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Utilisation de corticostéroïdes inhalés pour prévenir la récidive du syndrome thoracique aigu chez les enfants de 1 à 4 ans atteints de drépanocytose : un essai de faisabilité

16 février 2017 mis à jour par: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Les complications pulmonaires aiguës et chroniques avec réponse inflammatoire concomitante sont une cause majeure de morbidité et de mortalité chez les enfants atteints de drépanocytose (SCD). Le syndrome thoracique aigu (SCA), défini au sens large comme une augmentation de l'effort respiratoire, de la fièvre et une nouvelle radiodensité sur la radiographie pulmonaire, est une cause majeure de décès chez les enfants et les adultes atteints de drépanocytose. Il existe un taux élevé de SCA chez les enfants âgés de 1 à 4 ans qui est associé à un diagnostic d'asthme, et les enfants présentant des événements de SCA avant l'âge de 4 ans ont un taux de 50 % d'hospitalisation pour SCA ou douleur dans l'année. d'admission. Pour les enfants atteints de SCD qui développent un SCA, les chercheurs proposent que l'utilisation de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) atténuera l'inflammation pulmonaire après un épisode de SCA et diminuera les futurs épisodes de douleur vaso-occlusive et de SCA. Dans le cadre d'un essai de faisabilité prospectif à un seul bras et en préparation d'un essai randomisé en établissement limité, les chercheurs prévoient de tester l'hypothèse principale suivante pour un essai définitif de phase III : chez les enfants atteints de drépanocytose admis à l'hôpital pour un épisode de SCA entre le 1er et le 4 ans, une faible dose de BIS pendant 6 mois entraînera une réduction de 50 % du taux d'incidence récurrente de SCA ou de douleur nécessitant une hospitalisation. Grâce à cet essai, les chercheurs détermineront l'acceptabilité et l'adhésion au BIS dans la population étudiée. Les enquêteurs suivront les symptômes respiratoires chez les cas par rapport aux témoins pendant 6 mois. Enfin, les chercheurs exploreront l'impact du BIS sur les corrélats biologiques (sVCAM-1).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
36

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 4 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 1) diagnostic confirmé de drépanocytose (SCD)
  • 2) âge entre 1 et 4 ans (doit avoir atteint le 1er mais pas encore le 4ème anniversaire)
  • 3) un diagnostic antérieur de SCA, défini comme une maladie respiratoire aiguë avec une nouvelle radiodensité sur CXR, et l'un des éléments suivants : fièvre (température > 38,50 C), diminution de la saturation en oxygène de plus de 3 % par rapport au départ, ou augmentation de la fréquence respiratoire au-dessus de la ligne de base

Critère d'exclusion:

  • 1) patients prenant déjà des corticostéroïdes inhalés
  • 2) ceux qui reçoivent des transfusions sanguines pour TCD élevé ou accidents vasculaires cérébraux
  • 3) se présente plus de 2 semaines après la sortie de l'hôpital après l'épisode initial de SCA.

Les participants peuvent être sous hydroxyurée et participer à cet essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Suspension pour inhalation de budésonide
Déterminer l'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) 0,5 QD pendant 6 mois chez les enfants atteints de drépanocytose qui développent un SCA entre 1 et 4 ans (n = 10).
Médicament: Suspension pour inhalation de budésonide
Déterminer l'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) 0,5 QD pendant 6 mois chez les enfants atteints de drépanocytose qui développent un SCA entre 1 et 4 ans (n = 10).
Autres noms:
  • corticostéroïdes inhalés

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide
Délai: 6 mois
Objectif spécifique 1 : Déterminer l'acceptabilité de la suspension pour inhalation de budésonide (BIS) 0,5 QD pendant 6 mois pour les enfants atteints de drépanocytose qui développent un SCA entre 1 et 4 ans (n=10). Nous déterminerons les proportions de familles éligibles qui étaient disposées à participer et les familles qui se sont inscrites et ont choisi de rester tout au long des six mois de l'essai. Nous évaluerons également l'adhésion au BIS à l'aide de l'échelle de Morisky ; ce sera notre principal résultat. Si le taux de participation à l'essai est inférieur à 60 %, le taux d'abandon est supérieur à 20 %, ou si notre taux d'adhésion est faible tel que mesuré par l'échelle de Morisky, des stratégies alternatives de recrutement, de rétention et d'adhésion doivent être envisagées.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'impact du BIS sur les corrélats biologiques de l'inflammation.
Délai: 12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)
Objectif spécifique 2 : Explorer l'impact du BIS sur les corrélats biologiques de l'inflammation. À cette fin, une mesure d'échantillon de sang sera prise au départ, à 12 semaines (entre 8 et 16 semaines) et à 24 semaines (entre 20 et 28 semaines), conformément aux visites de routine à la clinique. La visite de recherche sera coordonnée avec les visites de soins standard et la phlébotomie. La molécule d'adhésion cellulaire vasculaire soluble-1 (sVCAM-1), un marqueur de la vasculopathie chronique, sera la principale mesure des lésions vasculaires. Les critères de jugement secondaires incluront des marqueurs inflammatoires supplémentaires (sP-sélectine, sE-sélectine, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leucotriènes).
12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie des tuteurs d'enfants atteints de drépanocytose et de SCA
Délai: 0 semaines, 12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)
À chaque visite à la clinique, nous recueillerons également des résultats centrés sur le patient, en évaluant le fardeau des soignants. Les données seront recueillies à l'aide du Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), validé pour les parents d'enfants asthmatiques.
0 semaines, 12 semaines (ou entre 8-16 semaines) et à 24 semaines (ou entre 20-28 semaines)
Symptômes respiratoires
Délai: 6 mois, mensuel
À l'aide de l'enquête TRACK, validée pour les tuteurs d'enfants de moins de 5 ans, nous appellerons les familles mensuellement pour recueillir des données sur les symptômes respiratoires au cours de l'étude.
6 mois, mensuel

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Vanderbilt University

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Emory University
Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juin 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
13 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
27 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 juillet 2014

Première publication (ESTIMATION)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
11 juillet 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
17 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 février 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • DDCF2014086

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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