Uso de corticosteroides inhalados para prevenir la recurrencia del síndrome torácico agudo en niños de entre 1 y 4 años con enfermedad de células falciformes: un ensayo de viabilidad

Las complicaciones pulmonares agudas y crónicas con respuesta inflamatoria concomitante son una de las principales causas de morbilidad y mortalidad en niños con enfermedad de células falciformes (ECF). El síndrome torácico agudo (SCA), definido ampliamente como un aumento del esfuerzo respiratorio, fiebre y nueva radiodensidad en la radiografía de tórax, es una de las principales causas de muerte en niños y adultos con ECF. Hay una alta tasa de SCA en niños entre 1 y 4 años de edad que está asociada con un diagnóstico de asma, y ​​los niños con eventos de SCA antes de los 4 años de edad tienen una tasa del 50 % de ser hospitalizados por SCA o dolor dentro de 1 año de admisión Para los niños con SCD que desarrollan SCA, los investigadores proponen que el uso de la suspensión para inhalación de budesonida (BIS) atenuará la inflamación pulmonar después de un episodio de SCA y disminuirá el dolor vasooclusivo futuro y los episodios de SCA. A través de un ensayo prospectivo de factibilidad de un solo brazo y en preparación para un ensayo aleatorizado de una institución limitada, los investigadores planean probar la siguiente hipótesis principal para un ensayo definitivo de fase III: En niños con SCD admitidos en el hospital por un episodio de SCA entre 1 y 4 años de edad, dosis bajas de BIS durante 6 meses darán como resultado una reducción del 50% en la tasa de incidencia recurrente de SCA o dolor que requiere hospitalización. Mediante este ensayo, los investigadores determinarán la aceptabilidad y el cumplimiento del BIS en la población del estudio. Los investigadores harán un seguimiento de los síntomas respiratorios en los casos frente a los controles durante 6 meses. Finalmente, los investigadores explorarán el impacto de BIS en los correlatos biológicos (sVCAM-1).