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Verwendung von inhalativen Kortikosteroiden zur Vorbeugung eines erneuten Auftretens des akuten Brustsyndroms bei Kindern zwischen 1 und 4 Jahren mit Sichelzellenanämie: eine Machbarkeitsstudie

16. Februar 2017 aktualisiert von: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akute und chronische pulmonale Komplikationen mit begleitender Entzündungsreaktion sind eine der Hauptursachen für Morbidität und Mortalität bei Kindern mit Sichelzellanämie (SCD). Das akute Brustsyndrom (ACS), allgemein definiert als eine Zunahme der Atemanstrengung, Fieber und neue Strahlendichte auf Röntgenaufnahmen des Brustkorbs, ist eine der Haupttodesursachen bei Kindern und Erwachsenen mit SCD. Es gibt eine hohe ACS-Rate bei Kindern zwischen 1 und 4 Jahren, die mit einer Asthmadiagnose verbunden ist, und Kinder mit ACS-Ereignissen vor dem 4. Lebensjahr werden mit einer Rate von 50 % entweder wegen ACS oder wegen Schmerzen innerhalb eines Jahres ins Krankenhaus eingeliefert der Zulassung. Für Kinder mit SCD, die ACS entwickeln, schlagen die Forscher vor, dass die Anwendung von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) die Lungenentzündung nach einer ACS-Episode abschwächt und zukünftige vasookklusive Schmerzen und ACS-Episoden verringert. Durch eine einarmige prospektive Machbarkeitsstudie und in Vorbereitung auf eine randomisierte Studie mit begrenzter Institution planen die Forscher, die folgende primäre Hypothese für eine definitive Phase-III-Studie zu testen: Bei Kindern mit SCD, die wegen einer ACS-Episode zwischen dem 1 Im Alter von 4 Jahren führt eine niedrig dosierte BIS über 6 Monate zu einer 50%igen Reduktion der wiederkehrenden Inzidenzrate von ACS oder Schmerzen, die einen Krankenhausaufenthalt erfordern. Durch diese Studie werden die Prüfärzte die Akzeptanz und Einhaltung von BIS in der Studienpopulation bestimmen. Die Ermittler werden Atemwegssymptome in Fällen im Vergleich zu Kontrollen über 6 Monate verfolgen. Schließlich werden die Forscher die Auswirkungen von BIS auf biologische Korrelate (sVCAM-1) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 4 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1) bestätigte Diagnose einer Sichelzellenanämie (SCD)
  • 2) Alter zwischen 1 und 4 Jahren (muss den 1. aber noch nicht den 4. Geburtstag erreicht haben)
  • 3) eine frühere Diagnose von ACS, definiert als akute Atemwegserkrankung mit einer neuen Röntgendichte auf CXR, und eine der folgenden: Fieber (Temperatur > 38,5 ° C), Abnahme der Sauerstoffsättigung um mehr als 3 % vom Ausgangswert oder Anstieg der Atemfrequenz über Grundlinie

Ausschlusskriterien:

  • 1) Patienten, die bereits inhalative Kortikosteroide einnehmen
  • 2) diejenigen, die Bluttransfusionen wegen erhöhter TCD oder Schlaganfälle erhalten
  • 3) präsentiert sich über 2 Wochen nach der Entlassung aus dem Krankenhaus nach der ersten ACS-Episode.

Die Teilnehmer können Hydroxyharnstoff einnehmen und an dieser Studie teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Budesonid Suspension zur Inhalation
Bestimmung der Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD für 6 Monate für Kinder mit SCD, die zwischen 1 und 4 Jahren ein ACS entwickeln (n = 10).
Arzneimittel: Budesonid Suspension zur Inhalation
Bestimmung der Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD für 6 Monate für Kinder mit SCD, die zwischen 1 und 4 Jahren ein ACS entwickeln (n = 10).
Andere Namen:
  • Inhalative Kortikosteroide

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension
Zeitfenster: 6 Monate
Spezifisches Ziel 1: Bestimmung der Akzeptanz von Budesonid-Inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD für 6 Monate für Kinder mit SCD, die zwischen 1 und 4 Jahren ein ACS entwickeln (n = 10). Wir werden den Anteil der teilnahmeberechtigten Familien ermitteln, die zur Teilnahme bereit waren, und der Familien, die sich angemeldet und entschieden haben, während der sechs Monate des Versuchs zu bleiben. Wir werden auch die Einhaltung der BIS anhand der Morisky-Skala bewerten; dies wird unser primäres Ergebnis sein. Wenn die Teilnahmerate für die Studie weniger als 60 % beträgt, die Abbruchrate mehr als 20 % beträgt oder unsere Adhärenzrate gemessen an der Morisky-Skala schlecht ist, müssen alternative Strategien für die Rekrutierung, Bindung und Adhärenz in Betracht gezogen werden.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Einfluss von BIS auf biologische Korrelate von Entzündungen.
Zeitfenster: 12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)
Spezifisches Ziel 2: Erforschung der Auswirkungen von BIS auf biologische Entzündungskorrelate. Zu diesem Zweck wird bei Routineuntersuchungen in der Klinik zu Beginn, nach 12 Wochen (zwischen 8 und 16 Wochen) und nach 24 Wochen (zwischen 20 und 28 Wochen) eine Blutprobe entnommen. Der Forschungsbesuch wird mit den üblichen Pflegebesuchen und der Aderlass koordiniert. Das lösliche vaskuläre Zelladhäsionsmolekül-1 (sVCAM-1), ein Marker für chronische Vaskulopathie, wird das primäre Maß für Gefäßverletzungen sein. Sekundäre Ergebnismessungen umfassen zusätzliche Entzündungsmarker (sP-Selectin, sE-Selectin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-γ, Leukotriene).
12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität für Erziehungsberechtigte von Kindern mit Sichelzellenanämie und ACS
Zeitfenster: 0 Wochen, 12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)
Bei jedem Klinikbesuch erfassen wir auch patientenzentrierte Ergebnisse und bewerten die Belastung der Pflegekräfte. Die Daten werden mithilfe des Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ) erhoben, der für Eltern von Kindern mit Asthma validiert wurde.
0 Wochen, 12 Wochen (oder zwischen 8-16 Wochen) und bei 24 Wochen (oder zwischen 20-28 Wochen)
Respiratorische Symptome
Zeitfenster: 6 Monate, monatlich
Mithilfe der TRACK-Umfrage, die für Erziehungsberechtigte von Kindern unter 5 Jahren validiert ist, werden wir die Familien monatlich anrufen, um im Laufe der Studie Daten zu respiratorischen Symptomen zu sammeln.
6 Monate, monatlich

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vanderbilt University

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Emory University
Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juli 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DDCF2014086

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