Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Lamotrigin på kognition i NF1 (NF1-EXCEL)

10. april 2020 opdateret af: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Effekten af ​​lamotrigin på kognitive underskud forbundet med neurofibromatose type 1: et fase II randomiseret kontrolleret multicenterforsøg (NF1-EXCEL)

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om lamotrigin kan forbedre kognitive og neurofysiologiske underskud hos unge med Neurofibromatosis type 1.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Kognitive mangler ved den autosomale dominante lidelse Neurofibromatosis type 1 (NF1) består typisk af en lavere IQ end gennemsnittet, nedsat visuel-spatial indlæring, opmærksomhedsproblemer og nedsat eksekutiv funktion. Disse mangler har en væsentlig indflydelse på dagligdagen for pædiatriske og teenagere med NF1. En af de vigtigste underliggende mekanismer for disse underskud er en øget gamma-aminosmørsyre (GABA)-ergisk hæmning og et efterfølgende fald i synaptisk plasticitet. ENCORE-laboratoriet har for nylig vist, at tab af NF1-genet er forbundet med svækket funktion af den hyperpolarisationsaktiverede cykliske nukleotid-gatede kanal 1 (HCN1). Disse kanaler, beriget med membraner af inhiberende interneuroner, spiller en vigtig rolle i den patofysiologi, der ligger til grund for de kognitive underskud i NF1. Lamotrigin, en HCN-agonist, genoprettede funktionen af ​​HCN1 sammen med de elektrofysiologiske og visuel-rumlige indlæringsmangler hos Nf1-mus. Således er lamotrigin et nyt lægemiddelkandidat til behandling af kognitive underskud forbundet med NF1.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
41

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Holland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • NF1-patienter med en genetisk bekræftet diagnose
  • Alder 12-17,5 år ved inklusion
  • Mundtligt og skriftligt informeret samtykke fra forældre og samtykke fra deltagere

Ekskluderingskriterier:

  • Segmentel NF1
  • Alvorlige høreproblemer eller døvhed
  • Alvorlige synsproblemer eller blindhed
  • Brug af følgende medicin i forbindelse med interaktion med lamotrigin: phenytoin, carbamazepin, phenobarbital, primidon, rifampicin, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepin, topiramat, oral p-pille inklusive stop-uge (østrogen og valprogesteronsyre) 3 måneder før optagelse.
  • Brug af anden psykoaktiv medicin end methylphenidat
  • Tidligere allergiske reaktioner på anti-epileptika
  • Epilepsi eller epilepsi i fortiden
  • Selvmordstanker eller -adfærd
  • Nyreinsufficiens
  • Leverinsufficiens
  • Graviditet
  • Hjernetumor eller anden hjernepatologi, der potentielt kan påvirke resultatmålene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lamotrigin

Lamotrigin i 28 på hinanden følgende uger:

  • 8 ugers dosisforøgelsesfase: fra 25 mg én gang dagligt til 100 mg to gange dagligt
  • 18 ugers måldosisfase: 100 mg to gange dagligt
  • 2 ugers faldfase: 100 mg én gang dagligt.
Medicin: Lamotrigin
Andre navne:
  • Lamictal
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter i 28 på hinanden følgende uger, med identisk udseende som lamotrigintabletter, der efterligner lamotrigin-doseringsskemaet.
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Performance intelligenskvotient (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Vurderet af Wechsler Intelligence Scales for Children - tredje udgave (WISC-III).
Baseline og 26 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Visuel-spatial arbejdshukommelse (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Vurderet af Paired Associative Learning (PAL) opgaven for Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Baseline og 26 uger
Visuel perception (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Vurderet af Motor Free Visual Perception Test - tredje udgave (MVPT-3).
Baseline og 26 uger
Vedvarende opmærksomhed (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Vurderet af Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) fra Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Baseline og 26 uger
Visuel-motorisk integration (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Vurderet af Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - sjette udgave (Beery-VMI-6).
Baseline og 26 uger
Finmotorisk koordination (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Vurderet af Grooved Pegboard Test.
Baseline og 26 uger
Opmærksomhedsproblemer (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline, 10 uger, 26 uger og 52 uger
Vurderet af et forældrebedømt ADHD-spørgeskema, ADHD-vragenlijst (AVL).
Baseline, 10 uger, 26 uger og 52 uger
Executive funktion (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline, 26 uger og 52 uger
Vurderet af Behavior Rating Inventory for Executive Function-forældrespørgeskemaet (BRIEF).
Baseline, 26 uger og 52 uger
Kort intrakortikal hæmning (SICI) (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 10 uger
Vurderet ved parret puls transkraniel magnetisk stimulering (ppTMS).
Baseline og 10 uger
Langsigtet potentieringslignende plasticitet (ændring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 10 uger
Vurderet ved parret associativ stimulation (PAS) ved hjælp af transkraniel magnetisk stimulation (TMS).
Baseline og 10 uger

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuld IQ (intelligenskvotient)
Tidsramme: Baseline
Vurderet af Wechsler Intelligence Scales for børn - tredje udgave (WISC-III).
Baseline
Registrering af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 8 uger, 10 uger, 14 uger, 18 uger, 26 uger, 28 uger og desuden på indikation
Baseline, 4 uger, 8 uger, 10 uger, 14 uger, 18 uger, 26 uger, 28 uger og desuden på indikation
NF1 sygdoms sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline
Vurderet ved Riccardi-skalaen.
Baseline
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline, 10 uger og 26 uger
Baseline, 10 uger og 26 uger
Farmakokinetik: Areal under kurven (AUC) og gennemsnitlig steady state-koncentration.
Tidsramme: 10 uger, 18 uger og 26 uger
Farmakokinetisk model opbygget med NONMEM-analyse af bundniveau, Tmax-niveau og et niveau 6 timer efter dosis.
10 uger, 18 uger og 26 uger
Nyrefunktion
Tidsramme: Baseline og 10 uger
Urinstof, kreatinin
Baseline og 10 uger
Leverenzymer
Tidsramme: Baseline og 10 uger
ALAT, ASAT, GGT
Baseline og 10 uger
Fuld blodtal
Tidsramme: Baseline og 10 uger
Baseline og 10 uger
Forældreuddannelse
Tidsramme: Baseline
Bestemt af højeste uddannelseskarakter målt med "Standaard Onderwijsindeling (SOI)"-klassifikationen af ​​Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Baseline
Forældrebeskæftigelse
Tidsramme: Baseline
Bestemt af det mest passende uddannelsesniveau for det pågældende erhverv
Baseline
Uddannelsesniveau
Tidsramme: Baseline og 26 uger
Bestemt ved hjælp af ISCED (International Standard Classification of Education) 2011-niveauer
Baseline og 26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Erasmus Medical Center

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Ledende efterforsker: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT nummer)
  • NL 44912.078.13 (Anden identifikator: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger