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Suppléments énergétiques pour améliorer la tolérance à l'effort dans les myopathies métaboliques

22 février 2024 mis à jour par: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Les patients souffrant de la myopathie métabolique de type IIIa (GSDIIIa) ont un problème de libération du sucre stocké dans les cellules qui est nécessaire à la production d'énergie. Cela provoque plusieurs déficiences systémiques, mais ce n'est que récemment que les symptômes liés à l'exercice dans les muscles ont été examinés. Une étude précédente a montré des signes que la perfusion intraveineuse de glucose soulage certains de ces symptômes. Le but de cette étude est d'étudier de manière randomisée et contrôlée par placebo si l'ingestion orale de sucre peut soulager les symptômes musculaires chez les patients atteints de GSDIIIa.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il a été récemment documenté comment les patients atteints de GSDIIIa ont une capacité d'exercice modérée à sévèrement réduite, et que l'exercice induit des douleurs musculaires et des crampes. Ces symptômes sont causés par l'incapacité à mobiliser le glycogène du muscle squelettique et sont très probablement la conséquence d'un déficit énergétique sévère dans les muscles. L'étude a changé le phénotype de GSDIIIa, pour inclure les symptômes induits par l'exercice, qui est une présentation typique dans d'autres myopathies métaboliques. Il a également documenté que la capacité d'exercice était considérablement améliorée tandis que les symptômes musculaires induits par l'exercice étaient soulagés par une perfusion intraveineuse de glucose. Sur la base de ces résultats, cette étude souhaite déterminer si l'ingestion orale de saccharose a les mêmes effets sur la capacité de travail sur un plus grand nombre de patients, dans une configuration randomisée, contrôlée par placebo et croisée. L'ingestion de saccharose a le potentiel d'être un traitement diététique efficace, bon marché et facilement accessible des symptômes musculaires du GSDIIIa.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
6

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Danemark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danemark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • GSDIIIa vérifié génétiquement et/ou biochimiquement.
  • 18 ans ou plus.

Critère d'exclusion:

  • Maladie cardiaque ou pulmonaire cliniquement significative.
  • Grossesse ou allaitement.
  • Troubles mentaux graves ou participants qui sont autrement incapables de comprendre le but des essais.
  • Sujets où l'investigateur évalue qu'il n'est pas possible ou très difficile de placer un cathéter intraveineux.
  • Autres affections des articulations ou des muscles squelettiques telles que l'arthrite ou les entorses. Si l'on s'attend à ce que la condition se résolve avant l'arrêt de la période d'inclusion de l'étude, le sujet peut être inclus ultérieurement.
  • Faiblesse musculaire modérée à sévère, où les participants ne sont pas censés effectuer 10 minutes d'exercice de cycle-ergométrie à 70 % de VO2peak.
  • Diabète vérifié.
  • Participation à d'autres essais cliniques pouvant interférer avec les résultats.
  • Médicaments pouvant interférer avec les résultats ou augmenter le risque de saignement.
  • Troubles de la coagulation du sang ou des saignements.
  • Don de sang un mois ou moins avant l'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: FAXE Kondi - une boisson gazeuse sucrée
100 ml de FAXE Kondi (10 grammes de glucides pour 100 ml) sont ingérés toutes les dix minutes pendant l'exercice plus 400 ml avant le début de l'exercice.
Complément alimentaire: FAXE Kondi
Boisson gazeuse contenant du saccharose et du glucose
Comparateur placebo: FAXE Kondi Free - une boisson gazeuse sans sucre
100 ml de FAXE Kondi Free (0 gramme de glucides pour 100 ml) sont ingérés toutes les dix minutes pendant l'exercice plus 400 ml avant le début de l'exercice.
Complément alimentaire: Télécopie Kondi Gratuit
Boisson gazeuse diététique avec édulcorants artificiels aspartame et acésulfame de potassium. Les deux édulcorants sont approuvés pour une utilisation en tant qu'additifs alimentaires dans l'Union européenne et par la FDA. Le métabolisme de l'aspartame est bien compris et des doses normales n'affectent pas les concentrations plasmatiques de lipides, d'acides aminés, de taux de glucose, d'hormones régulatrices clés ou du métabolisme des muscles squelettiques. L'acésulfame de potassium n'est pas métabolisé chez l'homme et est excrété sous forme de composé d'origine dans l'urine. Étant donné que les deux édulcorants artificiels n'affectent pas le métabolisme des muscles squelettiques ou la glycémie, et que les deux composés ont des profils d'innocuité bien documentés, FAXE Kondi Free est considéré comme une boisson gazeuse placebo idéale dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
capacité de travail maximale
Délai: Après jusqu'à 1 heure de vélo le 2ème et le 4ème jour.
Aire sous la courbe (AUC) = résistance multipliée par la durée de l'entraînement
Après jusqu'à 1 heure de vélo le 2ème et le 4ème jour.

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pic de consommation d'oxygène
Délai: Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
(VO2peak)
Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
Charge de travail maximale
Délai: Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
(Wpeak)
Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
Taux d'échange respiratoire maximal
Délai: Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
(RER)
Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
p-lactate
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Rythme cardiaque
Délai: En continu pendant le test du cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours
surveillance du pouls
En continu pendant le test du cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours
Score Borg
Délai: Mesuré périodiquement lors du test de cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours
Taux d'effort perçu
Mesuré périodiquement lors du test de cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fatigue
Délai: Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
Score de gravité de la fatigue (FSS)
Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
p-créatine kinase
Délai: mesuré aux jours 1, 3 et 5.
Pour évaluer les dommages musculaires
mesuré aux jours 1, 3 et 5.
p-myoglobine
Délai: mesuré aux jours 1, 3 et 5.
Pour évaluer les dommages musculaires
mesuré aux jours 1, 3 et 5.
Taux d'échange respiratoire, RER
Délai: mesuré en continu pendant les jours 2 et 4 du test d’effort.
VO2/VCO2
mesuré en continu pendant les jours 2 et 4 du test d’effort.
p-glucose
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Douleur
Délai: Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
Douleur évaluée sur une échelle visuelle analogique (EVA) avec une échelle de 0 à 10 cm
Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
p-ammoniac
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
Analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
p-insuline
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1 et avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1 et avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
p-glucagon
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
p-catécholamines
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
Épisodes hypoglycémiques
Délai: Observation de 2 heures après chacune des deux épreuves d'effort.
Observation clinique ainsi que glycémie surveillée lors d'épreuves d'effort
Observation de 2 heures après chacune des deux épreuves d'effort.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Rigshospitalet, Denmark

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
17 avril 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
25 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
15 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 mai 2015

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
26 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 février 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • H-4-2014-014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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