Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Energitilskudd for å forbedre treningstoleransen ved metabolske myopatier

22. februar 2024 oppdatert av: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Pasienter som lider av den metabolske myopatien Glycogen Storage Disease type IIIa (GSDIIIa) har problemer med å frigjøre sukker lagret i celler som er nødvendig for energiproduksjon. Dette gir flere systemiske svekkelser, men først nylig har de treningsrelaterte symptomene i musklene blitt undersøkt. En tidligere studie viste tegn på at intravenøs infusjon av glukose lindrer noen av disse symptomene. Hensikten med denne studien er å undersøke på en randomisert og placebokontrollert måte om oralt inntak av sukker kan lindre muskelsymptomer hos pasienter med GSDIIIa.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Det er nylig dokumentert hvordan pasienter med GSDIIIa har moderat til sterkt redusert treningskapasitet, og at trening gir muskelsmerter og kramper. Disse symptomene er forårsaket av manglende evne til å mobilisere skjelettmuskelglykogen og er mest sannsynlig konsekvensen av en alvorlig energimangel i musklene. Studien endret fenotypen av GSDIIIa, til å inkludere treningsinduserte symptomer, som er en typisk presentasjon i andre metabolske myopatier. Den dokumenterte også at treningskapasiteten ble betydelig forbedret mens treningsutløste muskelsymptomer ble lindret ved en intravenøs glukoseinfusjon. Basert på disse funnene ønsker denne studien å undersøke om oralt inntak av sukrose har samme effekt på arbeidskapasiteten på et større antall pasienter, i et randomisert, placebokontrollert, cross-over-oppsett. Inntak av sukrose har potensial til å være en effektiv, billig og lett tilgjengelig kostholdsbehandling av muskelsymptomer ved GSDIIIa.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Danmark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genetisk og/eller biokjemisk verifisert GSDIIIa.
  • 18 år eller eldre.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant hjerte- eller lungesykdom.
  • Graviditet eller amming.
  • Alvorlige psykiske lidelser eller deltakere som på andre måter ikke er i stand til å forstå formålet med forsøkene.
  • Forsøkspersoner der etterforskeren vurderer at det ikke er mulig eller svært vanskelig å plassere intravenøst ​​kateter.
  • Andre tilstander i leddene eller skjelettmuskulaturen som leddgikt eller forstuinger. Hvis tilstanden forventes å gå over før studieinkluderingsperioden stoppes, kan forsøkspersonen inkluderes på et senere tidspunkt.
  • Moderat til alvorlig muskelsvakhet, der deltakerne ikke forventes å fullføre 10 minutter med syklus-ergometritrening ved 70 % av VO2peak.
  • Verifisert diabetes.
  • Deltakelse i andre kliniske studier som kan forstyrre resultatene.
  • Medisiner som kan forstyrre resultatene eller øke risikoen for blødning.
  • Blodpropp eller blødningsforstyrrelser.
  • Bloddonasjon en måned eller mindre før inkludering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: FAXE Kondi - en sukkerholdig brus
100 ml FAXE Kondi (10 gram karbohydrater per 100 ml) inntas hvert tiende minutt under trening pluss 400 ml før treningsstart.
Kosttilskudd: FAKS Kondi
Sukrose og glukoseholdig brus
Placebo komparator: FAXE Kondi Free - en sukkerfri brus
100 ml FAXE Kondi Free (0 gram karbohydrater per 100 ml) inntas hvert tiende minutt under trening pluss 400 ml før treningsstart.
Kosttilskudd: Faxe Kondi Gratis
Diettbrus med kunstige søtningsmidler aspartam og acesulfamkalium. Begge søtningsstoffene er godkjent for bruk som mattilsetningsstoffer i EU og av FDA. Aspartammetabolismen er godt forstått og normale doser påvirker ikke plasmakonsentrasjoner av lipider, aminosyrer, glukosenivåer, sentrale regulatoriske hormoner eller skjelettmuskelmetabolisme. Acesulfam Kalium metaboliseres ikke hos mennesker og skilles ut som hovedforbindelsen i urinen. Siden de to kunstige søtningsmidlene ikke påvirker skjelettmuskelmetabolismen eller blodsukkernivået, og begge forbindelsene har en veldokumentert sikkerhetsprofil, anses FAXE Kondi Free for å være en ideell placebobrus i denne studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
maksimal arbeidskapasitet
Tidsramme: Etter opptil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
Area Under the Curve (AUC) = motstand ganger treningsøktens varighet
Etter opptil 1 times sykling på 2. og 4. dag.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Topp oksygenforbruk
Tidsramme: Etter inntil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
(VO2peak)
Etter inntil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
Topp arbeidsbelastning
Tidsramme: Etter inntil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
(Wpeak)
Etter inntil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
Topp respirasjonsutvekslingsforhold
Tidsramme: Etter inntil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
(RER)
Etter inntil 1 times sykling på 2. og 4. dag.
p-laktat
Tidsramme: målt i hvile og maks på dag 1, og før første dose brus, før trening og hvert 10. minutt under trening på dag 2 og 4.
Analyse av blodprøve
målt i hvile og maks på dag 1, og før første dose brus, før trening og hvert 10. minutt under trening på dag 2 og 4.
Puls
Tidsramme: Kontinuerlig under syklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag
pulsovervåking
Kontinuerlig under syklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag
Borg score
Tidsramme: Måles periodisk under syklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag
Frekvens for opplevd anstrengelse
Måles periodisk under syklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utmattelse
Tidsramme: Vurdert på dag 3 og 5 av rettssaken
Fatigue Severity Score (FSS)
Vurdert på dag 3 og 5 av rettssaken
p-kreatinkinase
Tidsramme: målt på dag 1, 3 og 5.
For å vurdere muskelskader
målt på dag 1, 3 og 5.
p-myoglobin
Tidsramme: målt på dag 1, 3 og 5.
For å vurdere muskelskader
målt på dag 1, 3 og 5.
Respirasjonsutvekslingsforhold, RER
Tidsramme: målt kontinuerlig under treningsprøven dag 2 og 4.
VO2/VCO2
målt kontinuerlig under treningsprøven dag 2 og 4.
p-glukose
Tidsramme: målt i hvile og maks på dag 1, og før første dose brus, før trening og hvert 10. minutt under trening på dag 2 og 4.
Analyse av blodprøve
målt i hvile og maks på dag 1, og før første dose brus, før trening og hvert 10. minutt under trening på dag 2 og 4.
Smerte
Tidsramme: Vurdert på dag 3 og 5 av rettssaken
Smerte vurdert på en visuell analog skala (VAS) med en skala fra 0 til 10 cm
Vurdert på dag 3 og 5 av rettssaken
p-ammoniakk
Tidsramme: målt i hvile og maks på dag 1, og før trening, ved 10 minutter, 20 min trening og ved maks på dag 2 og 4.
Analyse av blodprøve
målt i hvile og maks på dag 1, og før trening, ved 10 minutter, 20 min trening og ved maks på dag 2 og 4.
p-insulin
Tidsramme: målt i hvile og maks på dag 1 og før trening og hvert 10. minutt under trening på dag 2 og 4.
analyse av blodprøve
målt i hvile og maks på dag 1 og før trening og hvert 10. minutt under trening på dag 2 og 4.
p-glukagon
Tidsramme: målt i hvile og maks på dag 1, og før trening, ved 10 minutter, 20 min trening og ved maks på dag 2 og 4.
analyse av blodprøve
målt i hvile og maks på dag 1, og før trening, ved 10 minutter, 20 min trening og ved maks på dag 2 og 4.
p-katekolaminer
Tidsramme: målt i hvile og maks på dag 1, og før trening, ved 10 minutter, 20 min trening og ved maks på dag 2 og 4.
analyse av blodprøve
målt i hvile og maks på dag 1, og før trening, ved 10 minutter, 20 min trening og ved maks på dag 2 og 4.
Hypoglykemiske episoder
Tidsramme: 2 timers observasjon etter hver av de to treningstestene.
Klinisk observasjon samt blodsukkernivåer overvåket under treningstester
2 timers observasjon etter hver av de to treningstestene.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Rigshospitalet, Denmark

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. mai 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
26. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. februar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • H-4-2014-014

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger