Energieergänzungen zur Verbesserung der Belastungstoleranz bei metabolischen Myopathien

Kürzlich wurde dokumentiert, dass Patienten mit GSDIIIa eine mäßig bis stark reduzierte körperliche Leistungsfähigkeit haben und dass körperliche Betätigung Muskelschmerzen und -krämpfe hervorruft. Diese Symptome werden durch die Unfähigkeit verursacht, Skelettmuskelglykogen zu mobilisieren, und sind höchstwahrscheinlich die Folge eines schweren Energiemangels in den Muskeln. Die Studie veränderte den Phänotyp von GSDIIIa, um belastungsinduzierte Symptome einzubeziehen, was ein typisches Erscheinungsbild bei anderen metabolischen Myopathien ist. Es dokumentierte auch, dass die körperliche Leistungsfähigkeit signifikant verbessert wurde, während durch körperliche Betätigung verursachte Muskelsymptome durch eine intravenöse Glucoseinfusion gelindert wurden. Basierend auf diesen Ergebnissen möchte diese Studie untersuchen, ob die orale Einnahme von Saccharose die gleichen Auswirkungen auf die Arbeitsfähigkeit bei einer größeren Anzahl von Patienten in einem randomisierten, placebokontrollierten Cross-Over-Setup hat. Die Einnahme von Saccharose hat das Potenzial, eine wirksame, billige und leicht zugängliche diätetische Behandlung von Muskelsymptomen bei GSDIIIa zu sein.