Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Использование ингаляционных кортикостероидов для предотвращения рецидива острого грудного синдрома у детей от 1 до 4 лет с серповидноклеточной анемией: технико-экономическое обоснование

16 февраля 2017 г. обновлено: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Острые и хронические легочные осложнения с сопутствующей воспалительной реакцией являются ведущей причиной заболеваемости и смертности у детей с серповидно-клеточной анемией (СКБ). Острый грудной синдром (ОКС), определяемый в широком смысле как увеличение дыхательного усилия, лихорадка и новая радиоплотность на рентгенограмме грудной клетки, является основной причиной смерти детей и взрослых с ВСС. Существует высокий уровень ОКС у детей в возрасте от 1 до 4 лет, который связан с диагнозом астма, а дети с эпизодами ОКС в возрасте до 4 лет в 50% случаев госпитализируются либо по поводу ОКС, либо по поводу боли в течение 1 года. приема. Для детей с ВСС, у которых развивается ОКС, исследователи предполагают, что использование ингаляционной суспензии будесонида (BIS) ослабит воспаление легких после эпизода ОКС и уменьшит будущие вазоокклюзионные боли и эпизоды ОКС. С помощью проспективного исследования осуществимости с одной группой и в рамках подготовки к рандомизированному исследованию с ограниченным числом учреждений исследователи планируют проверить следующую первичную гипотезу для окончательного исследования фазы III: у детей с ВСС, госпитализированных по поводу эпизода ОКС между 1 и В возрасте 4 лет, низкие дозы BIS в течение 6 месяцев приведут к 50% снижению частоты повторных случаев ОКС или болей, требующих госпитализации. С помощью этого испытания исследователи определят приемлемость и приверженность BIS в исследуемой популяции. Исследователи будут отслеживать респираторные симптомы у больных по сравнению с контрольной группой в течение 6 месяцев. Наконец, исследователи изучат влияние BIS на биологические корреляты (sVCAM-1).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
36

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 4 года (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 1) подтвержденный диагноз серповидноклеточной анемии (СКБ)
  • 2) возраст от 1 до 4 лет (должен быть 1-й, но еще не 4-й день рождения)
  • 3) предшествующий диагноз ОКС, определяемый как острое респираторное заболевание с новой радиоплотностью на рентгенограмме и одним из следующих признаков: лихорадка (температура > 38,5°С), снижение сатурации кислорода более чем на 3% от исходного уровня или увеличение частоты дыхания. выше базового уровня

Критерий исключения:

  • 1) пациенты, уже принимающие ингаляционные кортикостероиды
  • 2) те, кто получает переливание крови по поводу повышенного ТЦД или инсульта
  • 3) проявляется через 2 недели после выписки из больницы после первого эпизода ОКС.

Участники могут принимать гидроксимочевину и участвовать в этом испытании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: ПРОФИЛАКТИКА
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Будесонид суспензия для ингаляций
Определить приемлемость ингаляционной суспензии будесонида (BIS) 0,5 QD в течение 6 месяцев у детей с ВСС, у которых развился ОКС в возрасте от 1 до 4 лет (n=10).
Лекарство: Будесонид суспензия для ингаляций
Определить приемлемость ингаляционной суспензии будесонида (BIS) 0,5 QD в течение 6 месяцев у детей с ВСС, у которых развился ОКС в возрасте от 1 до 4 лет (n=10).
Другие имена:
  • ингаляционные кортикостероиды

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приемлемость ингаляционной суспензии будесонида
Временное ограничение: 6 месяцев
Конкретная цель 1: определить приемлемость ингаляционной суспензии будесонида (BIS) 0,5 QD в течение 6 месяцев для детей с ВСС, у которых развился ОКС в возрасте от 1 до 4 лет (n=10). Мы определим пропорции подходящих семей, которые были готовы участвовать, и семей, которые зарегистрировались и решили остаться в течение шести месяцев испытания. Мы также будем оценивать приверженность BIS с использованием шкалы Мориски; это будет нашим основным результатом. Если уровень участия в испытании составляет менее 60 %, показатель отсева превышает 20 % или если наш уровень приверженности низкий по шкале Мориски, то необходимо рассмотреть альтернативные стратегии набора, удержания и приверженности.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние BIS на биологические корреляты воспаления.
Временное ограничение: 12 недель (или между 8-16 неделями) и в 24 недели (или между 20-28 неделями)
Конкретная цель 2: изучить влияние BIS на биологические корреляты воспаления. С этой целью будет взят образец крови на исходном уровне, через 12 недель (между 8-16 неделями) и через 24 недели (между 20-28 неделями) в соответствии с обычными визитами в клинику. Исследовательский визит будет скоординирован со стандартными визитами для оказания медицинской помощи и флеботомией. Растворимая молекула адгезии сосудистых клеток-1 (sVCAM-1), маркер хронической васкулопатии, будет основным показателем повреждения сосудов. Вторичные показатели исхода будут включать дополнительные воспалительные маркеры (sP-селектин, sE-селектин, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, лейкотриены).
12 недель (или между 8-16 неделями) и в 24 недели (или между 20-28 неделями)

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Качество жизни опекунов детей с серповидноклеточной анемией и ОКС
Временное ограничение: 0 недель, 12 недель (или между 8-16 неделями) и в 24 недели (или между 20-28 неделями)
При каждом визите в клинику мы также будем собирать результаты, ориентированные на пациента, оценивая нагрузку на лиц, осуществляющих уход. Данные будут собираться с использованием Опросника качества жизни для лиц, ухаживающих за больными астмой (PACQLQ), утвержденного для родителей детей, страдающих астмой.
0 недель, 12 недель (или между 8-16 неделями) и в 24 недели (или между 20-28 неделями)
Респираторные симптомы
Временное ограничение: 6 месяцев, ежемесячно
Используя опрос TRACK, утвержденный для опекунов детей в возрасте до 5 лет, мы будем ежемесячно звонить семьям, чтобы собирать данные о респираторных симптомах в ходе исследования.
6 месяцев, ежемесячно

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vanderbilt University

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Emory University
Children's National Research Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июня 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
13 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
27 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 июля 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
11 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
17 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 февраля 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • DDCF2014086

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками