Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv lamotriginu na kognici u NF1 (NF1-EXCEL)

10. dubna 2020 aktualizováno: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Účinek lamotriginu na kognitivní deficity spojené s neurofibromatózou typu 1: Randomizovaná kontrolovaná multicentrická studie fáze II (NF1-EXCEL)

Účelem této studie je zjistit, zda lamotrigin může zlepšit kognitivní a neurofyziologické deficity u adolescentů s neurofibromatózou typu 1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Kognitivní deficity u autosomálně dominantní poruchy Neurofibromatóza typu 1 (NF1) se typicky skládají z nižšího než průměrného IQ, zhoršeného zrakově-prostorového učení, problémů s pozorností a zhoršených výkonných funkcí. Tyto deficity mají podstatný vliv na každodenní život pediatrických a adolescentních jedinců s NF1. Jedním z klíčových základních mechanismů těchto deficitů je zvýšená inhibice gama-aminomáselné kyseliny (GABA) a následné snížení synaptické plasticity. Laboratoř ENCORE nedávno prokázala, že ztráta genu NF1 je spojena s oslabenou funkcí hyperpolarizací aktivovaného cyklického nukleotidového hradlovaného kanálu 1 (HCN1). Tyto kanály, obohacené o membrány inhibičních interneuronů, hrají důležitou roli v patofyziologii, která je základem kognitivních deficitů u NF1. Lamotrigin, agonista HCN, obnovil funkci HCN1 spolu s elektrofyziologickými a vizuálně-prostorovými deficity učení u myší Nf1. Lamotrigin je tedy novým kandidátním lékem pro léčbu kognitivních deficitů spojených s NF1.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
41

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Holandsko
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • NF1 pacienti s geneticky potvrzenou diagnózou
  • Věk 12-17,5 let při zařazení
  • Ústní a písemný informovaný souhlas rodičů a souhlas účastníků

Kritéria vyloučení:

  • Segmentové NF1
  • Závažné problémy se sluchem nebo hluchota
  • Těžké zrakové problémy nebo slepota
  • Užívání následujících léků při interakci s lamotriginem: fenytoin, karbamazepin, fenobarbital, primidon, rifampicin, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxkarbazepin, topiramát, perorální antikoncepční pilulky včetně stop-týdne (estrogen a kyselina valprogesteronová) 3 měsíce před zařazením.
  • Užívání psychoaktivních léků jiných než methylfenidát
  • Předchozí alergické reakce na antiepileptika
  • Epilepsie nebo epilepsie v minulosti
  • Sebevražedné myšlenky nebo chování
  • Renální insuficience
  • Jaterní nedostatečnost
  • Těhotenství
  • Mozkový nádor nebo jiná mozková patologie potenciálně ovlivňující výsledná opatření

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lamotrigin

Lamotrigin během 28 po sobě jdoucích týdnů:

  • 8týdenní fáze zvyšování dávky: z 25 mg jednou denně na 100 mg dvakrát denně
  • 18týdenní fáze cílové dávky: 100 mg dvakrát denně
  • 2 týdny fáze poklesu: 100 mg jednou denně.
Lék: Lamotrigin
Ostatní jména:
  • Lamictal
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tablety během 28 po sobě jdoucích týdnů, s identickým vzhledem jako tablety lamotriginu, napodobující dávkovací schéma lamotriginu.
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výkonnostní inteligenční kvocient (změna od základní hodnoty)
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Hodnotilo Wechsler Intelligence Scale for Children - třetí vydání (WISC-III).
Výchozí stav a 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuálně-prostorová pracovní paměť (změna od základní linie)
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Posouzeno úlohou PAL (Paired Associative Learning) Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Výchozí stav a 26 týdnů
Vizuální vnímání (změna od základní linie)
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Vyhodnoceno testem Motor Free Visual Perception Test - třetí vydání (MVPT-3).
Výchozí stav a 26 týdnů
Trvalá pozornost (změna od výchozího stavu)
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Hodnoceno Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Výchozí stav a 26 týdnů
Vizuálně-motorická integrace (změna od základní linie)
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Posouzeno Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - šesté vydání (Beery-VMI-6).
Výchozí stav a 26 týdnů
Jemná motorická koordinace (změna od základní linie)
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Posouzeno testem drážkovaného pegboardu.
Výchozí stav a 26 týdnů
Problémy s pozorností (změna od základní linie)
Časové okno: Výchozí stav, 10 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů
Posouzeno rodičem hodnoceným dotazníkem ADHD, ADHD-vragenlijst (AVL).
Výchozí stav, 10 týdnů, 26 týdnů a 52 týdnů
Výkonné fungování (změna od výchozího stavu)
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů a 52 týdnů
Posouzeno dotazníkem Behavior Rating Inventory for Executive Function nadřazeným dotazníkem (BRIEF).
Výchozí stav, 26 týdnů a 52 týdnů
Krátká intrakortikální inhibice (SICI) (změna od výchozí hodnoty)
Časové okno: Výchozí stav a 10 týdnů
Hodnoceno párovou pulzní transkraniální magnetickou stimulací (ppTMS).
Výchozí stav a 10 týdnů
Dlouhodobá plasticita podobná potenciaci (změna od základní linie)
Časové okno: Výchozí stav a 10 týdnů
Hodnoceno párovou asociativní stimulací (PAS) pomocí transkraniální magnetické stimulace (TMS).
Výchozí stav a 10 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plné IQ (Inteligenční kvocient)
Časové okno: Základní linie
Posouzeno Wechslerovou inteligenční škálou pro děti – třetí vydání (WISC-III).
Základní linie
Registrace nežádoucí události
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 8 týdnů, 10 týdnů, 14 týdnů, 18 týdnů, 26 týdnů, 28 týdnů a navíc podle indikace
Výchozí stav, 4 týdny, 8 týdnů, 10 týdnů, 14 týdnů, 18 týdnů, 26 týdnů, 28 týdnů a navíc podle indikace
Závažnost onemocnění NF1
Časové okno: Základní linie
Hodnotí se Riccardiho stupnicí.
Základní linie
Vyšetření
Časové okno: Výchozí stav, 10 týdnů a 26 týdnů
Výchozí stav, 10 týdnů a 26 týdnů
Farmakokinetika: Plocha pod křivkou (AUC) a průměrná koncentrace v ustáleném stavu.
Časové okno: 10 týdnů, 18 týdnů a 26 týdnů
Sestavení farmakokinetického modelu s NONMEM analýzou minimální hladiny, hladiny Tmax a hladiny 6 hodin po dávce.
10 týdnů, 18 týdnů a 26 týdnů
Funkce ledvin
Časové okno: Výchozí stav a 10 týdnů
Močovina, kreatinin
Výchozí stav a 10 týdnů
Jaterní enzymy
Časové okno: Výchozí stav a 10 týdnů
ALAT, ASAT, GGT
Výchozí stav a 10 týdnů
Plný počet krvinek
Časové okno: Výchozí stav a 10 týdnů
Výchozí stav a 10 týdnů
Rodičovská výchova
Časové okno: Základní linie
Určeno nejvyšším stupněm vzdělání měřeným klasifikací "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" Nizozemským statistickým úřadem (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Základní linie
Rodičovské povolání
Časové okno: Základní linie
Určeno nejvhodnější úrovní vzdělání pro konkrétní povolání
Základní linie
Úroveň vzdělání
Časové okno: Výchozí stav a 26 týdnů
Stanoveno pomocí úrovní ISCED (International Standard Classification of Education) z roku 2011
Výchozí stav a 26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Erasmus Medical Center

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Číslo EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Jiný identifikátor: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Jiné číslo grantu/financování: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení