Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av inhalert kortikosteroid for å forhindre tilbakefall av akutt brystsyndrom hos barn mellom 1 og 4 år med sigdcellesykdom: en gjennomførbarhetsforsøk

16. februar 2017 oppdatert av: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akutte og kroniske lungekomplikasjoner med samtidig inflammatorisk respons er en ledende årsak til sykelighet og dødelighet hos barn med sigdcellesykdom (SCD). Akutt thoraxsyndrom (ACS), definert bredt som en økning i respirasjonsanstrengelse, feber og ny radiodensitet på røntgen av thorax, er en viktig dødsårsak hos barn og voksne med SCD. Det er en høy forekomst av ACS hos barn mellom 1 og 4 år som er assosiert med en astmadiagnose, og barn med ACS-hendelser før 4 års alder har en frekvens på 50 % på sykehus for enten ACS eller smerte innen 1 år av opptak. For barn med SCD som utvikler ACS, foreslår etterforskerne at bruk av budesonid inhalasjonssuspensjon (BIS) vil dempe lungebetennelse etter en ACS-episode og redusere fremtidige vaso-okklusive smerter og ACS-episoder. Gjennom en enarms prospektiv mulighetsstudie og som forberedelse til en randomisert studie med begrenset institusjon, planlegger etterforskerne å teste følgende primære hypotese for en endelig fase III-studie: Hos barn med SCD innlagt på sykehus for en ACS-episode mellom 1 og 4 års alder, lav dose BIS i 6 måneder vil resultere i en 50 % reduksjon i tilbakevendende forekomst av ACS eller smerter som krever sykehusinnleggelse. Gjennom denne utprøvingen vil etterforskerne bestemme akseptabiliteten av og overholdelse av BIS i studiepopulasjonen. Etterforskerne vil spore luftveissymptomer i tilfeller versus kontroller over 6 måneder. Til slutt vil etterforskerne utforske virkningen av BIS på biologiske korrelater (sVCAM-1).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
36

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 4 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1) bekreftet diagnose av sigdcellesykdom (SCD)
  • 2) alder mellom 1 og 4 år (må ha nådd 1. men ennå ikke 4-års dag)
  • 3) en tidligere diagnose av ACS, definert som akutt luftveissykdom med ny radiodensitet på CXR, og en av følgende: feber (temperatur > 38,50C), reduksjon i oksygenmetning mer enn 3 % fra baseline, eller økning i respirasjonsfrekvens over grunnlinjen

Ekskluderingskriterier:

  • 1) pasienter som allerede tar inhalerte kortikosteroider
  • 2) de som mottar blodtransfusjoner for forhøyet TCD eller slag
  • 3) presenterer seg over 2 uker etter utskrivning fra sykehus etter første ACS-episode.

Deltakere kan være på hydroksyurea og delta i denne utprøvingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Budesonid inhalasjonssuspensjon
For å bestemme akseptabiliteten av budesonid inhalasjonssuspensjon (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for barn med SCD som utvikler ACS mellom 1 og 4 år (n=10).
Legemiddel: Budesonid inhalasjonssuspensjon
For å bestemme akseptabiliteten av budesonid inhalasjonssuspensjon (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for barn med SCD som utvikler ACS mellom 1 og 4 år (n=10).
Andre navn:
  • inhalerte kortikosteroider

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akseptabiliteten av budesonid inhalasjonssuspensjon
Tidsramme: 6 måneder
Spesifikt mål 1: Å bestemme akseptabiliteten av budesonid inhalasjonssuspensjon (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for barn med SCD som utvikler ACS mellom 1 og 4 år (n=10). Vi vil bestemme andelen av kvalifiserte familier som var villige til å delta og familier som meldte seg inn og valgte å bli i løpet av de seks månedene prøveperioden varer. Vi vil også vurdere overholdelse av BIS ved hjelp av Morisky-skalaen; dette vil være vårt primære resultat. Hvis deltakelsesraten for forsøket er mindre enn 60 %, frafallet er større enn 20 %, eller hvis etterlevelsesraten vår er dårlig målt ved Morisky-skalaen, må alternative strategier for rekruttering, oppbevaring og etterlevelse vurderes.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Virkningen av BIS på biologiske korrelater av betennelse.
Tidsramme: 12 uker (eller mellom 8-16 uker) og ved 24 uker (eller mellom 20-28 uker)
Spesifikt mål 2: Å utforske virkningen av BIS på biologiske korrelater av betennelse. For dette formålet vil det bli tatt en blodprøvemåling ved baseline, ved 12 uker (mellom 8-16 uker) og ved 24 uker (mellom 20-28 uker), i henhold til rutinemessige klinikkbesøk. Forskningsbesøket vil bli koordinert med standard omsorgsbesøk og flebotomi. Løselig vaskulær celleadhesjonsmolekyl-1 (sVCAM-1), en markør for kronisk vaskulopati, vil være det primære målet på vaskulær skade. Sekundære utfallsmål vil inkludere ytterligere inflammatoriske markører (sP-selektin, sE-selektin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotriener).
12 uker (eller mellom 8-16 uker) og ved 24 uker (eller mellom 20-28 uker)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet for foresatte til barn med sigdcellesykdom og ACS
Tidsramme: 0 uker, 12 uker (eller mellom 8-16 uker) og ved 24 uker (eller mellom 20-28 uker)
Ved hvert klinikkbesøk vil vi også samle pasientsentrerte utfall, vurdere omsorgsbyrden. Data vil bli samlet inn ved hjelp av Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), validert for foreldre til barn med astma.
0 uker, 12 uker (eller mellom 8-16 uker) og ved 24 uker (eller mellom 20-28 uker)
Luftveissymptomer
Tidsramme: 6 måneder, månedlig
Ved å bruke TRACK-undersøkelsen, validert for foresatte til barn under 5 år, vil vi ringe familier månedlig for å samle inn data om luftveissymptomer i løpet av studien.
6 måneder, månedlig

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vanderbilt University

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Emory University
Children's National Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juni 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
13. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
27. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juli 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
11. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. februar 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • DDCF2014086

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger