Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ lamotryginy na funkcje poznawcze w NF1 (NF1-EXCEL)

10 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Wpływ lamotryginy na deficyty poznawcze związane z nerwiakowłókniakowatością typu 1: randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy II (NF1-EXCEL)

Celem tego badania jest ustalenie, czy lamotrygina może poprawić deficyty poznawcze i neurofizjologiczne u młodzieży z nerwiakowłókniakowatością typu 1.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Deficyty poznawcze w zaburzeniu autosomalnym dominującym Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) zwykle obejmują niższy niż przeciętny IQ, upośledzone uczenie się wzrokowo-przestrzenne, problemy z uwagą i upośledzone funkcje wykonawcze. Deficyty te mają istotny wpływ na codzienne życie dzieci i młodzieży z NF1. Jednym z kluczowych mechanizmów leżących u podstaw tych deficytów jest zwiększone hamowanie kwasu gamma-aminomasłowego (GABA)-ergicznego, a następnie spadek plastyczności synaptycznej. Laboratorium ENCORE wykazało niedawno, że utrata genu NF1 jest związana z osłabioną funkcją aktywowanego przez hiperpolaryzację kanału 1 bramkowanego cyklicznym nukleotydem (HCN1). Kanały te, wzbogacone w błony interneuronów hamujących, odgrywają ważną rolę w patofizjologii leżącej u podstaw deficytów poznawczych w NF1. Lamotrygina, agonista HCN, przywrócił funkcję HCN1 wraz z deficytami uczenia się elektrofizjologicznego i wzrokowo-przestrzennego u myszy Nf1. Zatem lamotrygina jest nowym lekiem kandydującym do leczenia deficytów poznawczych związanych z NF1.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
41

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015CN
        • Erasmus Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z NF1 z genetycznie potwierdzoną diagnozą
  • Wiek 12-17,5 lat w chwili włączenia
  • Ustna i pisemna świadoma zgoda rodziców oraz zgoda uczestników

Kryteria wyłączenia:

  • Segmentowy NF1
  • Poważne problemy ze słuchem lub głuchota
  • Poważne problemy ze wzrokiem lub ślepota
  • Stosowanie następujących leków, w związku z interakcją z lamotryginą: fenytoina, karbamazepina, fenobarbital, prymidon, ryfampicyna, atazanawir z rytonawirem, lopinawir z rytonawirem, okskarbazepina, topiramat, doustne środki antykoncepcyjne, w tym tydzień przerwy (estrogen i progesteron) oraz kwas walproinowy podczas 3 miesiące przed włączeniem.
  • Stosowanie leków psychoaktywnych innych niż metylofenidat
  • Wcześniejsze reakcje alergiczne na leki przeciwpadaczkowe
  • Padaczka lub padaczka w przeszłości
  • Myśli lub zachowania samobójcze
  • Niewydolność nerek
  • Niewydolność wątroby
  • Ciąża
  • Guz mózgu lub inna patologia mózgu potencjalnie wpływająca na wyniki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Lamotrygina

Lamotrygina przez 28 kolejnych tygodni:

  • 8-tygodniowa faza zwiększania dawki: od 25 mg raz na dobę do 100 mg dwa razy na dobę
  • 18-tygodniowa faza dawki docelowej: 100 mg dwa razy dziennie
  • 2 tygodnie fazy spadku: 100 mg raz dziennie.
Lek: Lamotrygina
Inne nazwy:
  • Lamictal
Komparator placebo: Placebo
Tabletki placebo przez 28 kolejnych tygodni, o identycznym wyglądzie jak tabletki lamotryginy, naśladujące schemat dawkowania lamotryginy.
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Iloraz inteligencji wydajności (zmiana od linii bazowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane przez Skalę Inteligencji Wechslera dla dzieci - wydanie trzecie (WISC-III).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wizualno-przestrzenna pamięć robocza (zmiana w stosunku do stanu wyjściowego)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane przez zadanie sparowanego uczenia asocjacyjnego (PAL) w Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Percepcja wzrokowa (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane za pomocą Testu Percepcji Wizualnej Swobodnej Motoryki - edycja trzecia (MVPT-3).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Trwała uwaga (zmiana od wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Ocenione przez Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Integracja wzrokowo-motoryczna (zmiana od linii podstawowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane przez Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - szósta edycja (Beery-VMI-6).
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Koordynacja ruchowa precyzyjna (zmiana w stosunku do linii podstawowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Oceniane za pomocą testu rowkowanej tablicy perforowanej.
Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Problemy z uwagą (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 10 tygodni, 26 tygodni i 52 tygodnie
Oceniane przez rodzica ocenianego kwestionariuszem ADHD, ADHD-vragenlijst (AVL).
Wartość wyjściowa, 10 tygodni, 26 tygodni i 52 tygodnie
Funkcjonowanie wykonawcze (zmiana od wartości początkowej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 26 tygodni i 52 tygodnie
Oceniane za pomocą kwestionariusza rodzicielskiego Inwentarza Oceny Zachowań dla Funkcji Wykonawczych (BRIEF).
Wartość wyjściowa, 26 tygodni i 52 tygodnie
Krótkie hamowanie wewnątrzkorowe (SICI) (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Oceniono przez sparowaną pulsacyjną przezczaszkową stymulację magnetyczną (ppTMS).
Wartość bazowa i 10 tygodni
Długoterminowa plastyczność podobna do wzmocnienia (zmiana od wartości początkowej)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Oceniono za pomocą sparowanej stymulacji asocjacyjnej (PAS) przy użyciu przezczaszkowej stymulacji magnetycznej (TMS).
Wartość bazowa i 10 tygodni

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pełne IQ (iloraz inteligencji)
Ramy czasowe: Linia bazowa
Oceniane przez Skalę Inteligencji Wechslera dla dzieci - wydanie trzecie (WISC-III).
Linia bazowa
Rejestracja zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 4 tygodnie, 8 tygodni, 10 tygodni, 14 tygodni, 18 tygodni, 26 tygodni, 28 tygodni i dodatkowo na wskazanie
Wartość wyjściowa, 4 tygodnie, 8 tygodni, 10 tygodni, 14 tygodni, 18 tygodni, 26 tygodni, 28 tygodni i dodatkowo na wskazanie
Ciężkość choroby NF1
Ramy czasowe: Linia bazowa
Oceniane za pomocą skali Riccardiego.
Linia bazowa
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Linia bazowa, 10 tygodni i 26 tygodni
Linia bazowa, 10 tygodni i 26 tygodni
Farmakokinetyka: pole pod krzywą (AUC) i średnie stężenie w stanie stacjonarnym.
Ramy czasowe: 10 tygodni, 18 tygodni i 26 tygodni
Budowa modelu farmakokinetycznego z analizą NONMEM poziomu minimalnego, poziomu Tmax i poziomu 6 godzin po podaniu dawki.
10 tygodni, 18 tygodni i 26 tygodni
Funkcja nerki
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Mocznik, kreatynina
Wartość bazowa i 10 tygodni
Enzymy wątrobowe
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
ALAT, ASAT, GGT
Wartość bazowa i 10 tygodni
Pełna morfologia krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 10 tygodni
Wartość bazowa i 10 tygodni
Edukacja rodzicielska
Ramy czasowe: Linia bazowa
Określona na podstawie najwyższej oceny edukacyjnej mierzonej zgodnie z klasyfikacją „Standaard Onderwijsindeling (SOI)” przez Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Linia bazowa
Zawód rodzicielski
Ramy czasowe: Linia bazowa
Określany przez najbardziej odpowiedni poziom wykształcenia dla danego zawodu
Linia bazowa
Poziom edukacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 26 tygodni
Określone na podstawie poziomów ISCED (Międzynarodowa Standardowa Klasyfikacja Kształcenia) 2011
Wartość wyjściowa i 26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Erasmus Medical Center

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Główny śledczy: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 października 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Numer EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Inny identyfikator: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Inny numer grantu/finansowania: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami