Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gebruik van inhalatiecorticosteroïden om herhaling van acuut borstsyndroom te voorkomen bij kinderen tussen 1 en 4 jaar met sikkelcelziekte: een haalbaarheidsonderzoek

16 februari 2017 bijgewerkt door: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Acute en chronische longcomplicaties met gelijktijdige ontstekingsreactie zijn een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij kinderen met sikkelcelanemie (SCD). Acuut chest syndroom (ACS), breed gedefinieerd als een toename van de ademhalingsinspanning, koorts en nieuwe radiodichtheid op röntgenfoto's van de borst, is een belangrijke doodsoorzaak bij kinderen en volwassenen met SCZ. Er is een hoog percentage ACS bij kinderen tussen 1 en 4 jaar dat geassocieerd is met een astma-diagnose, en kinderen met ACS-gebeurtenissen vóór de leeftijd van 4 jaar hebben een percentage van 50% om binnen 1 jaar in het ziekenhuis te worden opgenomen voor ACS of pijn van toelating. Voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen, stellen de onderzoekers voor dat het gebruik van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) longontsteking na een ACS-episode zal verminderen en toekomstige vaso-occlusieve pijn en ACS-episodes zal verminderen. Door middel van een eenarmige prospectieve haalbaarheidsstudie en ter voorbereiding van een gerandomiseerde studie met beperkte instellingen, zijn de onderzoekers van plan om de volgende primaire hypothese te testen voor een definitieve fase III-studie: Bij een leeftijd van 4 jaar zal een lage dosis BIS gedurende 6 maanden resulteren in een vermindering van 50% van de incidentie van ACS of pijn die ziekenhuisopname vereist. Door middel van dit onderzoek zullen de onderzoekers de aanvaardbaarheid en naleving van BIS in de onderzoekspopulatie bepalen. De onderzoekers zullen ademhalingssymptomen volgen in gevallen versus controles gedurende 6 maanden. Ten slotte zullen de onderzoekers de impact van BIS op biologische correlaten (sVCAM-1) onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
36

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 4 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1) bevestigde diagnose van sikkelcelziekte (SCD)
  • 2) leeftijd tussen 1 en 4 jaar (moet de 1e maar nog geen 4e verjaardag hebben bereikt)
  • 3) een eerdere diagnose van ACS, gedefinieerd als acute luchtwegaandoening met een nieuwe radiodichtheid op CXR, en een van de volgende: koorts (temperatuur > 38,5°C), afname van de zuurstofverzadiging met meer dan 3% ten opzichte van de uitgangswaarde, of toename van de ademhalingsfrequentie boven de basislijn

Uitsluitingscriteria:

  • 1) patiënten die al inhalatiecorticosteroïden gebruiken
  • 2) degenen die bloedtransfusies krijgen voor verhoogde TCD of beroertes
  • 3) presenteert zich meer dan 2 weken na ontslag uit het ziekenhuis na een eerste ACS-episode.

Deelnemers kunnen hydroxyurea gebruiken en deelnemen aan deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Budesonide-inhalatiesuspensie
Om de aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) 0,5 QD gedurende 6 maanden te bepalen voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen tussen 1 en 4 jaar oud (n=10).
Geneesmiddel: Budesonide-inhalatiesuspensie
Om de aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) 0,5 QD gedurende 6 maanden te bepalen voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen tussen 1 en 4 jaar oud (n=10).
Andere namen:
  • inhalatiecorticosteroïden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie
Tijdsspanne: 6 maanden
Specifiek doel 1: Vaststellen van de aanvaardbaarheid van budesonide-inhalatiesuspensie (BIS) 0,5 QD gedurende 6 maanden voor kinderen met SCZ die ACS ontwikkelen tussen 1 en 4 jaar oud (n=10). We zullen de verhoudingen bepalen van in aanmerking komende gezinnen die bereid waren om deel te nemen en gezinnen die zich inschreven en ervoor kozen om gedurende de zes maanden van de proef te blijven. We zullen ook de naleving van BIS beoordelen met behulp van de Morisky-schaal; dit zal ons primaire resultaat zijn. Als het deelnamepercentage voor het onderzoek minder dan 60% is, het uitvalpercentage groter is dan 20%, of als ons therapietrouwpercentage laag is zoals gemeten door de Morisky-schaal, dan moeten alternatieve strategieën voor werving, behoud en therapietrouw worden overwogen.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De impact van BIS op biologische correlaten van ontsteking.
Tijdsspanne: 12 weken (of tussen 8-16 weken) en na 24 weken (of tussen 20-28 weken)
Specifiek doel 2: De impact van BIS op biologische correlaten van ontsteking onderzoeken. Voor dit doel zal er een bloedmonster worden genomen bij baseline, na 12 weken (tussen 8-16 weken) en na 24 weken (tussen 20-28 weken), volgens routinematige kliniekbezoeken. Het onderzoeksbezoek wordt afgestemd met de reguliere zorgbezoeken en aderlaten. Oplosbare vasculaire celadhesiemolecule-1 (sVCAM-1), een marker van chronische vasculopathie, zal de primaire maatstaf zijn voor vasculair letsel. Secundaire uitkomstmaten omvatten aanvullende ontstekingsmarkers (sP-selectine, sE-selectine, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotriënen).
12 weken (of tussen 8-16 weken) en na 24 weken (of tussen 20-28 weken)

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven voor verzorgers van kinderen met sikkelcelziekte en ACS
Tijdsspanne: 0 weken, 12 weken (of tussen 8-16 weken) en op 24 weken (of tussen 20-28 weken)
Bij elk bezoek aan de kliniek verzamelen we ook patiëntgerichte uitkomsten, waarbij we de belasting van de zorgverlener beoordelen. Gegevens zullen worden verzameld met behulp van de Pediatric Astma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), gevalideerd voor ouders van kinderen met astma.
0 weken, 12 weken (of tussen 8-16 weken) en op 24 weken (of tussen 20-28 weken)
Ademhalingssymptomen
Tijdsspanne: 6 maanden, maandelijks
Met behulp van de TRACK-enquête, gevalideerd voor voogden van kinderen jonger dan 5 jaar, bellen we maandelijks gezinnen om gegevens te verzamelen over luchtwegsymptomen in de loop van het onderzoek.
6 maanden, maandelijks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Vanderbilt University

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Emory University
Children's National Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 december 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
13 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
27 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 juli 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
11 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
17 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 februari 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • DDCF2014086

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen