Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Energitillskott för att förbättra träningstoleransen vid metabola myopatier

22 februari 2024 uppdaterad av: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Patienter som lider av den metaboliska myopatin Glycogen Storage Disease typ IIIa (GSDIIIa) har problem med att frigöra socker lagrat i celler som behövs för energiproduktion. Detta orsakar flera systemiska funktionsnedsättningar, men först nyligen har de träningsrelaterade symtomen i musklerna undersökts. En tidigare studie visade tecken på att intravenös infusion av glukos lindrar några av dessa symtom. Syftet med denna studie är att på ett randomiserat och placebokontrollerat sätt undersöka om oralt intag av socker kan lindra muskelsymtom hos patienter med GSDIIIa.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Det har nyligen dokumenterats hur patienter med GSDIIIa har en måttligt till kraftigt nedsatt träningskapacitet, och att träning framkallar muskelsmärta och kramper. Dessa symtom orsakas av oförmågan att mobilisera skelettmuskelglykogen och är sannolikt en konsekvens av en allvarlig energibrist i musklerna. Studien ändrade fenotypen av GSDIIIa till att inkludera träningsinducerade symtom, vilket är en typisk presentation i andra metabola myopatier. Den dokumenterade också att träningskapaciteten förbättrades avsevärt medan träningsinducerade muskelsymtom lindrades genom en intravenös glukosinfusion. Baserat på dessa resultat vill denna studie undersöka om oralt intag av sackaros har samma effekter på arbetsförmågan hos ett större antal patienter, i en randomiserad, placebokontrollerad, cross-over-uppsättning. Intag av sackaros har potential att vara en effektiv, billig och lättillgänglig kostbehandling av muskelsymtom vid GSDIIIa.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
6

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Danmark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt och/eller biokemiskt verifierad GSDIIIa.
  • 18 år eller äldre.

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant hjärt- eller lungsjukdom.
  • Graviditet eller amning.
  • Svåra psykiska störningar eller deltagare som på annat sätt inte kan förstå syftet med försöken.
  • Ämnen där utredaren bedömer att det inte är möjligt eller mycket svårt att placera en intravenös kateter.
  • Andra tillstånd i leder eller skelettmuskler som artrit eller stukningar. Om tillståndet förväntas försvinna innan studiens inklusionsperiod stoppas, kan försökspersonen inkluderas vid ett senare tillfälle.
  • Måttlig till svår muskelsvaghet, där deltagarna inte förväntas genomföra 10 minuters cykel-ergometriträning vid 70 % av VO2peak.
  • Verifierad diabetes.
  • Deltagande i andra kliniska prövningar som kan störa resultaten.
  • Läkemedel som kan störa resultaten eller öka risken för blödning.
  • Blodkoagulering eller blödningsrubbningar.
  • Blodgivning en månad eller mindre före inkludering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: FAXE Kondi - en söt läsk
100 ml FAXE Kondi (10 gram kolhydrater per 100 ml) intas var tionde minut under träning plus 400 ml innan träningsstart.
Kosttillskott: FAX Kondi
Sackaros och glukoshaltig läsk
Placebo-jämförare: FAXE Kondi Free - en sockerfri läsk
100 ml FAXE Kondi Free (0 gram kolhydrater per 100 ml) intas var tionde minut under träning plus 400 ml innan träningsstart.
Kosttillskott: Faxe Kondi Gratis
Dietläsk med konstgjorda sötningsmedel aspartam och acesulfamkalium. Båda sötningsmedlen är godkända för användning som livsmedelstillsatser i Europeiska unionen och av FDA. Aspartammetabolism är välkänd och normala doser påverkar inte plasmakoncentrationer av lipider, aminosyror, glukosnivåer, viktiga regulatoriska hormoner eller skelettmuskelmetabolism. Acesulfam Kalium metaboliseras inte hos människor och utsöndras som modersubstans i urinen. Eftersom de två konstgjorda sötningsmedlen inte påverkar skelettmuskelmetabolism eller blodsockernivåer, och båda föreningarna har en väldokumenterad säkerhetsprofil, anses FAXE Kondi Free vara en idealisk placeboläsk i denna studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
maximal arbetskapacitet
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
Area Under the Curve (AUC) = motstånd gånger träningspassets varaktighet
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Topp syreförbrukning
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
(VO2peak)
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
Högsta arbetsbelastning
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
(Wpeak)
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
Maximalt respiratoriskt utbytesförhållande
Tidsram: Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
(RER)
Efter upp till 1 timmes cykling på 2:a och 4:e dagen.
p-laktat
Tidsram: mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Analys av blodprov
mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Hjärtfrekvens
Tidsram: Kontinuerligt under cykeltestet (max 1 timme) på 2:a och 4:e dagen
pulsövervakning
Kontinuerligt under cykeltestet (max 1 timme) på 2:a och 4:e dagen
Borg poäng
Tidsram: Mäts periodiskt under cykeltestet (max. 1 timme) på 2:a och 4:e dagen
Grad av upplevd ansträngning
Mäts periodiskt under cykeltestet (max. 1 timme) på 2:a och 4:e dagen

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Trötthet
Tidsram: Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
Fatigue Severity Score (FSS)
Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
p-kreatinkinas
Tidsram: uppmätt dag 1, 3 och 5.
Att bedöma muskelskador
uppmätt dag 1, 3 och 5.
p-myoglobin
Tidsram: uppmätt dag 1, 3 och 5.
Att bedöma muskelskador
uppmätt dag 1, 3 och 5.
Respiratoriskt utbytesförhållande, RER
Tidsram: mäts kontinuerligt under träningsprov dag 2 och 4.
VO2/VCO2
mäts kontinuerligt under träningsprov dag 2 och 4.
p-glukos
Tidsram: mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Analys av blodprov
mätt i vila och max dag 1, och före första dosen av läsk, före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
Smärta
Tidsram: Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
Smärta bedömd på en visuell analog skala (VAS) med en skala från 0 till 10 cm
Bedömd dag 3 och 5 av rättegången
p-ammoniak
Tidsram: mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
Analys av blodprov
mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
p-insulin
Tidsram: mätt i vila och max dag 1 och före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
analys av blodprov
mätt i vila och max dag 1 och före träning och var 10:e minut under träning dag 2 och 4.
p-glukagon
Tidsram: mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
analys av blodprov
mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
p-katekolaminer
Tidsram: mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
analys av blodprov
mätt vid vila och max dag 1, och före träning, vid 10 minuter, 20 minuters träning och vid max dag 2 och 4.
Hypoglykemiska episoder
Tidsram: 2 timmars observation efter vart och ett av de två träningstesterna.
Klinisk observation samt blodsockernivåer som övervakas under träningstester
2 timmars observation efter vart och ett av de två träningstesterna.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Rigshospitalet, Denmark

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
17 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
25 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
15 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 maj 2015

Första postat (Beräknad)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
19 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
26 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
22 februari 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • H-4-2014-014

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar