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Uso de corticosteróide inalatório para prevenir a recorrência da síndrome torácica aguda em crianças entre 1 e 4 anos com doença falciforme: um estudo de viabilidade

16 de fevereiro de 2017 atualizado por: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Complicações pulmonares agudas e crônicas com resposta inflamatória concomitante são uma das principais causas de morbidade e mortalidade em crianças com doença falciforme (DF). A síndrome torácica aguda (SCA), definida amplamente como aumento do esforço respiratório, febre e nova radiodensidade na radiografia de tórax, é uma das principais causas de morte em crianças e adultos com DF. Existe uma alta taxa de SCA em crianças entre 1 e 4 anos de idade que está associada ao diagnóstico de asma, e crianças com eventos de SCA antes dos 4 anos de idade têm uma taxa de 50% de hospitalização por SCA ou dor em 1 ano de admissão. Para crianças com SCD que desenvolvem SCA, os pesquisadores propõem que o uso de suspensão para inalação de budesonida (BIS) atenuará a inflamação pulmonar após um episódio de SCA e diminuirá a dor vaso-oclusiva futura e os episódios de SCA. Por meio de um estudo prospectivo de viabilidade de braço único e em preparação para um estudo randomizado de instituição limitada, os investigadores planejam testar a seguinte hipótese primária para um estudo definitivo de fase III: Em crianças com SCD internadas no hospital por um episódio de SCA entre 1 e 4 anos de idade, baixa dose de BIS por 6 meses resultará em uma redução de 50% na taxa de incidência recorrente de SCA ou dor que requer hospitalização. Por meio desse estudo, os investigadores determinarão a aceitabilidade e adesão ao BIS na população do estudo. Os investigadores rastrearão os sintomas respiratórios em casos versus controles ao longo de 6 meses. Finalmente, os investigadores explorarão o impacto do BIS em correlatos biológicos (sVCAM-1).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
36

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 4 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1) diagnóstico confirmado de doença falciforme (DF)
  • 2) idade entre 1 e 4 anos (deve ter completado 1º mas ainda não 4º aniversário)
  • 3) diagnóstico prévio de SCA, definida como doença respiratória aguda com nova radiodensidade na RXT, e um dos seguintes: febre (temperatura > 38,50C), diminuição da saturação de oxigênio maior que 3% do valor basal ou aumento da frequência respiratória acima da linha de base

Critério de exclusão:

  • 1) pacientes já em uso de corticosteroides inalatórios
  • 2) aqueles que recebem transfusões de sangue para TCD elevado ou acidentes vasculares cerebrais
  • 3) apresenta mais de 2 semanas após a alta do hospital após o episódio inicial de SCA.

Os participantes podem estar tomando hidroxiureia e participar deste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: PREVENÇÃO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Budesonida suspensão para inalação
Determinar a aceitabilidade da suspensão inalatória de budesonida (BIS) 0,5 QD por 6 meses para crianças com DF que desenvolvem SCA entre 1 e 4 anos de idade (n=10).
Medicamento: Budesonida suspensão para inalação
Determinar a aceitabilidade da suspensão inalatória de budesonida (BIS) 0,5 QD por 6 meses para crianças com DF que desenvolvem SCA entre 1 e 4 anos de idade (n=10).
Outros nomes:
  • corticosteróides inalados

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A aceitabilidade da suspensão para inalação de budesonida
Prazo: 6 meses
Objetivo Específico 1: Determinar a aceitabilidade da suspensão inalatória de budesonida (BIS) 0,5 QD por 6 meses para crianças com DF que desenvolvem SCA entre 1 e 4 anos de idade (n=10). Determinaremos as proporções de famílias elegíveis que estavam dispostas a participar e as famílias que se inscreveram e optaram por permanecer durante os seis meses do estudo. Também avaliaremos a adesão ao BIS por meio da escala de Morisky; este será o nosso resultado primário. Se a taxa de participação no estudo for inferior a 60%, a taxa de desistência for superior a 20% ou se nossa taxa de adesão for baixa conforme medida pela escala de Morisky, estratégias alternativas de recrutamento, retenção e adesão devem ser consideradas.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O impacto do BIS nos correlatos biológicos da inflamação.
Prazo: 12 semanas (ou entre 8-16 semanas) e 24 semanas (ou entre 20-28 semanas)
Objetivo Específico 2: Explorar o impacto do BIS nos correlatos biológicos da inflamação. Para este propósito, uma medição de amostra de sangue será feita na linha de base, em 12 semanas (entre 8-16 semanas) e em 24 semanas (entre 20-28 semanas), conforme visitas clínicas de rotina. A visita de pesquisa será coordenada com as visitas de cuidados padrão e flebotomia. A molécula-1 de adesão celular vascular solúvel (sVCAM-1), um marcador de vasculopatia crônica, será a medida primária de lesão vascular. As medidas de resultados secundários incluirão marcadores inflamatórios adicionais (sP-selectina, sE-selectina, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leucotrienos).
12 semanas (ou entre 8-16 semanas) e 24 semanas (ou entre 20-28 semanas)

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Qualidade de vida de responsáveis ​​por crianças com doença falciforme e SCA
Prazo: 0 semanas, 12 semanas (ou entre 8-16 semanas) e às 24 semanas (ou entre 20-28 semanas)
Em cada visita clínica, também coletaremos resultados centrados no paciente, avaliando a sobrecarga do cuidador. Os dados serão coletados por meio do Questionário de Qualidade de Vida do Cuidador de Asma Pediátrico (PACQLQ), validado para pais de crianças com asma.
0 semanas, 12 semanas (ou entre 8-16 semanas) e às 24 semanas (ou entre 20-28 semanas)
Sintomas respiratórios
Prazo: 6 meses, mensal
Por meio da pesquisa TRACK, validada para responsáveis ​​por crianças menores de 5 anos, telefonaremos mensalmente às famílias para coletar dados sobre sintomas respiratórios ao longo do estudo.
6 meses, mensal

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vanderbilt University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Emory University
Children's National Research Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2014

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
13 de fevereiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de julho de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
11 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de fevereiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de fevereiro de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • DDCF2014086

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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