Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van lamotrigine op cognitie bij NF1 (NF1-EXCEL)

10 april 2020 bijgewerkt door: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

Het effect van lamotrigine op cognitieve stoornissen geassocieerd met neurofibromatose type 1: een fase II gerandomiseerde gecontroleerde multicenter studie (NF1-EXCEL)

Het doel van deze studie is om te bepalen of lamotrigine cognitieve en neurofysiologische tekorten kan verbeteren bij adolescenten met neurofibromatose type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Cognitieve stoornissen bij de autosomaal dominante aandoening Neurofibromatose type 1 (NF1) bestaan ​​typisch uit een lager dan gemiddeld IQ, verminderd visueel-ruimtelijk leren, aandachtsproblemen en verminderd executief functioneren. Deze tekorten hebben een substantiële invloed op het dagelijks leven van kinderen en adolescenten met NF1. Een van de belangrijkste onderliggende mechanismen van deze tekorten is een verhoogde remming van gamma-aminoboterzuur (GABA)-ergische remming en een daaropvolgende afname van synaptische plasticiteit. Het ENCORE-laboratorium heeft onlangs aangetoond dat het verlies van het NF1-gen geassocieerd is met een verzwakte functie van het hyperpolarisatie-geactiveerde cyclische nucleotide-gated kanaal 1 (HCN1). Deze kanalen, verrijkt met membranen van remmende interneuronen, spelen een belangrijke rol in de pathofysiologie die ten grondslag ligt aan de cognitieve stoornissen in NF1. Lamotrigine, een HCN-agonist, herstelde de functie van HCN1, samen met de elektrofysiologische en visueel-ruimtelijke leerachterstanden bij Nf1-muizen. Lamotrigine is dus een nieuw kandidaat-geneesmiddel voor de behandeling van cognitieve tekorten geassocieerd met NF1.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
41

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Nederland
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • NF1-patiënten met een genetisch bevestigde diagnose
  • Leeftijd 12-17,5 jaar bij opname
  • Mondelinge en schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouders en instemming van deelnemers

Uitsluitingscriteria:

  • Segmentaal NF1
  • Ernstige gehoorproblemen of doofheid
  • Ernstige visuele problemen of blindheid
  • Gebruik van de volgende geneesmiddelen, vanaf interactie met lamotrigine: fenytoïne, carbamazepine, fenobarbital, primidon, rifampicine, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepine, topiramaat, orale anticonceptiepil inclusief stopweek (oestrogeen en progesteron) en valproïnezuur tijdens 3 maanden voor opname.
  • Gebruik van andere psychoactieve medicatie dan methylfenidaat
  • Eerdere allergische reacties op anti-epileptica
  • Epilepsie of epilepsie in het verleden
  • Zelfmoordgedachten of -gedrag
  • Nierinsufficiëntie
  • Lever insufficiëntie
  • Zwangerschap
  • Hersentumor of andere hersenpathologie die mogelijk de uitkomstmaten beïnvloedt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Lamotrigine

Lamotrigine gedurende 28 opeenvolgende weken:

  • 8 weken durende dosisverhogingsfase: van 25 mg eenmaal daags naar 100 mg tweemaal daags
  • Doeldosisfase van 18 weken: 100 mg tweemaal daags
  • Afbouwfase van 2 weken: eenmaal daags 100 mg.
Geneesmiddel: Lamotrigine
Andere namen:
  • Lamictaal
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-tabletten gedurende 28 opeenvolgende weken, met identiek uiterlijk aan lamotrigine-tabletten, waarbij het doseringsschema van lamotrigine wordt nagebootst.
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Prestatie-intelligentiequotiënt (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Beoordeeld door de Wechsler Intelligence Scales for Children - derde editie (WISC-III).
Basislijn en 26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Visueel-ruimtelijk werkgeheugen (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Beoordeeld door de Paired Associative Learning (PAL) taak van de Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Basislijn en 26 weken
Visuele perceptie (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Beoordeeld door de Motor Free Visual Perception Test - derde editie (MVPT-3).
Basislijn en 26 weken
Volgehouden aandacht (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Beoordeeld door de Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) van de Amsterdamse Neuropsychologische Taken (ANT).
Basislijn en 26 weken
Visueel-motorische integratie (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Beoordeeld door de Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - zesde editie (Beery-VMI-6).
Basislijn en 26 weken
Fijne motorische coördinatie (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Beoordeeld door de gegroefde pegboard-test.
Basislijn en 26 weken
Aandachtsproblemen (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn, 10 weken, 26 weken en 52 weken
Beoordeeld door een door ouders beoordeelde ADHD-vragenlijst, de ADHD-vragenlijst (AVL).
Basislijn, 10 weken, 26 weken en 52 weken
Uitvoerend functioneren (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn, 26 weken en 52 weken
Beoordeeld door de Behaviour Rating Inventory for Executive Function oudervragenlijst (BRIEF).
Basislijn, 26 weken en 52 weken
Korte intracorticale remming (SICI) (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 10 weken
Beoordeeld door gepaarde puls transcraniële magnetische stimulatie (ppTMS).
Basislijn en 10 weken
Langdurige potentiëring-achtige plasticiteit (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Basislijn en 10 weken
Beoordeeld door gepaarde associatieve stimulatie (PAS) met behulp van transcraniële magnetische stimulatie (TMS).
Basislijn en 10 weken

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledig IQ (intelligentiequotiënt)
Tijdsspanne: Basislijn
Beoordeeld door de Wechsler Intelligence Scales for children - derde editie (WISC-III).
Basislijn
Registratie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline, 4 weken, 8 weken, 10 weken, 14 weken, 18 weken, 26 weken, 28 weken en aanvullend op indicatie
Baseline, 4 weken, 8 weken, 10 weken, 14 weken, 18 weken, 26 weken, 28 weken en aanvullend op indicatie
Ernst van de NF1-ziekte
Tijdsspanne: Basislijn
Beoordeeld door de Riccardi-schaal.
Basislijn
Fysiek onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, 10 weken en 26 weken
Basislijn, 10 weken en 26 weken
Farmacokinetiek: Area under the curve (AUC) en gemiddelde steady state concentratie.
Tijdsspanne: 10 weken, 18 weken en 26 weken
Farmacokinetisch model gebouwd met NONMEM-analyse van dalspiegel, Tmax-spiegel en een niveau 6 uur na de dosis.
10 weken, 18 weken en 26 weken
Nierfunctie
Tijdsspanne: Basislijn en 10 weken
Ureum, creatinine
Basislijn en 10 weken
Lever enzymen
Tijdsspanne: Basislijn en 10 weken
ALAT, ASAT, GGT
Basislijn en 10 weken
Volledig bloedbeeld
Tijdsspanne: Basislijn en 10 weken
Basislijn en 10 weken
Ouderlijk onderwijs
Tijdsspanne: Basislijn
Bepaald op basis van hoogste opleidingsniveau zoals gemeten met de classificatie "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" van het Centraal Bureau voor Statistiek (CBS)
Basislijn
Ouderlijk beroep
Tijdsspanne: Basislijn
Bepaald door het meest geschikte opleidingsniveau voor het specifieke beroep
Basislijn
Onderwijsniveau
Tijdsspanne: Basislijn en 26 weken
Vastgesteld aan de hand van de ISCED-niveaus (International Standard Classification of Education) 2011
Basislijn en 26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Erasmus Medical Center

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 oktober 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 april 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
17 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
3 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
14 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 april 2020

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (EudraCT-nummer)
  • NL 44912.078.13 (Andere identificatie: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Ander subsidie-/financieringsnummer: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen