Integratori energetici per migliorare la tolleranza all'esercizio nelle miopatie metaboliche
22 febbraio 2024 aggiornato da: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
I pazienti che soffrono della miopatia metabolica Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IIIa (GSDIIIa) hanno problemi a rilasciare lo zucchero immagazzinato nelle cellule che è necessario per la produzione di energia.
Ciò causa diversi disturbi sistemici, ma solo di recente sono stati esaminati i sintomi correlati all'esercizio nei muscoli.
Uno studio precedente ha mostrato segni che l'infusione endovenosa di glucosio allevia alcuni di questi sintomi.
Lo scopo di questo studio è indagare in modo randomizzato e controllato con placebo se l'ingestione orale di zucchero può alleviare i sintomi muscolari nei pazienti con GSDIIIa.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Completato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
È stato recentemente documentato come i pazienti con GSDIIIa abbiano una capacità di esercizio da moderata a gravemente ridotta e che l'esercizio induca dolore muscolare e crampi.
Questi sintomi sono causati dall'incapacità di mobilizzare il glicogeno del muscolo scheletrico e sono molto probabilmente la conseguenza di una grave carenza di energia all'interno dei muscoli.
Lo studio ha modificato il fenotipo della GSDIIIa, per includere i sintomi indotti dall'esercizio, che è una presentazione tipica in altre miopatie metaboliche.
Ha anche documentato che la capacità di esercizio è stata notevolmente migliorata mentre i sintomi muscolari indotti dall'esercizio sono stati alleviati da un'infusione endovenosa di glucosio.
Sulla base di questi risultati, questo studio desidera indagare se l'ingestione orale di saccarosio ha gli stessi effetti sulla capacità lavorativa su un numero maggiore di pazienti, in una configurazione incrociata randomizzata, controllata con placebo.
L'ingestione di saccarosio ha il potenziale per essere un trattamento dietetico efficace, economico e facilmente accessibile dei sintomi muscolari nella GSDIIIa.
Tipo di studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
6
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Astrid E Buch, BSc Medicine
- Numero di telefono: +45 35 45 61 35
- Email: astrid.emilie.buch.02@regionh.dk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Nicolai Preisler, MD
- Numero di telefono: +45 35 45 61 26
- Email: nicolai.preisler@regionh.dk
Luoghi di studio
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Region Hovedstaden
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Copenhagen, Region Hovedstaden, Danimarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- GSDIIIa geneticamente e/o biochimicamente verificato.
- 18 anni o più.
Criteri di esclusione:
- Malattia cardiaca o polmonare clinicamente significativa.
- Gravidanza o allattamento.
- Gravi disturbi mentali o partecipanti che sono in altri modi incapaci di comprendere lo scopo delle prove.
- Soggetti in cui lo sperimentatore valuta che non sia possibile o molto difficile posizionare un catetere endovenoso.
- Altre condizioni delle articolazioni o del muscolo scheletrico come artrite o distorsioni. Se si prevede che la condizione si risolva prima che il periodo di inclusione nello studio venga interrotto, il soggetto può essere incluso in un secondo momento.
- Debolezza muscolare da moderata a grave, in cui non è previsto che i partecipanti completino 10 minuti di esercizio cicloergometrico al 70% del VO2peak.
- Diabete accertato.
- Partecipazione ad altri studi clinici che potrebbero interferire con i risultati.
- Farmaci che possono interferire con i risultati o aumentare il rischio di sanguinamento.
- Disturbi della coagulazione del sangue o della coagulazione.
- Donazione di sangue un mese o meno prima dell'inclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Numero di armi
2
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: FAXE Kondi - una bibita zuccherata
100 ml di FAXE Kondi (10 grammi di carboidrati per 100 ml) vengono ingeriti ogni dieci minuti durante l'esercizio più 400 ml prima dell'inizio dell'esercizio.
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Bibita analcolica contenente saccarosio e glucosio
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Comparatore placebo: FAXE Kondi Free - una bibita analcolica senza zucchero
100 ml di FAXE Kondi Free (0 grammi di carboidrati per 100 ml) vengono ingeriti ogni dieci minuti durante l'esercizio più 400 ml prima dell'inizio dell'esercizio.
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Bibita dietetica con edulcoranti artificiali aspartame e acesulfame potassico.
Entrambi i dolcificanti sono approvati per l'uso come additivi alimentari nell'Unione Europea e dalla FDA.
Il metabolismo dell'aspartame è ben noto e le dosi normali non influenzano le concentrazioni plasmatiche di lipidi, amminoacidi, livelli di glucosio, ormoni regolatori chiave o metabolismo del muscolo scheletrico.
L'acesulfame di potassio non viene metabolizzato nell'uomo ed è escreto come composto progenitore nelle urine.
Poiché i due dolcificanti artificiali non influiscono sul metabolismo del muscolo scheletrico o sui livelli di glucosio nel sangue, ed entrambi i composti hanno un profilo di sicurezza ben documentato, FAXE Kondi Free è considerata una bevanda analcolica placebo ideale in questo studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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massima capacità lavorativa
Lasso di tempo: Dopo massimo 1 ora di bicicletta il 2° e 4° giorno.
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Area sotto la curva (AUC) = resistenza per durata dell'allenamento
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Dopo massimo 1 ora di bicicletta il 2° e 4° giorno.
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Picco di consumo di ossigeno
Lasso di tempo: Dopo un massimo di 1 ora di pedalata il 2° e 4° giorno.
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(VO2picco)
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Dopo un massimo di 1 ora di pedalata il 2° e 4° giorno.
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Carico di lavoro massimo
Lasso di tempo: Dopo un massimo di 1 ora di pedalata il 2° e 4° giorno.
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(Wpeak)
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Dopo un massimo di 1 ora di pedalata il 2° e 4° giorno.
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Rapporto di scambio respiratorio di picco
Lasso di tempo: Dopo un massimo di 1 ora di pedalata il 2° e 4° giorno.
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(RER)
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Dopo un massimo di 1 ora di pedalata il 2° e 4° giorno.
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p-lattato
Lasso di tempo: misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima della prima dose di bibita, prima dell'esercizio e ogni 10 minuti durante l'esercizio nei giorni 2 e 4.
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Analisi del campione di sangue
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misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima della prima dose di bibita, prima dell'esercizio e ogni 10 minuti durante l'esercizio nei giorni 2 e 4.
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Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Continuamente durante il test del ciclo (max. 1 ora) il 2° e 4° giorno
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monitoraggio del polso
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Continuamente durante il test del ciclo (max. 1 ora) il 2° e 4° giorno
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Punteggio Borg
Lasso di tempo: Misurato periodicamente durante il test del ciclo (max. 1 ora) il 2° e 4° giorno
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Tasso di sforzo percepito
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Misurato periodicamente durante il test del ciclo (max. 1 ora) il 2° e 4° giorno
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Altre misure di risultato
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fatica
Lasso di tempo: Valutato nei giorni 3 e 5 del processo
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Punteggio di gravità della fatica (FSS)
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Valutato nei giorni 3 e 5 del processo
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p-creatina chinasi
Lasso di tempo: misurato il giorno 1, 3 e 5.
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Per valutare il danno muscolare
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misurato il giorno 1, 3 e 5.
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p-mioglobina
Lasso di tempo: misurato il giorno 1, 3 e 5.
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Per valutare il danno muscolare
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misurato il giorno 1, 3 e 5.
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Rapporto di scambio respiratorio, RER
Lasso di tempo: misurato continuamente durante il test da sforzo nei giorni 2 e 4.
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VO2/VCO2
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misurato continuamente durante il test da sforzo nei giorni 2 e 4.
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p-glucosio
Lasso di tempo: misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima della prima dose di bibita, prima dell'esercizio e ogni 10 minuti durante l'esercizio nei giorni 2 e 4.
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Analisi del campione di sangue
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misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima della prima dose di bibita, prima dell'esercizio e ogni 10 minuti durante l'esercizio nei giorni 2 e 4.
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Dolore
Lasso di tempo: Valutato nei giorni 3 e 5 dello studio
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Dolore valutato su una scala analogica visiva (VAS) con una scala da 0 a 10 cm
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Valutato nei giorni 3 e 5 dello studio
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p-ammoniaca
Lasso di tempo: misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio, a 10 minuti, 20 minuti di esercizio e al massimo nei giorni 2 e 4.
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Analisi del campione di sangue
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misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio, a 10 minuti, 20 minuti di esercizio e al massimo nei giorni 2 e 4.
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p-insulina
Lasso di tempo: misurato a riposo e massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio e ogni 10 minuti durante l'esercizio nei giorni 2 e 4.
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analisi del campione di sangue
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misurato a riposo e massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio e ogni 10 minuti durante l'esercizio nei giorni 2 e 4.
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p-glucagone
Lasso di tempo: misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio, a 10 minuti, 20 minuti di esercizio e al massimo nei giorni 2 e 4.
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analisi del campione di sangue
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misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio, a 10 minuti, 20 minuti di esercizio e al massimo nei giorni 2 e 4.
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p-catecolamine
Lasso di tempo: misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio, a 10 minuti, 20 minuti di esercizio e al massimo nei giorni 2 e 4.
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analisi del campione di sangue
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misurato a riposo e al massimo il giorno 1 e prima dell'esercizio, a 10 minuti, 20 minuti di esercizio e al massimo nei giorni 2 e 4.
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Episodi ipoglicemici
Lasso di tempo: Osservazione di 2 ore dopo ciascuno dei due test da sforzo.
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Osservazione clinica e livelli di glucosio nel sangue monitorati durante i test da sforzo
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Osservazione di 2 ore dopo ciascuno dei due test da sforzo.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio
Inizio studio
1 gennaio 2015
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
17 aprile 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
25 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
15 maggio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 maggio 2015
Primo Inserito (Stimato)
Primo Inserito
19 maggio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento pubblicato
26 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 febbraio 2024
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
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Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- H-4-2014-014
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