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Efeito da Lamotrigina na Cognição na NF1 (NF1-EXCEL)

10 de abril de 2020 atualizado por: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

O efeito da lamotrigina nos déficits cognitivos associados à neurofibromatose tipo 1: um estudo multicêntrico controlado randomizado de fase II (NF1-EXCEL)

O objetivo deste estudo é determinar se a lamotrigina pode melhorar os déficits cognitivos e neurofisiológicos em adolescentes com neurofibromatose tipo 1.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Déficits cognitivos no distúrbio autossômico dominante Neurofibromatose tipo 1 (NF1) geralmente consistem em um QI abaixo da média, aprendizado visual-espacial prejudicado, problemas de atenção e funcionamento executivo prejudicado. Esses déficits têm uma influência substancial na vida diária de indivíduos pediátricos e adolescentes com NF1. Um dos principais mecanismos subjacentes a esses déficits é um aumento da inibição energética do ácido gama-aminobutírico (GABA) e uma subsequente diminuição da plasticidade sináptica. O laboratório ENCORE mostrou recentemente que a perda do gene NF1 está associada à função atenuada do canal 1 controlado por nucleotídeo cíclico ativado por hiperpolarização (HCN1). Esses canais, enriquecidos em membranas de interneurônios inibitórios, desempenham um papel importante na fisiopatologia subjacente aos déficits cognitivos na NF1. A lamotrigina, um agonista de HCN, restaurou a função de HCN1, juntamente com os déficits de aprendizado eletrofisiológico e visual-espacial em camundongos Nf1. Assim, a lamotrigina é uma nova droga candidata para o tratamento de déficits cognitivos associados à NF1.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
41

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015CN
        • Erasmus Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com NF1 com diagnóstico confirmado geneticamente
  • Idade 12-17,5 anos na inclusão
  • Consentimento informado oral e por escrito dos pais e consentimento dos participantes

Critério de exclusão:

  • Segmentar NF1
  • Problemas auditivos graves ou surdez
  • Problemas visuais graves ou cegueira
  • Uso dos seguintes medicamentos, a partir da interação com a lamotrigina: fenitoína, carbamazepina, fenobarbital, primidona, rifampicina, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepina, topiramato, pílula anticoncepcional oral incluindo parada de semana (estrogênio e progesterona) e ácido valpróico durante 3 meses antes da inclusão.
  • Uso de medicação psicoativa diferente do metilfenidato
  • Reações alérgicas prévias a drogas antiepilépticas
  • Epilepsia ou epilepsia no passado
  • Pensamentos ou comportamento suicida
  • Insuficiência renal
  • insuficiência hepática
  • Gravidez
  • Tumor cerebral ou outra patologia cerebral potencialmente influenciando as medidas de resultado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Lamotrigina

Lamotrigina durante 28 semanas consecutivas:

  • Fase de aumento de dose de 8 semanas: de 25 mg uma vez ao dia para 100 mg duas vezes ao dia
  • Fase de dose-alvo de 18 semanas: 100 mg duas vezes ao dia
  • 2 semanas de fase de declínio: 100 mg uma vez ao dia.
Medicamento: Lamotrigina
Outros nomes:
  • Lamictal
Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos placebo durante 28 semanas consecutivas, com aparência idêntica aos comprimidos de lamotrigina, mimetizando o esquema posológico da lamotrigina.
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quociente de inteligência de desempenho (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Avaliado pela Wechsler Intelligence Scales for Children - terceira edição (WISC-III).
Linha de base e 26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Memória de trabalho visual-espacial (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Avaliado pela tarefa Paired Associative Learning (PAL) da Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Linha de base e 26 semanas
Percepção visual (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Avaliado pelo Teste de Percepção Visual Motora Livre - terceira edição (MVPT-3).
Linha de base e 26 semanas
Atenção sustentada (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Avaliado pelo DOTS de Atenção Sustentada (SA-DOTS) das Tarefas Neuropsicológicas de Amsterdã (ANT).
Linha de base e 26 semanas
Integração visual-motora (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Avaliado pelo Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - sexta edição (Beery-VMI-6).
Linha de base e 26 semanas
Coordenação motora fina (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Avaliado pelo Grooved Pegboard Test.
Linha de base e 26 semanas
Problemas de atenção (mudança da linha de base)
Prazo: Linha de base, 10 semanas, 26 semanas e 52 semanas
Avaliado por um questionário de TDAH avaliado pelos pais, o ADHD-vragenlijst (AVL).
Linha de base, 10 semanas, 26 semanas e 52 semanas
Funcionamento executivo (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base, 26 semanas e 52 semanas
Avaliado pelo Inventário de Classificação de Comportamento para questionário para pais de Função Executiva (BRIEF).
Linha de base, 26 semanas e 52 semanas
Inibição intracortical curta (SICI) (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 10 semanas
Avaliado por estimulação magnética transcraniana de pulsos pareados (ppTMS).
Linha de base e 10 semanas
Plasticidade tipo potenciação de longo prazo (alteração da linha de base)
Prazo: Linha de base e 10 semanas
Avaliado por estimulação associativa pareada (PAS) usando estimulação magnética transcraniana (EMT).
Linha de base e 10 semanas

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
QI total (Quociente de inteligência)
Prazo: Linha de base
Avaliado pela Wechsler Intelligence Scales for children - terceira edição (WISC-III).
Linha de base
Registro de evento adverso
Prazo: Linha de base, 4 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 14 semanas, 18 semanas, 26 semanas, 28 semanas e adicionalmente sob indicação
Linha de base, 4 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 14 semanas, 18 semanas, 26 semanas, 28 semanas e adicionalmente sob indicação
Gravidade da doença NF1
Prazo: Linha de base
Avaliado pela escala de Riccardi.
Linha de base
Exame físico
Prazo: Linha de base, 10 semanas e 26 semanas
Linha de base, 10 semanas e 26 semanas
Farmacocinética: Área sob a curva (AUC) e concentração média no estado estacionário.
Prazo: 10 semanas, 18 semanas e 26 semanas
Modelo farmacocinético construído com análise NONMEM do nível mínimo, nível Tmax e um nível 6 horas após a dose.
10 semanas, 18 semanas e 26 semanas
Função renal
Prazo: Linha de base e 10 semanas
Uréia, creatinina
Linha de base e 10 semanas
Enzimas hepáticas
Prazo: Linha de base e 10 semanas
ALAT, ASAT, GGT
Linha de base e 10 semanas
Hemograma completo
Prazo: Linha de base e 10 semanas
Linha de base e 10 semanas
Educação dos pais
Prazo: Linha de base
Determinado pelo grau educacional mais alto medido com a classificação "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" da Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Linha de base
Ocupação parental
Prazo: Linha de base
Determinado pelo nível de educação mais adequado para a ocupação específica
Linha de base
Nível educacional
Prazo: Linha de base e 26 semanas
Determinado usando os níveis ISCED (Classificação Padrão Internacional de Educação) 2011
Linha de base e 26 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Erasmus Medical Center

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Investigador principal: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de outubro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
14 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de abril de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Número EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Outro identificador: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Número de outro subsídio/financiamento: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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