Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Energiesupplementen om de inspanningstolerantie bij metabole myopathieën te verbeteren

22 februari 2024 bijgewerkt door: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Patiënten die lijden aan de metabole myopathie Glycogen Storage Disease type IIIa (GSDIIIa) hebben een probleem met het vrijgeven van in cellen opgeslagen suiker die nodig is voor energieproductie. Dit veroorzaakt verschillende systemische stoornissen, maar pas sinds kort is er onderzoek gedaan naar de inspanningsgerelateerde symptomen in de spieren. Een eerdere studie toonde tekenen aan dat intraveneuze infusie van glucose sommige van deze symptomen verlicht. Het doel van deze studie is om op gerandomiseerde en placebogecontroleerde wijze te onderzoeken of orale inname van suiker spiersymptomen kan verlichten bij patiënten met GSDIIIa.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Onlangs is gedocumenteerd dat patiënten met GSDIIIa een matig tot ernstig verminderde inspanningscapaciteit hebben en dat lichaamsbeweging spierpijn en krampen veroorzaakt. Deze symptomen worden veroorzaakt door het onvermogen om skeletspierglycogeen te mobiliseren en zijn hoogstwaarschijnlijk het gevolg van een ernstig energietekort in de spieren. De studie veranderde het fenotype van GSDIIIa, om door inspanning geïnduceerde symptomen op te nemen, wat een typische presentatie is bij andere metabole myopathieën. Het documenteerde ook dat de inspanningscapaciteit aanzienlijk was verbeterd, terwijl door inspanning veroorzaakte spiersymptomen werden verlicht door een intraveneus glucose-infuus. Op basis van deze bevindingen wil deze studie onderzoeken of orale inname van sucrose dezelfde effecten heeft op de werkcapaciteit bij een groter aantal patiënten, in een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, cross-over opstelling. Inname van sucrose heeft het potentieel om een ​​effectieve, goedkope en gemakkelijk toegankelijke dieetbehandeling te zijn van spiersymptomen bij GSDIIIa.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
6

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Denemarken
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Denemarken, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch en/of biochemisch geverifieerd GSDIIIa.
  • 18 jaar of ouder.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante hart- of longziekte.
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Ernstige psychische stoornissen of deelnemers die op een andere manier het doel van de proeven niet kunnen begrijpen.
  • Onderwerpen waarbij de onderzoeker beoordeelt dat het plaatsen van een intraveneuze katheter niet of zeer moeilijk is.
  • Andere aandoeningen van de gewrichten of skeletspieren zoals artritis of verstuikingen. Als de aandoening naar verwachting zal verdwijnen voordat de studie-inclusieperiode wordt stopgezet, kan de proefpersoon op een later tijdstip worden opgenomen.
  • Matige tot ernstige spierzwakte, waarbij van de deelnemers niet wordt verwacht dat ze 10 minuten fietsen-ergometrieoefeningen doen bij 70% van VO2peak.
  • Geverifieerde diabetes.
  • Deelname aan andere klinische onderzoeken die de resultaten kunnen verstoren.
  • Medicijnen die de resultaten kunnen verstoren of het risico op bloedingen kunnen verhogen.
  • Bloedstollings- of bloedingsstoornissen.
  • Bloeddonatie één maand of korter voor opname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: FAXE Kondi - een zoete frisdrank
Tijdens de inspanning wordt elke tien minuten 100 ml FAXE Kondi (10 gram koolhydraten per 100 ml) ingenomen plus 400 ml voor aanvang van de inspanning.
Voedingssupplement: FAX Kondi
Sucrose en glucose bevattende frisdrank
Placebo-vergelijker: FAXE Kondi Free - een suikervrije frisdrank
100 ml FAXE Kondi Free (0 gram koolhydraten per 100 ml) wordt tijdens de training elke tien minuten ingenomen plus 400 ml voor aanvang van de training.
Voedingssupplement: Fax kondi gratis
Dieet frisdrank met kunstmatige zoetstoffen aspartaam ​​en acesulfaam kalium. Beide zoetstoffen zijn goedgekeurd voor gebruik als voedseladditieven in de Europese Unie en door de FDA. Het metabolisme van aspartaam ​​is goed begrepen en normale doses hebben geen invloed op plasmaconcentraties van lipiden, aminozuren, glucosespiegels, belangrijke regulerende hormonen of skeletspiermetabolisme. Acesulfaam-kalium wordt bij de mens niet gemetaboliseerd en wordt uitgescheiden als de moederverbinding in de urine. Aangezien de twee kunstmatige zoetstoffen geen invloed hebben op het skeletspiermetabolisme of de bloedglucosespiegels, en beide verbindingen een goed gedocumenteerd veiligheidsprofiel hebben, wordt FAXE Kondi Free in dit onderzoek beschouwd als een ideale placebo-frisdrank.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
maximale werkcapaciteit
Tijdsspanne: Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
Area Under the Curve (AUC) = weerstand maal duur van de training
Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Piek zuurstofverbruik
Tijdsspanne: Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
(VO2piek)
Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
Piek werkdruk
Tijdsspanne: Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
(Wpiek)
Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
Piek respiratoire uitwisselingsverhouding
Tijdsspanne: Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
(RER)
Na maximaal 1 uur fietsen op de 2e en 4e dag.
p-lactaat
Tijdsspanne: gemeten in rust en max op dag 1, en vóór de eerste dosis frisdrank, vóór het sporten en elke 10 minuten tijdens het sporten op dag 2 en 4.
Analyse van bloedmonster
gemeten in rust en max op dag 1, en vóór de eerste dosis frisdrank, vóór het sporten en elke 10 minuten tijdens het sporten op dag 2 en 4.
Hartslag
Tijdsspanne: Continu tijdens de cyclustest (max. 1 uur) op de 2e en 4e dag
polsbewaking
Continu tijdens de cyclustest (max. 1 uur) op de 2e en 4e dag
Borg-score
Tijdsspanne: Periodiek gemeten tijdens de cyclustest (max. 1 uur) op de 2e en 4e dag
Snelheid van waargenomen inspanning
Periodiek gemeten tijdens de cyclustest (max. 1 uur) op de 2e en 4e dag

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermoeidheid
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 3 en 5 van de proef
Vermoeidheidsscore (FSS)
Beoordeeld op dag 3 en 5 van de proef
p-creatinekinase
Tijdsspanne: gemeten op dag 1, 3 en 5.
Om spierschade te beoordelen
gemeten op dag 1, 3 en 5.
p-myoglobine
Tijdsspanne: gemeten op dag 1, 3 en 5.
Om spierschade te beoordelen
gemeten op dag 1, 3 en 5.
Respiratoire uitwisselingsverhouding, RER
Tijdsspanne: continu gemeten tijdens de inspanningstest dag 2 en 4.
VO2/VCO2
continu gemeten tijdens de inspanningstest dag 2 en 4.
p-glucose
Tijdsspanne: gemeten in rust en max op dag 1, en vóór de eerste dosis frisdrank, vóór het sporten en elke 10 minuten tijdens het sporten op dag 2 en 4.
Analyse van bloedmonster
gemeten in rust en max op dag 1, en vóór de eerste dosis frisdrank, vóór het sporten en elke 10 minuten tijdens het sporten op dag 2 en 4.
Pijn
Tijdsspanne: Beoordeeld op dag 3 en 5 van de proef
Pijn beoordeeld op een visueel analoge schaal (VAS) met een schaal van 0 tot 10 cm
Beoordeeld op dag 3 en 5 van de proef
p-ammoniak
Tijdsspanne: gemeten in rust en max op dag 1, en vóór het sporten, na 10 minuten, 20 min sporten en max op dag 2 en 4.
Analyse van bloedmonster
gemeten in rust en max op dag 1, en vóór het sporten, na 10 minuten, 20 min sporten en max op dag 2 en 4.
p-insuline
Tijdsspanne: gemeten in rust en max op dag 1 en vóór het sporten en elke 10 minuten tijdens het sporten op dag 2 en 4.
analyse van bloedmonster
gemeten in rust en max op dag 1 en vóór het sporten en elke 10 minuten tijdens het sporten op dag 2 en 4.
p-glucagon
Tijdsspanne: gemeten in rust en max op dag 1, en vóór het sporten, na 10 minuten, 20 min sporten en max op dag 2 en 4.
analyse van bloedmonster
gemeten in rust en max op dag 1, en vóór het sporten, na 10 minuten, 20 min sporten en max op dag 2 en 4.
p-catecholaminen
Tijdsspanne: gemeten in rust en max op dag 1, en vóór het sporten, na 10 minuten, 20 min sporten en max op dag 2 en 4.
analyse van bloedmonster
gemeten in rust en max op dag 1, en vóór het sporten, na 10 minuten, 20 min sporten en max op dag 2 en 4.
Hypoglykemische episoden
Tijdsspanne: 2 uur observatie na elk van de twee inspanningstests.
Klinische observatie en bloedglucosewaarden gecontroleerd tijdens inspanningstests
2 uur observatie na elk van de twee inspanningstests.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Rigshospitalet, Denmark

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
17 april 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
25 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
15 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 mei 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
19 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
26 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 februari 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • H-4-2014-014

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen