Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af inhaleret kortikosteroid til at forhindre tilbagefald af akut brystsyndrom hos børn mellem 1 og 4 år med seglcellesygdom: et gennemførlighedsforsøg

16. februar 2017 opdateret af: Michael DeBaun, Vanderbilt University
Akutte og kroniske lungekomplikationer med samtidig inflammatorisk respons er en førende årsag til morbiditet og dødelighed hos børn med seglcellesygdom (SCD). Akut thoraxsyndrom (ACS), bredt defineret som øget respirationsanstrengelse, feber og ny radiodensitet på røntgen af ​​thorax, er en væsentlig dødsårsag hos børn og voksne med SCD. Der er en høj forekomst af ACS hos børn mellem 1 og 4 år, der er forbundet med en astmadiagnose, og børn med ACS-hændelser før 4 års alderen har en 50 %-rate for at blive indlagt for enten ACS eller smerter inden for 1 år af optagelse. For børn med SCD, som udvikler ACS, foreslår efterforskerne, at brugen af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) vil svække lungebetændelse efter en ACS-episode og vil mindske fremtidige vaso-okklusive smerter og ACS-episoder. Gennem et enkeltarms prospektivt gennemførlighedsforsøg og som forberedelse til et randomiseret forsøg med begrænset institution planlægger efterforskerne at teste følgende primære hypotese for et endeligt fase III-forsøg: Hos børn med SCD indlagt på hospitalet for en ACS-episode mellem 1. og 4 års alderen vil lav dosis BIS i 6 måneder resultere i en 50 % reduktion i den tilbagevendende forekomst af ACS eller smerter, der kræver hospitalsindlæggelse. Gennem dette forsøg vil efterforskerne bestemme acceptabiliteten af ​​og overholdelse af BIS i undersøgelsespopulationen. Efterforskerne vil spore luftvejssymptomer i tilfælde versus kontroller over 6 måneder. Endelig vil efterforskerne undersøge virkningen af ​​BIS på biologiske korrelater (sVCAM-1).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 4 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1) bekræftet diagnose af seglcellesygdom (SCD)
  • 2) alder mellem 1 og 4 år (skal have nået 1. men endnu ikke 4 års fødselsdag)
  • 3) en forudgående diagnose af ACS, defineret som akut respiratorisk sygdom med en ny radiodensitet på CXR, og en af ​​følgende: feber (temperatur > 38,50 C), fald i iltmætning mere end 3 % fra baseline eller stigning i respirationsfrekvens over baseline

Ekskluderingskriterier:

  • 1) patienter, der allerede tager inhalerede kortikosteroider
  • 2) dem, der modtager blodtransfusioner for forhøjet TCD eller slagtilfælde
  • 3) viser sig over 2 uger efter udskrivelse fra hospitalet efter den første ACS-episode.

Deltagerne kan tage hydroxyurinstof og deltage i dette forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Budesonid inhalationssuspension
For at bestemme acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for børn med SCD, der udvikler ACS mellem 1 og 4 år (n=10).
Medicin: Budesonid inhalationssuspension
For at bestemme acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for børn med SCD, der udvikler ACS mellem 1 og 4 år (n=10).
Andre navne:
  • inhalerede kortikosteroider

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension
Tidsramme: 6 måneder
Specifikt mål 1: At bestemme acceptabiliteten af ​​budesonid inhalationssuspension (BIS) 0,5 QD i 6 måneder for børn med SCD, der udvikler ACS mellem 1 og 4 år (n=10). Vi vil bestemme andelen af ​​berettigede familier, der var villige til at deltage, og familier, der tilmeldte sig og valgte at blive i løbet af de seks måneder af forsøget. Vi vil også vurdere overholdelse af BIS ved hjælp af Morisky-skalaen; dette vil være vores primære resultat. Hvis deltagelsesprocenten for forsøget er mindre end 60 %, frafaldsprocenten er større end 20 %, eller hvis vores tilslutningsprocent er dårlig målt ved Morisky-skalaen, så skal alternative strategier for rekruttering, fastholdelse og tilslutning overvejes.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkningen af ​​BIS på biologiske korrelater af inflammation.
Tidsramme: 12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)
Specifikt mål 2: At udforske virkningen af ​​BIS på biologiske korrelater af inflammation. Til dette formål vil der blive taget en blodprøvemåling ved baseline, efter 12 uger (mellem 8-16 uger) og efter 24 uger (mellem 20-28 uger), i henhold til rutinemæssige klinikbesøg. Forskningsbesøget vil blive koordineret med standard plejebesøg og flebotomi. Opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle-1 (sVCAM-1), en markør for kronisk vaskulopati, vil være det primære mål for vaskulær skade. Sekundære udfaldsmål vil omfatte yderligere inflammatoriske markører (sP-selectin, sE-selectin, IL-1B, IL-6, TNFα, IFN-y, leukotriener).
12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet for værger til børn med seglcellesygdom og ACS
Tidsramme: 0 uger, 12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)
Ved hvert klinikbesøg vil vi også indsamle patientcentrerede resultater og vurdere omsorgsbyrden. Data vil blive indsamlet ved hjælp af Pediatric Asthma Caregiver's Quality of Life Questionnaire (PACQLQ), valideret til forældre til børn med astma.
0 uger, 12 uger (eller mellem 8-16 uger) og ved 24 uger (eller mellem 20-28 uger)
Luftvejssymptomer
Tidsramme: 6 måneder, månedligt
Ved at bruge TRACK-undersøgelsen, der er valideret for værger til børn under 5 år, vil vi ringe til familier hver måned for at indsamle data om luftvejssymptomer i løbet af undersøgelsen.
6 måneder, månedligt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vanderbilt University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Emory University
Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juli 2014

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. februar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DDCF2014086

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger