Suplementos energéticos para mejorar la tolerancia al ejercicio en miopatías metabólicas
22 de febrero de 2024 actualizado por: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Los pacientes que padecen la miopatía metabólica Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo IIIa (GSDIIIa) tienen problemas para liberar el azúcar almacenado en las células que se necesita para la producción de energía.
Esto causa varias deficiencias sistémicas, pero solo recientemente se han examinado los síntomas relacionados con el ejercicio en los músculos.
Un estudio anterior mostró signos de que la infusión intravenosa de glucosa alivia algunos de estos síntomas.
El propósito de este estudio es investigar de forma aleatoria y controlada con placebo si la ingestión oral de azúcar puede aliviar los síntomas musculares en pacientes con GSDIIIa.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Recientemente se ha documentado cómo los pacientes con GSDIIIa tienen una capacidad de ejercicio moderada a severamente reducida, y que el ejercicio induce dolor y calambres musculares.
Estos síntomas son causados por la incapacidad de movilizar el glucógeno del músculo esquelético y muy probablemente sean la consecuencia de una deficiencia severa de energía dentro de los músculos.
El estudio cambió el fenotipo de GSDIIIa para incluir síntomas inducidos por el ejercicio, que es una presentación típica en otras miopatías metabólicas.
También documentó que la capacidad de ejercicio mejoró significativamente mientras que los síntomas musculares inducidos por el ejercicio se aliviaron con una infusión de glucosa intravenosa.
Con base en estos hallazgos, este estudio desea investigar si la ingestión oral de sacarosa tiene los mismos efectos sobre la capacidad de trabajo en un mayor número de pacientes, en una configuración cruzada aleatoria, controlada con placebo.
La ingestión de sacarosa tiene el potencial de ser un tratamiento dietético eficaz, económico y de fácil acceso para los síntomas musculares en GSDIIIa.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
6
Fase
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Astrid E Buch, BSc Medicine
- Número de teléfono: +45 35 45 61 35
- Correo electrónico: astrid.emilie.buch.02@regionh.dk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Nicolai Preisler, MD
- Número de teléfono: +45 35 45 61 26
- Correo electrónico: nicolai.preisler@regionh.dk
Ubicaciones de estudio
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Region Hovedstaden
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Copenhagen, Region Hovedstaden, Dinamarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- GSDIIIa verificada genética y/o bioquímicamente.
- 18 años o más.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad cardíaca o pulmonar clínicamente significativa.
- Embarazo o lactancia.
- Trastornos mentales graves o participantes que de alguna otra manera no pueden comprender el propósito de los ensayos.
- Sujetos en los que el investigador evalúe que no es posible o es muy difícil colocar un catéter intravenoso.
- Otras afecciones de las articulaciones o del músculo esquelético, como artritis o esguinces. Si se espera que la condición se resuelva antes de que se detenga el período de inclusión del estudio, el sujeto puede ser incluido en un momento posterior.
- Debilidad muscular de moderada a grave, en la que no se espera que los participantes completen 10 minutos de ejercicio de cicloergometría al 70 % del VO2máx.
- Diabetes comprobada.
- Participación en otros ensayos clínicos que puedan interferir en los resultados.
- Medicamentos que pueden interferir con los resultados o aumentar el riesgo de sangrado.
- Trastornos hemorrágicos o de la coagulación de la sangre.
- Donación de sangre un mes o menos antes de la inclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Número de brazos
2
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Experimental: FAXE Kondi - un refresco azucarado
Se ingieren 100 ml de FAXE Kondi (10 gramos de carbohidratos por cada 100 ml) cada diez minutos durante el ejercicio más 400 ml antes de comenzar el ejercicio.
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Refrescos que contienen sacarosa y glucosa
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Comparador de placebos: FAXE Kondi Free - un refresco sin azúcar
Se ingiere 100 ml de FAXE Kondi Free (0 gramos de carbohidratos por cada 100 ml) cada diez minutos durante el ejercicio más 400 ml antes del inicio del ejercicio.
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Refresco dietético con edulcorantes artificiales aspartamo y acesulfamo potásico.
Ambos edulcorantes están aprobados para su uso como aditivos alimentarios en la Unión Europea y por la FDA.
El metabolismo del aspartamo es bien conocido y las dosis normales no afectan las concentraciones plasmáticas de lípidos, aminoácidos, niveles de glucosa, hormonas reguladoras clave o el metabolismo del músculo esquelético.
El acesulfame de potasio no se metaboliza en humanos y se excreta como compuesto original en la orina.
Dado que los dos edulcorantes artificiales no afectan el metabolismo del músculo esquelético ni los niveles de glucosa en sangre, y ambos compuestos tienen perfiles de seguridad bien documentados, FAXE Kondi Free se considera un refresco de placebo ideal en este estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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capacidad máxima de trabajo
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo el segundo y cuarto día.
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Área bajo la curva (AUC) = resistencia multiplicada por la duración del entrenamiento
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Después de hasta 1 hora de ciclismo el segundo y cuarto día.
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Consumo máximo de oxígeno
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
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(VO2 pico)
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Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
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Carga de trabajo máxima
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
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(Pico)
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Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
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Cociente de intercambio respiratorio máximo
Periodo de tiempo: Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
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(RER)
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Después de hasta 1 hora de ciclismo en el segundo y cuarto día.
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p-lactato
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
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Análisis de muestra de sangre.
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medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
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Ritmo cardiaco
Periodo de tiempo: Continuamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
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monitorización del pulso
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Continuamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
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Puntuación de Borg
Periodo de tiempo: Medido periódicamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
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Tasa de esfuerzo percibido
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Medido periódicamente durante la prueba del ciclo (máx. 1 hora) el segundo y cuarto día
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Otras medidas de resultado
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fatiga
Periodo de tiempo: Evaluado los días 3 y 5 del juicio
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Puntuación de gravedad de la fatiga (FSS)
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Evaluado los días 3 y 5 del juicio
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p-creatina quinasa
Periodo de tiempo: medida los días 1, 3 y 5.
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Para evaluar el daño muscular
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medida los días 1, 3 y 5.
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p-mioglobina
Periodo de tiempo: medida los días 1, 3 y 5.
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Para evaluar el daño muscular
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medida los días 1, 3 y 5.
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Relación de intercambio respiratorio, RER
Periodo de tiempo: medido continuamente durante la prueba de ejercicio los días 2 y 4.
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VO2/VCO2
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medido continuamente durante la prueba de ejercicio los días 2 y 4.
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p-glucosa
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
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Análisis de muestra de sangre.
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medido en reposo y máximo el día 1, y antes de la primera dosis de refresco, antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
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Dolor
Periodo de tiempo: Evaluado los días 3 y 5 del ensayo.
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Dolor evaluado en una escala visual analógica (EVA) con una escala de 0 a 10 cm.
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Evaluado los días 3 y 5 del ensayo.
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p-amoníaco
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
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Análisis de muestra de sangre.
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medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
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p-insulina
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1 y antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
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análisis de muestra de sangre
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medido en reposo y máximo el día 1 y antes del ejercicio y cada 10 minutos durante el ejercicio los días 2 y 4.
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p-glucagón
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
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análisis de muestra de sangre
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medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
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p-catecolaminas
Periodo de tiempo: medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
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análisis de muestra de sangre
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medido en reposo y máximo el día 1, y antes del ejercicio, a los 10 minutos, 20 min de ejercicio y al máximo los días 2 y 4.
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Episodios de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Observación de 2 horas después de cada una de las dos pruebas de ejercicio.
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Observación clínica y control de los niveles de glucosa en sangre durante las pruebas de esfuerzo.
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Observación de 2 horas después de cada una de las dos pruebas de ejercicio.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2015
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
17 de abril de 2017
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
25 de mayo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
15 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
Publicado por primera vez
19 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización publicada
26 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2024
Última verificación
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
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- H-4-2014-014
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