Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Lamotrigin på kognisjon i NF1 (NF1-EXCEL)

10. april 2020 oppdatert av: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Effekten av lamotrigin på kognitive mangler assosiert med nevrofibromatose type 1: en fase II randomisert kontrollert multisenterforsøk (NF1-EXCEL)

Hensikten med denne studien er å finne ut om lamotrigin kan forbedre kognitive og nevrofysiologiske mangler hos ungdom med nevrofibromatose type 1.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Kognitive defekter ved den autosomale dominante lidelsen Neurofibromatosis type 1 (NF1) består typisk av lavere IQ enn gjennomsnittet, svekket visuell-spatial læring, oppmerksomhetsproblemer og nedsatt eksekutiv funksjon. Disse underskuddene har en betydelig innflytelse på dagliglivet til pediatriske og unge individer med NF1. En av de viktigste underliggende mekanismene for disse underskuddene er en økt gamma-aminosmørsyre (GABA)-ergisk hemming og en påfølgende reduksjon i synaptisk plastisitet. ENCORE-laboratoriet har nylig vist at tap av NF1-genet er assosiert med svekket funksjon av den hyperpolarisasjonsaktiverte sykliske nukleotid-gatede kanal 1 (HCN1). Disse kanalene, beriket med membraner av hemmende interneuroner, spiller en viktig rolle i patofysiologien som ligger til grunn for de kognitive underskuddene i NF1. Lamotrigin, en HCN-agonist, gjenopprettet funksjonen til HCN1, sammen med de elektrofysiologiske og visuell-romlige læringsmangelene hos Nf1-mus. Dermed er lamotrigin et nytt kandidatlegemiddel for behandling av kognitive mangler assosiert med NF1.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
41

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • NF1-pasienter med en genetisk bekreftet diagnose
  • Alder 12-17,5 år ved inkludering
  • Muntlig og skriftlig informert samtykke fra foreldre og samtykke fra deltakere

Ekskluderingskriterier:

  • Segmentell NF1
  • Alvorlige hørselsproblemer eller døvhet
  • Alvorlige synsproblemer eller blindhet
  • Bruk av følgende medisiner ved interaksjon med lamotrigin: fenytoin, karbamazepin, fenobarbital, primidon, rifampicin, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, okskarbazepin, topiramat, p-piller inkludert stoppuke (østrogen og valprogesteron) 3 måneder før inkludering.
  • Bruk av andre psykoaktive medisiner enn metylfenidat
  • Tidligere allergiske reaksjoner på antiepileptika
  • Epilepsi eller epilepsi i fortiden
  • Selvmordstanker eller -adferd
  • Nyreinsuffisiens
  • Leverinsuffisiens
  • Svangerskap
  • Hjernesvulst eller annen hjernepatologi som potensielt kan påvirke utfallsmålene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Lamotrigin

Lamotrigin i løpet av 28 påfølgende uker:

  • 8 ukers doseøkningsfase: fra 25 mg en gang daglig til 100 mg to ganger daglig
  • 18 uker måldosefase: 100 mg to ganger daglig
  • 2 ukers nedgangsfase: 100 mg en gang daglig.
Legemiddel: Lamotrigin
Andre navn:
  • Lamictal
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter i løpet av 28 påfølgende uker, med identisk utseende som lamotrigintabletter, som etterligner lamotrigindoseringsplanen.
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prestasjonsintelligenskvotient (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Vurdert av Wechsler Intelligence Scales for Children - tredje utgave (WISC-III).
Baseline og 26 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Visuelt-romlig arbeidsminne (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Vurdert av oppgaven Paired Associative Learning (PAL) til Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Baseline og 26 uker
Visuell persepsjon (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Vurdert av Motor Free Visual Perception Test - tredje utgave (MVPT-3).
Baseline og 26 uker
Vedvarende oppmerksomhet (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Vurdert av Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) av Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Baseline og 26 uker
Visuell-motorisk integrasjon (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Vurdert av Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - sjette utgave (Beery-VMI-6).
Baseline og 26 uker
Finmotorisk koordinasjon (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Vurdert av Grooved Pegboard Test.
Baseline og 26 uker
Oppmerksomhetsproblemer (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline, 10 uker, 26 uker og 52 uker
Vurdert av en forelder vurdert ADHD-spørreskjema, ADHD-vragenlijst (AVL).
Baseline, 10 uker, 26 uker og 52 uker
Executive funksjon (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline, 26 uker og 52 uker
Vurdert av Behavior Rating Inventory for Executive Function foreldre spørreskjemaet (KORT).
Baseline, 26 uker og 52 uker
Kort intrakortikal hemming (SICI) (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 10 uker
Vurdert ved paret puls transkraniell magnetisk stimulering (ppTMS).
Baseline og 10 uker
Langsiktig potenseringslignende plastisitet (endring fra baseline)
Tidsramme: Baseline og 10 uker
Vurdert ved paret assosiativ stimulering (PAS) ved bruk av transkraniell magnetisk stimulering (TMS).
Baseline og 10 uker

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Full IQ (intelligenskvotient)
Tidsramme: Grunnlinje
Vurdert av Wechsler Intelligence Scales for children - tredje utgave (WISC-III).
Grunnlinje
Registrering av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline, 4 uker, 8 uker, 10 uker, 14 uker, 18 uker, 26 uker, 28 uker og i tillegg på indikasjon
Baseline, 4 uker, 8 uker, 10 uker, 14 uker, 18 uker, 26 uker, 28 uker og i tillegg på indikasjon
NF1 sykdomsgrad
Tidsramme: Grunnlinje
Vurdert etter Riccardi-skalaen.
Grunnlinje
Fysisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline, 10 uker og 26 uker
Baseline, 10 uker og 26 uker
Farmakokinetikk: Areal under kurven (AUC) og gjennomsnittlig steady state-konsentrasjon.
Tidsramme: 10 uker, 18 uker og 26 uker
Farmakokinetisk modellbygget med NONMEM-analyse av bunnnivå, Tmax-nivå og et nivå 6 timer etter dose.
10 uker, 18 uker og 26 uker
Nyrefunksjon
Tidsramme: Baseline og 10 uker
Urea, kreatinin
Baseline og 10 uker
Leverenzymer
Tidsramme: Baseline og 10 uker
ALAT, ASAT, GGT
Baseline og 10 uker
Full blodtelling
Tidsramme: Baseline og 10 uker
Baseline og 10 uker
Foreldreutdanning
Tidsramme: Grunnlinje
Bestemt av høyeste utdanningskarakter målt med "Standaard Onderwijsindeling (SOI)"-klassifiseringen av Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Grunnlinje
Foreldreyrke
Tidsramme: Grunnlinje
Bestemmes av det mest passende utdanningsnivået for det aktuelle yrket
Grunnlinje
Utdanningsnivå
Tidsramme: Baseline og 26 uker
Bestemmes ved å bruke ISCED (International Standard Classification of Education) 2011-nivåer
Baseline og 26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Erasmus Medical Center

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Hovedetterforsker: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. oktober 2014

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. april 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT-nummer)
  • NL 44912.078.13 (Annen identifikator: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Annet stipend/finansieringsnummer: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger