Uso di corticosteroidi inalatori per prevenire la recidiva della sindrome toracica acuta nei bambini di età compresa tra 1 e 4 anni affetti da anemia falciforme: una prova di fattibilità

Complicanze polmonari acute e croniche con concomitante risposta infiammatoria sono una delle principali cause di morbilità e mortalità nei bambini con anemia falciforme (SCD). La sindrome toracica acuta (ACS), definita in generale come aumento dello sforzo respiratorio, febbre e nuova radiodensità alla radiografia del torace, è una delle principali cause di morte nei bambini e negli adulti con SCD. C'è un alto tasso di SCA nei bambini di età compresa tra 1 e 4 anni che è associato a una diagnosi di asma, e i bambini con eventi di SCA prima dei 4 anni hanno un tasso del 50% di essere ricoverati per SCA o dolore entro 1 anno di ammissione. Per i bambini con SCD che sviluppano ACS, i ricercatori propongono che l'uso della sospensione per inalazione di budesonide (BIS) attenuerà l'infiammazione polmonare dopo un episodio di ACS e ridurrà il futuro dolore vaso-occlusivo e gli episodi di ACS. Attraverso uno studio di fattibilità prospettico a braccio singolo e in preparazione di uno studio randomizzato a istituzione limitata, i ricercatori intendono testare la seguente ipotesi primaria per uno studio definitivo di fase III: nei bambini con SCD ricoverati in ospedale per un episodio di SCA tra 1 e 4 anni di età, BIS a basso dosaggio per 6 mesi si tradurrà in una riduzione del 50% del tasso di incidenza ricorrente di SCA o dolore che richiede il ricovero in ospedale. Attraverso questo studio, i ricercatori determineranno l'accettabilità e l'aderenza al BIS nella popolazione dello studio. Gli investigatori monitoreranno i sintomi respiratori nei casi rispetto ai controlli nell'arco di 6 mesi. Infine, i ricercatori esploreranno l'impatto del BIS sui correlati biologici (sVCAM-1).