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Efecto de lamotrigina sobre la cognición en NF1 (NF1-EXCEL)

10 de abril de 2020 actualizado por: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

El efecto de la lamotrigina en los déficits cognitivos asociados con la neurofibromatosis tipo 1: un ensayo multicéntrico controlado aleatorizado de fase II (NF1-EXCEL)

El propósito de este estudio es determinar si lamotrigina puede mejorar los déficits cognitivos y neurofisiológicos en adolescentes con Neurofibromatosis tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los déficits cognitivos en el trastorno autosómico dominante Neurofibromatosis tipo 1 (NF1) generalmente consisten en un coeficiente intelectual inferior al promedio, problemas de aprendizaje visoespacial, problemas de atención y deterioro del funcionamiento ejecutivo. Estos déficits tienen una influencia sustancial en la vida diaria de los individuos pediátricos y adolescentes con NF1. Uno de los mecanismos subyacentes clave de estos déficits es un aumento de la inhibición del ácido gamma-aminobutírico (GABA)-érgico y una disminución posterior de la plasticidad sináptica. El laboratorio ENCORE ha demostrado recientemente que la pérdida del gen NF1 está asociada con la función atenuada del canal 1 dependiente de nucleótidos cíclicos activado por hiperpolarización (HCN1). Estos canales, enriquecidos en membranas de interneuronas inhibitorias, juegan un papel importante en la fisiopatología subyacente a los déficits cognitivos en NF1. Lamotrigina, un agonista de HCN, restauró la función de HCN1, junto con los déficits de aprendizaje electrofisiológico y visual-espacial en ratones Nf1. Por lo tanto, la lamotrigina es un nuevo fármaco candidato para el tratamiento de los déficits cognitivos asociados con la NF1.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
41

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Países Bajos
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015CN
        • Erasmus Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con NF1 con diagnóstico confirmado genéticamente
  • Edad 12-17,5 años en la inclusión
  • Consentimiento informado oral y escrito de los padres y asentimiento de los participantes

Criterio de exclusión:

  • NF1 segmentaria
  • Problemas graves de audición o sordera.
  • Problemas visuales severos o ceguera
  • Uso de los siguientes medicamentos, a partir de la interacción con lamotrigina: fenitoína, carbamazepina, fenobarbital, primidon, rifampicina, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepina, topiramato, píldora anticonceptiva oral que incluye parada de semana (estrógenos y progesterona) y ácido valproico durante 3 meses antes de la inclusión.
  • Uso de medicación psicoactiva distinta del metilfenidato
  • Reacciones alérgicas previas a medicamentos antiepilépticos
  • Epilepsia o epilepsia en el pasado
  • Pensamientos o comportamiento suicida
  • Insuficiencia renal
  • insuficiencia hepática
  • El embarazo
  • Tumor cerebral u otra patología cerebral que pueda influir en las medidas de resultado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Lamotrigina

Lamotrigina durante 28 semanas consecutivas:

  • Fase de aumento de dosis de 8 semanas: de 25 mg una vez al día a 100 mg dos veces al día
  • Fase de dosis objetivo de 18 semanas: 100 mg dos veces al día
  • Fase de declive de 2 semanas: 100 mg una vez al día.
Droga: Lamotrigina
Otros nombres:
  • Lamictal
Comparador de placebos: Placebo
Tabletas de placebo durante 28 semanas consecutivas, con apariencia idéntica a las tabletas de lamotrigina, imitando el horario de dosificación de lamotrigina.
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cociente de inteligencia de desempeño (cambio desde la línea de base)
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Evaluado por Wechsler Intelligence Scales for Children - tercera edición (WISC-III).
Línea de base y 26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Memoria de trabajo visoespacial (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Evaluado por la tarea de aprendizaje asociativo emparejado (PAL) de la batería automatizada de pruebas neuropsicológicas de Cambridge (CANTAB).
Línea de base y 26 semanas
Percepción visual (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Evaluado por el Test de Percepción Visual Motriz Libre - tercera edición (MVPT-3).
Línea de base y 26 semanas
Atención sostenida (cambio desde la línea de base)
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Evaluado por los DOTS de Atención Sostenida (SA-DOTS) de las Tareas Neuropsicológicas de Amsterdam (ANT).
Línea de base y 26 semanas
Integración visomotora (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Evaluado por Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - sexta edición (Beery-VMI-6).
Línea de base y 26 semanas
Coordinación motora fina (cambio desde la línea de base)
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Evaluado por la prueba de tablero ranurado.
Línea de base y 26 semanas
Problemas de atención (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Línea de base, 10 semanas, 26 semanas y 52 semanas
Evaluado por un cuestionario de TDAH calificado por los padres, el ADHD-vragenlijst (AVL).
Línea de base, 10 semanas, 26 semanas y 52 semanas
Funcionamiento ejecutivo (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Línea de base, 26 semanas y 52 semanas
Evaluado por el cuestionario para padres del Inventario de Calificación de Comportamiento para la Función Ejecutiva (BRIEF).
Línea de base, 26 semanas y 52 semanas
Inhibición intracortical breve (SICI) (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Línea de base y 10 semanas
Evaluado por estimulación magnética transcraneal de pulso emparejado (ppTMS).
Línea de base y 10 semanas
Plasticidad similar a la potenciación a largo plazo (cambio desde la línea de base)
Periodo de tiempo: Línea de base y 10 semanas
Evaluado por estimulación asociativa pareada (PAS) usando estimulación magnética transcraneal (TMS).
Línea de base y 10 semanas

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
IQ completo (coeficiente de inteligencia)
Periodo de tiempo: Base
Evaluado por las Escalas de Inteligencia de Wechsler para niños - tercera edición (WISC-III).
Base
Registro de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 14 semanas, 18 semanas, 26 semanas, 28 semanas y adicionalmente según indicación
Línea de base, 4 semanas, 8 semanas, 10 semanas, 14 semanas, 18 semanas, 26 semanas, 28 semanas y adicionalmente según indicación
Gravedad de la enfermedad NF1
Periodo de tiempo: Base
Evaluado por la escala de Riccardi.
Base
Examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base, 10 semanas y 26 semanas
Línea de base, 10 semanas y 26 semanas
Farmacocinética: Área bajo la curva (AUC) y concentración promedio en estado estacionario.
Periodo de tiempo: 10 semanas, 18 semanas y 26 semanas
Construcción del modelo farmacocinético con análisis NONMEM del nivel mínimo, el nivel Tmax y un nivel 6 horas después de la dosis.
10 semanas, 18 semanas y 26 semanas
Función del riñón
Periodo de tiempo: Línea de base y 10 semanas
Urea, creatinina
Línea de base y 10 semanas
Enzimas hepáticas
Periodo de tiempo: Línea de base y 10 semanas
ALAT, ASAT, GGT
Línea de base y 10 semanas
Cuenta llena de sangre
Periodo de tiempo: Línea de base y 10 semanas
Línea de base y 10 semanas
Educación de los padres
Periodo de tiempo: Base
Determinado por el grado educativo más alto medido con la clasificación "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" de Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Base
Ocupación de los padres
Periodo de tiempo: Base
Determinado por el nivel de educación más apropiado para la ocupación particular
Base
Nivel educacional
Periodo de tiempo: Línea de base y 26 semanas
Determinado utilizando los niveles de la CINE (Clasificación Internacional Normalizada de la Educación) de 2011
Línea de base y 26 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Erasmus Medical Center

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Investigador principal: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
1 de octubre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de abril de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Número EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Otro identificador: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Otro número de subvención/financiamiento: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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