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Effet de la lamotrigine sur la cognition dans la NF1 (NF1-EXCEL)

10 avril 2020 mis à jour par: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

L'effet de la lamotrigine sur les déficits cognitifs associés à la neurofibromatose de type 1 : un essai multicentrique contrôlé randomisé de phase II (NF1-EXCEL)

Le but de cette étude est de déterminer si la lamotrigine peut améliorer les déficits cognitifs et neurophysiologiques chez les adolescents atteints de neurofibromatose de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Déficits cognitifs dans le trouble autosomique dominant La neurofibromatose de type 1 (NF1) consiste généralement en un QI inférieur à la moyenne, une altération de l'apprentissage visuo-spatial, des problèmes d'attention et une altération du fonctionnement exécutif. Ces déficits ont une influence substantielle sur la vie quotidienne des individus pédiatriques et adolescents atteints de NF1. L'un des principaux mécanismes sous-jacents de ces déficits est une augmentation de l'inhibition de l'acide gamma-aminobutyrique (GABA)-ergique et une diminution subséquente de la plasticité synaptique. Le laboratoire ENCORE a récemment montré que la perte du gène NF1 est associée à une fonction atténuée du canal 1 activé par l'hyperpolarisation des nucléotides cycliques (HCN1). Ces canaux, enrichis en membranes d'interneurones inhibiteurs, jouent un rôle important dans la physiopathologie sous-jacente aux déficits cognitifs de la NF1. La lamotrigine, un agoniste de HCN, a restauré la fonction de HCN1, ainsi que les déficits d'apprentissage électrophysiologiques et visuo-spatiaux chez les souris Nf1. Ainsi, la lamotrigine est un nouveau candidat médicament pour le traitement des déficits cognitifs associés à la NF1.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
41

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Leuven, Belgique, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015CN
        • Erasmus Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients NF1 avec un diagnostic génétiquement confirmé
  • Âge 12-17,5 ans à l'inclusion
  • Consentement éclairé oral et écrit des parents et consentement des participants

Critère d'exclusion:

  • NF1 segmentaire
  • Problèmes auditifs graves ou surdité
  • Problèmes visuels graves ou cécité
  • Utilisation des médicaments suivants, à compter de l'interaction avec la lamotrigine : phénytoïne, carbamazépine, phénobarbital, primidon, rifampicine, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazépine, topiramate, pilule contraceptive orale dont stop-week (œstrogène et progestérone) et acide valproïque pendant 3 mois avant l'inclusion.
  • Utilisation de médicaments psychoactifs autres que le méthylphénidate
  • Antécédents de réactions allergiques aux médicaments antiépileptiques
  • Épilepsie ou épilepsie passée
  • Pensées ou comportements suicidaires
  • Insuffisance rénale
  • Insuffisance hépatique
  • Grossesse
  • Tumeur cérébrale ou autre pathologie cérébrale pouvant influencer les mesures des résultats

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Lamotrigine

Lamotrigine pendant 28 semaines consécutives :

  • Phase d'augmentation de dose de 8 semaines : de 25 mg une fois par jour à 100 mg deux fois par jour
  • Phase de dose cible de 18 semaines : 100 mg deux fois par jour
  • Phase de déclin de 2 semaines : 100 mg une fois par jour.
Médicament: Lamotrigine
Autres noms:
  • Lamictal
Comparateur placebo: Placebo
Comprimés placebo pendant 28 semaines consécutives, avec une apparence identique aux comprimés de lamotrigine, imitant le schéma posologique de la lamotrigine.
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Quotient intellectuel de performance (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 26 semaines
Évalué par les échelles d'intelligence de Wechsler pour les enfants - troisième édition (WISC-III).
Base de référence et 26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mémoire de travail visuo-spatiale (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 26 semaines
Évalué par la tâche d'apprentissage associatif jumelé (PAL) de la batterie automatisée de tests neuropsychologiques de Cambridge (CANTAB).
Base de référence et 26 semaines
Perception visuelle (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 26 semaines
Évalué par le test de perception visuelle libre du moteur - troisième édition (MVPT-3).
Base de référence et 26 semaines
Attention soutenue (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 26 semaines
Évalué par le DOTS d'attention soutenue (SA-DOTS) des tâches neuropsychologiques d'Amsterdam (ANT).
Base de référence et 26 semaines
Intégration visuo-motrice (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 26 semaines
Évalué par la tâche de développement Beery-Buktenica de l'intégration visuelle du moteur - sixième édition (Beery-VMI-6).
Base de référence et 26 semaines
Coordination motrice fine (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 26 semaines
Évalué par le test de panneau perforé rainuré.
Base de référence et 26 semaines
Problèmes d'attention (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence, 10 semaines, 26 semaines et 52 semaines
Évalué par un parent noté TDAH-questionnaire, le TDAH-vragenlijst (AVL).
Base de référence, 10 semaines, 26 semaines et 52 semaines
Fonctionnement exécutif (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Baseline, 26 semaines et 52 semaines
Évalué par le Behavior Rating Inventory for Executive Function parent questionnaire (BRIEF).
Baseline, 26 semaines et 52 semaines
Inhibition intracorticale courte (SICI) (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 10 semaines
Évalué par stimulation magnétique transcrânienne à impulsions appariées (ppTMS).
Base de référence et 10 semaines
Plasticité de type potentialisation à long terme (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Base de référence et 10 semaines
Évalué par stimulation associative appariée (PAS) utilisant la stimulation magnétique transcrânienne (TMS).
Base de référence et 10 semaines

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
QI complet (quotient intellectuel)
Délai: Ligne de base
Évalué par les échelles d'intelligence de Wechsler pour les enfants - troisième édition (WISC-III).
Ligne de base
Enregistrement des événements indésirables
Délai: Baseline, 4 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 14 semaines, 18 semaines, 26 semaines, 28 semaines et en plus sur indication
Baseline, 4 semaines, 8 semaines, 10 semaines, 14 semaines, 18 semaines, 26 semaines, 28 semaines et en plus sur indication
Gravité de la maladie NF1
Délai: Ligne de base
Evalué par l'échelle de Riccardi.
Ligne de base
Examen physique
Délai: Baseline, 10 semaines et 26 semaines
Baseline, 10 semaines et 26 semaines
Pharmacocinétique : Aire sous la courbe (ASC) et concentration moyenne à l'état d'équilibre.
Délai: 10 semaines, 18 semaines et 26 semaines
Construction d'un modèle pharmacocinétique avec analyse NONMEM du niveau minimum, du niveau Tmax et d'un niveau 6 heures après l'administration.
10 semaines, 18 semaines et 26 semaines
Fonction rénale
Délai: Base de référence et 10 semaines
Urée, créatinine
Base de référence et 10 semaines
Enzymes hépatiques
Délai: Base de référence et 10 semaines
ALAT, ASAT, GGT
Base de référence et 10 semaines
Numération sanguine complète
Délai: Base de référence et 10 semaines
Base de référence et 10 semaines
Éducation des parents
Délai: Ligne de base
Déterminé par le niveau d'études le plus élevé tel que mesuré avec la classification "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" par Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Ligne de base
Profession des parents
Délai: Ligne de base
Déterminé par le niveau d'éducation le plus approprié pour la profession particulière
Ligne de base
Niveau d'éducation
Délai: Base de référence et 26 semaines
Déterminé à l'aide des niveaux 2011 de la CITE (Classification internationale type de l'éducation)
Base de référence et 26 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Erasmus Medical Center

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Chercheur principal: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 octobre 2014

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
3 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
14 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 avril 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Numéro EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Autre identifiant: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Autre subvention/numéro de financement: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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