Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementy energetyczne poprawiające tolerancję wysiłku w miopatiach metabolicznych

22 lutego 2024 zaktualizowane przez: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Pacjenci cierpiący na miopatię metaboliczną Glycogen Storage Disease typu IIIa (GSDIIIa) mają problem z uwalnianiem zmagazynowanego w komórkach cukru potrzebnego do produkcji energii. Powoduje to kilka upośledzeń ogólnoustrojowych, ale dopiero niedawno zbadano objawy związane z ćwiczeniami w mięśniach. Poprzednie badanie wykazało oznaki, że dożylny wlew glukozy łagodzi niektóre z tych objawów. Celem tego badania jest zbadanie w sposób randomizowany i kontrolowany placebo, czy doustne spożycie cukru może złagodzić objawy mięśniowe u pacjentów z GSDIIIa.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niedawno udokumentowano, że pacjenci z GSDIIIa mają umiarkowaną lub poważnie zmniejszoną wydolność wysiłkową, a ćwiczenia te wywołują ból i skurcze mięśni. Objawy te są spowodowane niezdolnością do mobilizacji glikogenu mięśni szkieletowych i najprawdopodobniej są konsekwencją ciężkiego niedoboru energii w mięśniach. Badanie zmieniło fenotyp GSDIIIa, obejmując objawy wywołane wysiłkiem fizycznym, co jest typowym objawem w innych miopatiach metabolicznych. Udokumentowano również, że wydolność wysiłkowa uległa znacznej poprawie, a objawy mięśniowe wywołane wysiłkiem zostały złagodzone przez dożylny wlew glukozy. Opierając się na tych ustaleniach, niniejsze badanie ma na celu zbadanie, czy doustne spożycie sacharozy ma taki sam wpływ na zdolność do pracy u większej liczby pacjentów, w randomizowanej, kontrolowanej placebo konfiguracji krzyżowej. Spożycie sacharozy może być skutecznym, tanim i łatwo dostępnym sposobem leczenia objawów mięśniowych w GSDIIIa.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Dania, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie i/lub biochemicznie zweryfikowany GSDIIIa.
  • 18 lat lub więcej.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba serca lub płuc.
  • Ciąża lub laktacja.
  • Poważne zaburzenia psychiczne lub uczestnicy, którzy w inny sposób nie są w stanie zrozumieć celu badań.
  • Osoby, w przypadku których badacz ocenia, że ​​założenie cewnika dożylnego jest niemożliwe lub bardzo trudne.
  • Inne stany stawów lub mięśni szkieletowych, takie jak zapalenie stawów lub skręcenia. Jeśli oczekuje się, że stan ustąpi przed zakończeniem okresu włączenia do badania, uczestnika można włączyć w późniejszym czasie.
  • Umiarkowane do ciężkiego osłabienie mięśni, w przypadku którego od uczestników nie oczekuje się ukończenia 10 minut ćwiczeń cykloergometrycznych przy 70% VO2peak.
  • Zweryfikowana cukrzyca.
  • Udział w innych badaniach klinicznych, które mogą wpływać na wyniki.
  • Leki, które mogą wpływać na wyniki lub zwiększać ryzyko krwawienia.
  • Zaburzenia krzepnięcia krwi lub krwawienia.
  • Oddawanie krwi na miesiąc lub krócej przed włączeniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: FAXE Kondi - słodki napój bezalkoholowy
100 ml FAXE Kondi (10 gramów węglowodanów na 100 ml) należy spożywać co 10 minut podczas ćwiczeń plus 400 ml przed rozpoczęciem ćwiczeń.
Suplement diety: FAXE Kondi
Napój bezalkoholowy zawierający sacharozę i glukozę
Komparator placebo: FAXE Kondi Free - bezcukrowy napój bezalkoholowy
100 ml FAXE Kondi Free (0 gramów węglowodanów na 100 ml) należy spożywać co dziesięć minut podczas ćwiczeń plus 400 ml przed rozpoczęciem ćwiczeń.
Suplement diety: Faksuj Kondi Bezpłatnie
Dietetyczny napój bezalkoholowy ze sztucznymi słodzikami aspartamem i acesulfamem potasowym. Oba słodziki są dopuszczone do stosowania jako dodatki do żywności w Unii Europejskiej oraz przez FDA. Metabolizm aspartamu jest dobrze poznany, a normalne dawki nie wpływają na stężenie lipidów, aminokwasów, poziom glukozy w osoczu, kluczowe hormony regulujące lub metabolizm mięśni szkieletowych. Acesulfam potasu nie jest metabolizowany u ludzi i jest wydalany jako związek macierzysty z moczem. Ponieważ dwa sztuczne słodziki nie wpływają na metabolizm mięśni szkieletowych ani poziom glukozy we krwi, a oba związki mają dobrze udokumentowane profile bezpieczeństwa, FAXE Kondi Free jest uważany za idealny napój bezalkoholowy placebo w tym badaniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
maksymalna wydajność pracy
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze drugiego i czwartego dnia.
Powierzchnia pod krzywą (AUC) = opór razy czas trwania treningu
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze drugiego i czwartego dnia.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe zużycie tlenu
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
(VO2szczyt)
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
Szczytowe obciążenie pracą
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
(Wszczyt)
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
Szczytowy współczynnik wymiany oddechowej
Ramy czasowe: Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
(RER)
Po maksymalnie 1 godzinie jazdy na rowerze w 2. i 4. dniu.
p-mleczan
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
Analiza próbki krwi
mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
Tętno
Ramy czasowe: Stale podczas badania cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
monitorowanie pulsu
Stale podczas badania cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
Wynik Borga
Ramy czasowe: Pomiar okresowy podczas testu cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu
Tempo odczuwanego wysiłku
Pomiar okresowy podczas testu cyklicznego (maks. 1 godzina) w 2. i 4. dniu

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmęczenie
Ramy czasowe: Oceniano w dniach 3 i 5 badania
Ocena ciężkości zmęczenia (FSS)
Oceniano w dniach 3 i 5 badania
Kinaza p-kreatynowa
Ramy czasowe: mierzone w dniu 1, 3 i 5.
Aby ocenić uszkodzenie mięśni
mierzone w dniu 1, 3 i 5.
p-mioglobina
Ramy czasowe: mierzone w dniu 1, 3 i 5.
Aby ocenić uszkodzenie mięśni
mierzone w dniu 1, 3 i 5.
Współczynnik wymiany oddechowej, RER
Ramy czasowe: mierzone w sposób ciągły podczas testu wysiłkowego w dniu 2 i 4.
VO2/VCO2
mierzone w sposób ciągły podczas testu wysiłkowego w dniu 2 i 4.
p-glukoza
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
Analiza próbki krwi
mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed pierwszą dawką napoju bezalkoholowego, przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
Ból
Ramy czasowe: Oceniano w dniach 3 i 5 badania
Ból oceniany w wizualnej skali analogowej (VAS) w skali od 0 do 10 cm
Oceniano w dniach 3 i 5 badania
p-amoniak
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
Analiza próbki krwi
mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
p-insulina
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
analiza próbki krwi
mierzone w spoczynku i maksymalnie w pierwszym dniu oraz przed wysiłkiem fizycznym i co 10 minut podczas wysiłku w drugim i czwartym dniu.
p-glukagon
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
analiza próbki krwi
mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
p-katecholaminy
Ramy czasowe: mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
analiza próbki krwi
mierzone w spoczynku i na poziomie maksymalnym pierwszego dnia oraz przed wysiłkiem fizycznym, po 10 minutach, 20 minutach wysiłku oraz przy maksymalnym obciążeniu w drugim i czwartym dniu.
Epizody hipoglikemii
Ramy czasowe: 2-godzinna obserwacja po każdej z dwóch prób wysiłkowych.
Obserwacja kliniczna oraz poziom glukozy we krwi monitorowany podczas prób wysiłkowych
2-godzinna obserwacja po każdej z dwóch prób wysiłkowych.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Rigshospitalet, Denmark

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • H-4-2014-014

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami