Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Energetické doplňky ke zlepšení tolerance cvičení u metabolických myopatií

22. února 2024 aktualizováno: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Pacienti trpící metabolickou myopatií Glycogen Storage Disease typu IIIa (GSDIIIa) mají problém s uvolňováním cukru uloženého v buňkách, který je potřebný pro tvorbu energie. To způsobuje několik systémových poškození, ale teprve nedávno byly zkoumány symptomy související se cvičením ve svalech. Předchozí studie ukázala známky toho, že intravenózní infuze glukózy zmírňuje některé z těchto příznaků. Účelem této studie je prozkoumat randomizovaným a placebem kontrolovaným způsobem, zda orální požití cukru může zmírnit svalové symptomy u pacientů s GSDIIIa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Nedávno bylo zdokumentováno, jak mají pacienti s GSDIIIa středně až silně sníženou cvičební kapacitu a že cvičení vyvolává svalové bolesti a křeče. Tyto příznaky jsou způsobeny neschopností mobilizovat glykogen kosterního svalstva a jsou pravděpodobně důsledkem vážného energetického deficitu ve svalech. Studie změnila fenotyp GSDIIIa tak, aby zahrnoval symptomy vyvolané cvičením, což je typický projev u jiných metabolických myopatií. Rovněž dokumentuje, že kapacita cvičení se významně zlepšila, zatímco svalové symptomy vyvolané cvičením byly zmírněny intravenózní infuzí glukózy. Na základě těchto zjištění chce tato studie prozkoumat, zda má orální požití sacharózy stejné účinky na pracovní kapacitu u většího počtu pacientů v randomizovaném, placebem kontrolovaném, zkříženém uspořádání. Požití sacharózy má potenciál být účinnou, levnou a snadno dostupnou dietní léčbou svalových symptomů u GSDIIIa.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Dánsko
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Dánsko, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky a/nebo biochemicky ověřený GSDIIIa.
  • 18 let nebo starší.

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné onemocnění srdce nebo plic.
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Těžké duševní poruchy nebo účastníci, kteří jiným způsobem nejsou schopni porozumět účelu zkoušek.
  • Subjekty, u kterých výzkumník vyhodnotí, že není možné nebo velmi obtížné zavést intravenózní katétry.
  • Jiné stavy kloubů nebo kosterního svalstva, jako je artritida nebo podvrtnutí. Pokud se očekává, že se stav vyřeší před ukončením období zařazení do studie, subjekt může být zařazen později.
  • Střední až těžká svalová slabost, kdy se od účastníků neočekává, že dokončí 10 minut cyklo-ergometrického cvičení na 70 % VO2peak.
  • Ověřený diabetes.
  • Účast v jiných klinických studiích, které mohou ovlivnit výsledky.
  • Léky, které mohou ovlivnit výsledky nebo zvýšit riziko krvácení.
  • Poruchy srážení krve nebo krvácení.
  • Darování krve jeden měsíc nebo méně před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FAXE Kondi - sladký nealkoholický nápoj
100 ml FAXE Kondi (10 gramů sacharidů na 100 ml) se užívá každých 10 minut během cvičení plus 400 ml před začátkem cvičení.
Doplněk stravy: FAXE Kondi
Nealkoholický nápoj obsahující sacharózu a glukózu
Komparátor placeba: FAXE Kondi Free - nealkoholický nápoj bez cukru
100 ml FAXE Kondi Free (0 gramů sacharidů na 100 ml) se užívá každých deset minut během cvičení plus 400 ml před začátkem cvičení.
Doplněk stravy: Fax Kondi zdarma
Dietní nealkoholický nápoj s umělými sladidly aspartamem a acesulfamem draselným. Obě sladidla jsou schválena pro použití jako potravinářské přídatné látky v Evropské unii a FDA. Metabolismus aspartamu je dobře znám a normální dávky neovlivňují plazmatické koncentrace lipidů, aminokyselin, hladiny glukózy, klíčových regulačních hormonů ani metabolismus kosterního svalstva. Acesulfam Draslík se u lidí nemetabolizuje a je vylučován jako mateřská sloučenina močí. Protože tato dvě umělá sladidla neovlivňují metabolismus kosterního svalstva ani hladinu glukózy v krvi a obě sloučeniny mají dobře zdokumentované bezpečnostní profily, je FAXE Kondi Free v této studii považován za ideální nealkoholický nápoj s placebem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
maximální pracovní kapacitu
Časové okno: Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
Area Under the Curve (AUC) = odpor krát trvání tréninku
Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Špičková spotřeba kyslíku
Časové okno: Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
(VO2peak)
Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
Špičkové pracovní vytížení
Časové okno: Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
(Wpeak)
Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
Špičkový poměr výměny dýchání
Časové okno: Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
(RER)
Po až 1 hodině jízdy na kole 2. a 4. den.
p-laktát
Časové okno: měřeno v klidu a max. 1. den a před první dávkou nealkoholického nápoje, před cvičením a každých 10 minut během cvičení 2. a 4. den.
Analýza vzorku krve
měřeno v klidu a max. 1. den a před první dávkou nealkoholického nápoje, před cvičením a každých 10 minut během cvičení 2. a 4. den.
Tepová frekvence
Časové okno: Průběžně během testu cyklu (max. 1 hodina) 2. a 4. den
pulzní monitorování
Průběžně během testu cyklu (max. 1 hodina) 2. a 4. den
Borg skóre
Časové okno: Měřeno periodicky během testu cyklu (max. 1 hodina) 2. a 4. den
Míra vnímané námahy
Měřeno periodicky během testu cyklu (max. 1 hodina) 2. a 4. den

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Únava
Časové okno: Posouzeno ve dnech 3 a 5 soudu
Skóre závažnosti únavy (FSS)
Posouzeno ve dnech 3 a 5 soudu
p-Kreatinkináza
Časové okno: měřeno 1., 3. a 5. den.
K posouzení poškození svalů
měřeno 1., 3. a 5. den.
p-myoglobin
Časové okno: měřeno 1., 3. a 5. den.
K posouzení poškození svalů
měřeno 1., 3. a 5. den.
Respirační výměnný poměr, RER
Časové okno: měřeno nepřetržitě během 2. a 4. dne zátěžového testu.
VO2/VCO2
měřeno nepřetržitě během 2. a 4. dne zátěžového testu.
p-glukóza
Časové okno: měřeno v klidu a max. 1. den a před první dávkou nealkoholického nápoje, před cvičením a každých 10 minut během cvičení 2. a 4. den.
Analýza vzorku krve
měřeno v klidu a max. 1. den a před první dávkou nealkoholického nápoje, před cvičením a každých 10 minut během cvičení 2. a 4. den.
Bolest
Časové okno: Posouzeno ve dnech 3 a 5 soudu
Bolest hodnocená na vizuální analogové stupnici (VAS) se stupnicí 0 až 10 cm
Posouzeno ve dnech 3 a 5 soudu
p-amoniak
Časové okno: měřeno v klidu a max. 1. den a před cvičením po 10 minutách, 20 minutách cvičení a max. 2. a 4. den.
Analýza vzorku krve
měřeno v klidu a max. 1. den a před cvičením po 10 minutách, 20 minutách cvičení a max. 2. a 4. den.
p-inzulin
Časové okno: měřeno v klidu a max 1. den a před cvičením a každých 10 minut během cvičení 2. a 4. den.
analýza vzorku krve
měřeno v klidu a max 1. den a před cvičením a každých 10 minut během cvičení 2. a 4. den.
p-glukagon
Časové okno: měřeno v klidu a max. 1. den a před cvičením po 10 minutách, 20 minutách cvičení a max. 2. a 4. den.
analýza vzorku krve
měřeno v klidu a max. 1. den a před cvičením po 10 minutách, 20 minutách cvičení a max. 2. a 4. den.
p-katecholaminy
Časové okno: měřeno v klidu a max. 1. den a před cvičením po 10 minutách, 20 minutách cvičení a max. 2. a 4. den.
analýza vzorku krve
měřeno v klidu a max. 1. den a před cvičením po 10 minutách, 20 minutách cvičení a max. 2. a 4. den.
Hypoglykemické epizody
Časové okno: 2 hodiny pozorování po každém ze dvou zátěžových testů.
Klinické pozorování a také hladiny glukózy v krvi monitorované během zátěžových testů
2 hodiny pozorování po každém ze dvou zátěžových testů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rigshospitalet, Denmark

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. května 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • H-4-2014-014

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění z hromadění glykogenu typu III

Klinické studie na FAXE Kondi

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení