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Suplementos de energia para melhorar a tolerância ao exercício em miopatias metabólicas

22 de fevereiro de 2024 atualizado por: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Pacientes que sofrem de miopatia metabólica Glycogen Storage Disease tipo IIIa (GSDIIIa) têm problemas para liberar o açúcar armazenado nas células que é necessário para a produção de energia. Isso causa várias deficiências sistêmicas, mas apenas recentemente os sintomas relacionados ao exercício nos músculos foram examinados. Um estudo anterior mostrou sinais de que a infusão intravenosa de glicose alivia alguns desses sintomas. O objetivo deste estudo é investigar de forma randomizada e controlada por placebo se a ingestão oral de açúcar pode aliviar os sintomas musculares em pacientes com GSDIIIa.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Recentemente, foi documentado como os pacientes com GSDIIIa têm uma capacidade de exercício moderada a gravemente reduzida e que o exercício induz dores musculares e cãibras. Esses sintomas são causados ​​pela incapacidade de mobilizar o glicogênio do músculo esquelético e são provavelmente consequência de uma grave deficiência de energia nos músculos. O estudo mudou o fenótipo de GSDIIIa, para incluir sintomas induzidos por exercícios, que é uma apresentação típica em outras miopatias metabólicas. Ele também documentou que a capacidade de exercício foi significativamente melhorada, enquanto os sintomas musculares induzidos pelo exercício foram aliviados por uma infusão intravenosa de glicose. Com base nesses achados, este estudo deseja investigar se a ingestão oral de sacarose tem os mesmos efeitos na capacidade de trabalho em um número maior de pacientes, em uma configuração cruzada randomizada, controlada por placebo. A ingestão de sacarose tem o potencial de ser um tratamento dietético eficaz, barato e de fácil acesso para sintomas musculares na GSDIIIa.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
6

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Dinamarca
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Dinamarca, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • GSDIIIa geneticamente e/ou bioquimicamente verificado.
  • 18 anos ou mais.

Critério de exclusão:

  • Doença cardíaca ou pulmonar clinicamente significativa.
  • Gravidez ou lactação.
  • Transtornos mentais graves ou participantes que são incapazes de entender o propósito dos testes.
  • Sujeitos em que o investigador avalia que não é possível ou muito difícil colocar um cateter intravenoso.
  • Outras condições das articulações ou músculos esqueléticos, como artrite ou entorses. Se for esperado que a condição resolva antes que o período de inclusão no estudo seja interrompido, o sujeito pode ser incluído posteriormente.
  • Fraqueza muscular moderada a grave, onde não se espera que os participantes completem 10 minutos de exercício em cicloergometria a 70% do VO2pico.
  • Diabete verificada.
  • Participação em outros ensaios clínicos que possam interferir nos resultados.
  • Medicamentos que podem interferir nos resultados ou aumentar o risco de sangramento.
  • Distúrbios de coagulação sanguínea ou sangramento.
  • Doação de sangue um mês ou menos antes da inclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: FAXE Kondi - um refrigerante açucarado
100 ml FAXE Kondi (10 gramas de carboidratos por 100 ml) é ingerido a cada dez minutos durante o exercício mais 400 ml antes do início do exercício.
Suplemento dietético: FAXE Kondi
Refrigerante contendo sacarose e glicose
Comparador de Placebo: FAXE Kondi Free - um refrigerante sem açúcar
100 ml FAXE Kondi Free (0 gramas de carboidratos por 100 ml) é ingerido a cada dez minutos durante o exercício mais 400 ml antes do início do exercício.
Suplemento dietético: Faxe Kondi Gratuito
Refrigerante dietético com adoçantes artificiais aspartame e acessulfame de potássio. Ambos os adoçantes são aprovados para uso como aditivos alimentares na União Européia e pelo FDA. O metabolismo do aspartame é bem compreendido e as doses normais não afetam as concentrações plasmáticas de lipídios, aminoácidos, níveis de glicose, hormônios reguladores chave ou metabolismo do músculo esquelético. Acessulfame de potássio não é metabolizado em humanos e é excretado como composto original na urina. Uma vez que os dois adoçantes artificiais não afetam o metabolismo do músculo esquelético ou os níveis de glicose no sangue, e ambos os compostos têm perfis de segurança bem documentados, o FAXE Kondi Free é considerado um refrigerante placebo ideal neste estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
capacidade máxima de trabalho
Prazo: Após até 1 hora de bicicleta no 2º e 4º dia.
Área sob a curva (AUC) = resistência vezes duração do treino
Após até 1 hora de bicicleta no 2º e 4º dia.

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Consumo máximo de oxigênio
Prazo: Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
(VO2pico)
Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
Carga de trabalho de pico
Prazo: Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
(Wpeak)
Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
Relação de troca respiratória máxima
Prazo: Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
(RER)
Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
p-lactato
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
Análise de amostra de sangue
medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
Frequência cardíaca
Prazo: Continuamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
monitoramento de pulso
Continuamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
Pontuação Borg
Prazo: Medido periodicamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
Taxa de esforço percebido
Medido periodicamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fadiga
Prazo: Avaliado nos dias 3 e 5 do ensaio
Pontuação de gravidade da fadiga (FSS)
Avaliado nos dias 3 e 5 do ensaio
p-Creatina quinase
Prazo: medidos no dia 1, 3 e 5.
Para avaliar o dano muscular
medidos no dia 1, 3 e 5.
p-mioglobina
Prazo: medidos no dia 1, 3 e 5.
Para avaliar o dano muscular
medidos no dia 1, 3 e 5.
Razão de troca respiratória, RER
Prazo: medido continuamente durante os dias 2 e 4 do teste de exercício.
VO2/VCO2
medido continuamente durante os dias 2 e 4 do teste de exercício.
p-glicose
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
Análise de amostra de sangue
medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
Dor
Prazo: Avaliado nos dias 3 e 5 do teste
Dor avaliada em escala visual analógica (EVA) com escala de 0 a 10 cm
Avaliado nos dias 3 e 5 do teste
p-amônia
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
Análise de amostra de sangue
medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
insulina p
Prazo: medido em repouso e máximo no dia 1 e antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
análise de amostra de sangue
medido em repouso e máximo no dia 1 e antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
p-glucagon
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
análise de amostra de sangue
medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
p-catecolaminas
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
análise de amostra de sangue
medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
Episódios hipoglicêmicos
Prazo: Observação de 2 horas após cada um dos dois testes de exercício.
Observação clínica, bem como níveis de glicose no sangue monitorados durante testes de exercício
Observação de 2 horas após cada um dos dois testes de exercício.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Rigshospitalet, Denmark

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
17 de abril de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
26 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de fevereiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • H-4-2014-014

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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