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Effetto della lamotrigina sulla cognizione nella NF1 (NF1-EXCEL)

10 aprile 2020 aggiornato da: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

L'effetto della lamotrigina sui deficit cognitivi associati alla neurofibromatosi di tipo 1: uno studio multicentrico controllato randomizzato di fase II (NF1-EXCEL)

Lo scopo di questo studio è determinare se la lamotrigina può migliorare i deficit cognitivi e neurofisiologici negli adolescenti con neurofibromatosi di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I deficit cognitivi nella malattia autosomica dominante La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) consistono tipicamente in un QI inferiore alla media, alterazione dell'apprendimento visuo-spaziale, problemi di attenzione e compromissione delle funzioni esecutive. Questi deficit hanno un'influenza sostanziale sulla vita quotidiana dei soggetti pediatrici e adolescenti con NF1. Uno dei principali meccanismi alla base di questi deficit è un aumento dell'inibizione ergica dell'acido gamma-aminobutirrico (GABA) e una conseguente diminuzione della plasticità sinaptica. Il laboratorio ENCORE ha recentemente dimostrato che la perdita del gene NF1 è associata a una funzione attenuata del canale 1 nucleotide ciclico attivato dall'iperpolarizzazione (HCN1). Questi canali, arricchiti di membrane di interneuroni inibitori, svolgono un ruolo importante nella fisiopatologia alla base dei deficit cognitivi nella NF1. La lamotrigina, un HCN-agonista, ha ripristinato la funzione di HCN1, insieme ai deficit di apprendimento elettrofisiologico e visuo-spaziale nei topi Nf1. Pertanto, la lamotrigina è un nuovo farmaco candidato per il trattamento dei deficit cognitivi associati a NF1.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
41

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Olanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti NF1 con diagnosi geneticamente confermata
  • Età 12-17,5 anni all'inclusione
  • Consenso informato orale e scritto dei genitori e assenso dei partecipanti

Criteri di esclusione:

  • segmentale NF1
  • Gravi problemi di udito o sordità
  • Gravi problemi visivi o cecità
  • Uso dei seguenti farmaci, a partire dall'interazione con lamotrigina: fenitoina, carbamazepina, fenobarbital, primidone, rifampicina, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepina, topiramato, pillola contraccettiva orale inclusa la settimana di stop (estrogeni e progesterone) e acido valproico durante 3 mesi prima dell'inclusione.
  • Uso di farmaci psicoattivi diversi dal metilfenidato
  • Precedenti reazioni allergiche ai farmaci antiepilettici
  • Epilessia o epilessia in passato
  • Pensieri o comportamenti suicidari
  • Insufficienza renale
  • Insufficienza epatica
  • Gravidanza
  • Tumore cerebrale o altra patologia cerebrale che potenzialmente influenzano le misure di esito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Lamotrigina

Lamotrigina per 28 settimane consecutive:

  • Fase di aumento della dose di 8 settimane: da 25 mg una volta al giorno a 100 mg due volte al giorno
  • Fase della dose target di 18 settimane: 100 mg due volte al giorno
  • Fase di declino di 2 settimane: 100 mg una volta al giorno.
Droga: Lamotrigina
Altri nomi:
  • Lamictal
Comparatore placebo: Placebo
Compresse di placebo per 28 settimane consecutive, con aspetto identico alle compresse di lamotrigina, imitando il programma di dosaggio della lamotrigina.
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quoziente di intelligenza delle prestazioni (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dalla Wechsler Intelligence Scales for Children - terza edizione (WISC-III).
Basale e 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Memoria di lavoro visuo-spaziale (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal compito Paired Associative Learning (PAL) del Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Basale e 26 settimane
Percezione visiva (cambiamento rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal Motor Free Visual Perception Test - terza edizione (MVPT-3).
Basale e 26 settimane
Attenzione sostenuta (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) dell'Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Basale e 26 settimane
Integrazione visivo-motoria (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - sesta edizione (Beery-VMI-6).
Basale e 26 settimane
Coordinazione motoria fine (cambiamento rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal test del pannello forato scanalato.
Basale e 26 settimane
Problemi di attenzione (cambiamento rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale, 10 settimane, 26 settimane e 52 settimane
Valutato da un genitore valutato ADHD-questionario, l'ADHD-vragenlijst (AVL).
Basale, 10 settimane, 26 settimane e 52 settimane
Funzionamento esecutivo (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane e 52 settimane
Valutato dall'Inventario di Valutazione del Comportamento per il questionario dei genitori sulla Funzione Esecutiva (BRIEF).
Basale, 26 settimane e 52 settimane
Breve inibizione intracorticale (SICI) (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Valutato mediante stimolazione magnetica transcranica a impulsi accoppiati (ppTMS).
Basale e 10 settimane
Plasticità simile al potenziamento a lungo termine (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Valutato mediante stimolazione associativa accoppiata (PAS) mediante stimolazione magnetica transcranica (TMS).
Basale e 10 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
QI completo (quoziente di intelligenza)
Lasso di tempo: Linea di base
Valutato dalla Wechsler Intelligence Scales for children - terza edizione (WISC-III).
Linea di base
Registrazione di eventi avversi
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 14 settimane, 18 settimane, 26 settimane, 28 settimane e in aggiunta su indicazione
Basale, 4 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 14 settimane, 18 settimane, 26 settimane, 28 settimane e in aggiunta su indicazione
Gravità della malattia NF1
Lasso di tempo: Linea di base
Valutato dalla scala Riccardi.
Linea di base
Esame fisico
Lasso di tempo: Basale, 10 settimane e 26 settimane
Basale, 10 settimane e 26 settimane
Farmacocinetica: area sotto la curva (AUC) e concentrazione media allo stato stazionario.
Lasso di tempo: 10 settimane, 18 settimane e 26 settimane
Modello farmacocinetico costruito con analisi NONMEM del livello minimo, del livello Tmax e di un livello 6 ore dopo la somministrazione.
10 settimane, 18 settimane e 26 settimane
Funzione renale
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Urea, creatinina
Basale e 10 settimane
Enzimi epatici
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
ALAT, ASAT, GGT
Basale e 10 settimane
Emocromo completo
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Basale e 10 settimane
Educazione dei genitori
Lasso di tempo: Linea di base
Determinato dal grado di istruzione più alto misurato con la classificazione "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" da Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Linea di base
Occupazione dei genitori
Lasso di tempo: Linea di base
Determinato dal livello di istruzione più appropriato per la particolare occupazione
Linea di base
Livello di istruzione
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Determinato utilizzando i livelli ISCED (International Standard Classification of Education) 2011
Basale e 26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Erasmus Medical Center

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Investigatore principale: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 aprile 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Numero EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Altro identificatore: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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