Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Energitilskud til at forbedre træningstolerance ved metaboliske myopatier

22. februar 2024 opdateret af: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Patienter, der lider af den metaboliske myopati Glycogen Storage Disease type IIIa (GSDIIIa) har et problem med at frigive sukker lagret i celler, som er nødvendigt til energiproduktion. Dette giver flere systemiske svækkelser, men først for nylig er de træningsrelaterede symptomer i musklerne blevet undersøgt. En tidligere undersøgelse viste tegn på, at intravenøs infusion af glukose lindrer nogle af disse symptomer. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge på en randomiseret og placebo-kontrolleret måde, om oral indtagelse af sukker kan lindre muskelsymptomer hos patienter med GSDIIIa.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det er for nylig blevet dokumenteret, hvordan patienter med GSDIIIa har en moderat til stærkt nedsat træningskapacitet, og at træning fremkalder muskelsmerter og kramper. Disse symptomer er forårsaget af manglende evne til at mobilisere skeletmuskelglykogen og er højst sandsynligt konsekvensen af ​​en alvorlig energimangel i musklerne. Undersøgelsen ændrede fænotypen af ​​GSDIIIa til at inkludere træningsinducerede symptomer, som er en typisk præsentation i andre metaboliske myopatier. Den dokumenterede også, at træningskapaciteten var væsentligt forbedret, mens træningsinducerede muskelsymptomer blev lindret ved en intravenøs glucoseinfusion. Baseret på disse resultater ønsker denne undersøgelse at undersøge, om oral indtagelse af saccharose har samme effekt på arbejdskapaciteten på et større antal patienter, i et randomiseret, placebo-kontrolleret, cross-over setup. Indtagelse af saccharose har potentiale til at være en effektiv, billig og let tilgængelig diætbehandling af muskelsymptomer i GSDIIIa.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Danmark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk og/eller biokemisk verificeret GSDIIIa.
  • 18 år eller ældre.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant hjerte- eller lungesygdom.
  • Graviditet eller amning.
  • Alvorlige psykiske lidelser eller deltagere, der på anden vis ikke er i stand til at forstå formålet med forsøgene.
  • Forsøg, hvor investigator vurderer, at det ikke er muligt eller meget vanskeligt at placere et intravenøst ​​kateter.
  • Andre tilstande i leddene eller skeletmuskulaturen, såsom gigt eller forstuvninger. Hvis tilstanden forventes at forsvinde, før undersøgelsens inklusionsperiode stoppes, kan forsøgspersonen inkluderes på et senere tidspunkt.
  • Moderat til svær muskelsvaghed, hvor deltagerne ikke forventes at gennemføre 10 minutters cyklusergometriøvelser ved 70 % af VO2peak.
  • Verificeret diabetes.
  • Deltagelse i andre kliniske forsøg, der kan interferere med resultaterne.
  • Medicin, der kan forstyrre resultaterne eller øge risikoen for blødning.
  • Blodpropper eller blødningsforstyrrelser.
  • Bloddonation en måned eller mindre før inklusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FAXE Kondi - en sukkerholdig læskedrik
100 ml FAXE Kondi (10 gram kulhydrater pr. 100 ml) indtages hvert tiende minut under træning plus 400 ml før træningsstart.
Kosttilskud: FAX Kondi
Saccharose og glukoseholdig læskedrik
Placebo komparator: FAXE Kondi Free - en sukkerfri læskedrik
100 ml FAXE Kondi Free (0 gram kulhydrater pr. 100 ml) indtages hvert tiende minut under træning plus 400 ml før træningsstart.
Kosttilskud: Faxe Kondi Gratis
Diætsodavand med kunstige sødestoffer aspartam og acesulfamkalium. Begge sødestoffer er godkendt til brug som fødevaretilsætningsstoffer i EU og af FDA. Aspartammetabolisme er velkendt, og normale doser påvirker ikke plasmakoncentrationer af lipider, aminosyrer, glucoseniveauer, vigtige regulerende hormoner eller skeletmuskelmetabolisme. Acesulfam Kalium metaboliseres ikke hos mennesker og udskilles som moderstoffet i urinen. Da de to kunstige sødestoffer ikke påvirker skeletmuskelmetabolisme eller blodsukkerniveauer, og begge forbindelser har en veldokumenteret sikkerhedsprofil, anses FAXE Kondi Free for at være en ideel placebo-sodavand i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
maksimal arbejdskapacitet
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
Area Under the Curve (AUC) = modstand gange træningens varighed
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimalt iltforbrug
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
(VO2peak)
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
Top arbejdsbyrde
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
(Wpeak)
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
Top respiratorisk udvekslingsforhold
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
(RER)
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
p-laktat
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Hjerterytme
Tidsramme: Løbende under cyklustesten (max. 1 time) på 2. og 4. dag
pulsovervågning
Løbende under cyklustesten (max. 1 time) på 2. og 4. dag
Borg score
Tidsramme: Måles periodisk under cyklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag
Frekvens for oplevet anstrengelse
Måles periodisk under cyklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Træthed
Tidsramme: Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
Fatigue Severity Score (FSS)
Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
p-kreatinkinase
Tidsramme: målt på dag 1, 3 og 5.
At vurdere muskelskader
målt på dag 1, 3 og 5.
p-myoglobin
Tidsramme: målt på dag 1, 3 og 5.
At vurdere muskelskader
målt på dag 1, 3 og 5.
Respiratorisk udvekslingsforhold, RER
Tidsramme: målt kontinuerligt under træningsprøven dag 2 og 4.
VO2/VCO2
målt kontinuerligt under træningsprøven dag 2 og 4.
p-glukose
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Smerte
Tidsramme: Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
Smerter vurderet på en visuel analog skala (VAS) med en skala fra 0 til 10 cm
Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
p-ammoniak
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
Analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
p-insulin
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1 og før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1 og før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
p-glukagon
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
p-katekolaminer
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
Hypoglykæmiske episoder
Tidsramme: 2 timers observation efter hver af de to træningstest.
Klinisk observation samt blodsukkerniveauer overvåget under træningstests
2 timers observation efter hver af de to træningstest.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rigshospitalet, Denmark

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. maj 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • H-4-2014-014

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FAX Kondi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger