Určíme podíly způsobilých rodin, které byly ochotny se zúčastnit, a rodin, které se zapsaly a rozhodly se zůstat po dobu šesti měsíců soudního procesu. Dodržování BIS budeme také posuzovat pomocí Moriského škály; to bude náš primární výsledek. Pokud je míra účasti ve studii nižší než 60 %, míra předčasného ukončení je vyšší než 20 % nebo pokud je naše míra adherence nízká, měřeno Moriského škálou, je třeba zvážit alternativní strategie pro nábor, udržení a dodržování.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv BIS na biologické koreláty zánětu.
Časové okno: 12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)
Specifický cíl 2: Prozkoumat dopad BIS na biologické koreláty zánětu. Za tímto účelem bude provedeno měření krevního vzorku na začátku, ve 12. týdnu (mezi 8-16 týdny) a ve 24. týdnu (mezi 20-28 týdny), jako při běžných návštěvách kliniky. Výzkumná návštěva bude koordinována s návštěvami standardní péče a flebotomií. Rozpustná vaskulární buněčná adhezní molekula-1 (sVCAM-1), marker chronické vaskulopatie, bude primárním měřítkem vaskulárního poškození. Sekundární výsledná měření budou zahrnovat další zánětlivé markery (sP-selektin, sE-selektin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotrieny).
12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života pro opatrovníky dětí se srpkovitou anémií a AKS
Časové okno: 0 týdnů, 12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)
Při každé návštěvě kliniky také shromáždíme výsledky zaměřené na pacienta a posoudíme zátěž pečovatele. Údaje budou shromažďovány pomocí dotazníku kvality života pediatrického pečovatele o astma (PACQLQ), validovaného pro rodiče dětí s astmatem.
0 týdnů, 12 týdnů (nebo mezi 8-16 týdny) a ve 24 týdnech (nebo mezi 20-28 týdny)
Respirační příznaky
Časové okno: 6 měsíců, měsíčně
Pomocí průzkumu TRACK, ověřeného pro opatrovníky dětí mladších 5 let, budeme měsíčně volat rodinám, abychom v průběhu studie shromáždili údaje o respiračních příznacích.
6 měsíců, měsíčně

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vanderbilt University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Emory University
Children's National Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
13. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. července 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. února 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DDCF2014086

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení