Энергетические добавки для улучшения толерантности к физической нагрузке при метаболических миопатиях
22 февраля 2024 г. обновлено: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Пациенты, страдающие метаболической миопатией, болезнью накопления гликогена типа IIIa (GSDIIIa), имеют проблемы с высвобождением сахара, хранящегося в клетках, который необходим для производства энергии.
Это вызывает несколько системных нарушений, но только недавно были изучены симптомы, связанные с физической нагрузкой в мышцах.
Предыдущее исследование показало признаки того, что внутривенное вливание глюкозы облегчает некоторые из этих симптомов.
Целью этого исследования является рандомизированное и плацебо-контролируемое исследование того, может ли пероральный прием сахара облегчить мышечные симптомы у пациентов с GSDIIIa.
Обзор исследования
Статус
Статус
Завершенный
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Недавно было документально подтверждено, что у пациентов с GSDIIIa снижена переносимость физической нагрузки от умеренной до тяжелой, и эти упражнения вызывают мышечную боль и судороги.
Эти симптомы вызваны неспособностью мобилизовать гликоген скелетных мышц и, скорее всего, являются следствием серьезного дефицита энергии в мышцах.
Исследование изменило фенотип GSDIIIa, включив симптомы, вызванные физической нагрузкой, что является типичным проявлением других метаболических миопатий.
Также документально подтверждено, что переносимость физической нагрузки значительно улучшилась, в то время как мышечные симптомы, вызванные физической нагрузкой, были облегчены внутривенным вливанием глюкозы.
Основываясь на этих выводах, в этом исследовании предполагается выяснить, оказывает ли пероральный прием сахарозы такое же влияние на работоспособность у большего числа пациентов в рандомизированной, плацебо-контролируемой, перекрестной схеме.
Прием внутрь сахарозы может быть эффективным, дешевым и легкодоступным диетическим средством для лечения мышечных симптомов при GSDIIIa.
Тип исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
Регистрация
6
Фаза
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
Контакты исследования
- Имя: Astrid E Buch, BSc Medicine
- Номер телефона: +45 35 45 61 35
- Электронная почта: astrid.emilie.buch.02@regionh.dk
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Nicolai Preisler, MD
- Номер телефона: +45 35 45 61 26
- Электронная почта: nicolai.preisler@regionh.dk
Места учебы
-
-
Region Hovedstaden
-
Copenhagen, Region Hovedstaden, Дания, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- Генетически и/или биохимически подтвержденный GSDIIIa.
- 18 лет и старше.
Критерий исключения:
- Клинически значимое заболевание сердца или легких.
- Беременность или лактация.
- Тяжелые психические расстройства или участники, которые по другим причинам не могут понять цель испытаний.
- Субъекты, у которых исследователь считает, что установить внутривенный катетер невозможно или очень сложно.
- Другие состояния суставов или скелетных мышц, такие как артрит или растяжение связок. Если ожидается, что состояние разрешится до того, как период включения в исследование будет остановлен, субъект может быть включен позднее.
- От умеренной до тяжелой мышечной слабости, при которой участники не должны выполнять 10-минутные велоэргометрические упражнения при 70 % VO2peak.
- Подтвержденный диабет.
- Участие в других клинических исследованиях, которые могут повлиять на результаты.
- Лекарства, которые могут повлиять на результаты или увеличить риск кровотечения.
- Нарушения свертываемости крови или кровотечения.
- Сдача крови за месяц или менее до включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Количество рук
2
Оружие и интервенции
Группа участников / АрмияГруппа участников / Армия |
Вмешательство/лечениеВмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FAXE Kondi - сладкий безалкогольный напиток
100 мл FAXE Kondi (10 г углеводов на 100 мл) принимают внутрь каждые десять минут во время тренировки плюс 400 мл перед началом тренировки.
|
Безалкогольный напиток, содержащий сахарозу и глюкозу
|
|
Плацебо Компаратор: FAXE Kondi Free - безалкогольный напиток без сахара
100 мл FAXE Kondi Free (0 граммов углеводов на 100 мл) принимают внутрь каждые десять минут во время тренировки плюс 400 мл перед началом тренировки.
|
Диетический безалкогольный напиток с искусственными подсластителями аспартамом и ацесульфамом калия.
Оба подсластителя одобрены для использования в качестве пищевых добавок в Европейском союзе и FDA.
Метаболизм аспартама хорошо изучен, и нормальные дозы не влияют на концентрацию липидов в плазме, аминокислот, уровень глюкозы, ключевых регуляторных гормонов или метаболизм скелетных мышц.
Ацесульфам калия не метаболизируется в организме человека и выводится в виде исходного соединения с мочой.
Поскольку два искусственных подсластителя не влияют на метаболизм скелетных мышц или уровень глюкозы в крови, и оба соединения имеют хорошо задокументированные профили безопасности, FAXE Kondi Free считается идеальным безалкогольным напитком-плацебо в этом исследовании.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
максимальная работоспособность
Временное ограничение: После 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
Площадь под кривой (AUC) = сопротивление, умноженное на продолжительность тренировки.
|
После 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
Вторичные показатели результатов
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пиковое потребление кислорода
Временное ограничение: После до 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
(VO2пик)
|
После до 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
|
Пиковая нагрузка
Временное ограничение: После до 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
(Впик)
|
После до 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
|
Коэффициент пикового дыхательного обмена
Временное ограничение: После до 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
(РЭР)
|
После до 1 часа езды на велосипеде на 2-й и 4-й день.
|
|
п-лактат
Временное ограничение: измеряется в состоянии покоя и максимум в первый день, перед первой дозой безалкогольного напитка, перед тренировкой и каждые 10 минут во время тренировки во 2 и 4 дни.
|
Анализ образца крови
|
измеряется в состоянии покоя и максимум в первый день, перед первой дозой безалкогольного напитка, перед тренировкой и каждые 10 минут во время тренировки во 2 и 4 дни.
|
|
Частота сердцебиения
Временное ограничение: Непрерывно во время цикла теста (макс. 1 час) на 2-й и 4-й день.
|
мониторинг пульса
|
Непрерывно во время цикла теста (макс. 1 час) на 2-й и 4-й день.
|
|
Оценка Борга
Временное ограничение: Измеряется периодически во время цикла теста (максимум 1 час) на 2-й и 4-й день.
|
Скорость воспринимаемого напряжения
|
Измеряется периодически во время цикла теста (максимум 1 час) на 2-й и 4-й день.
|
Другие показатели результатов
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Усталость
Временное ограничение: Оценивается на 3 и 5 день исследования
|
Оценка серьезности усталости (FSS)
|
Оценивается на 3 и 5 день исследования
|
|
р-Креатинкиназа
Временное ограничение: измерено на 1, 3 и 5 день.
|
Для оценки повреждения мышц
|
измерено на 1, 3 и 5 день.
|
|
р-миоглобин
Временное ограничение: измерено на 1, 3 и 5 день.
|
Для оценки повреждения мышц
|
измерено на 1, 3 и 5 день.
|
|
Коэффициент дыхательного обмена, RER
Временное ограничение: измерялся непрерывно в течение 2-го и 4-го дней испытаний с физической нагрузкой.
|
VO2/VCO2
|
измерялся непрерывно в течение 2-го и 4-го дней испытаний с физической нагрузкой.
|
|
р-глюкоза
Временное ограничение: измеряется в состоянии покоя и максимум в первый день, перед первой дозой безалкогольного напитка, перед тренировкой и каждые 10 минут во время тренировки во 2 и 4 дни.
|
Анализ образца крови
|
измеряется в состоянии покоя и максимум в первый день, перед первой дозой безалкогольного напитка, перед тренировкой и каждые 10 минут во время тренировки во 2 и 4 дни.
|
|
Боль
Временное ограничение: Оценено на 3-й и 5-й дни исследования
|
Боль оценивается по визуально-аналоговой шкале (ВАШ) со шкалой от 0 до 10 см.
|
Оценено на 3-й и 5-й дни исследования
|
|
п-аммиак
Временное ограничение: измеряется в состоянии покоя и максимуме в первый день и перед тренировкой, через 10 минут, 20 минут тренировки и при максимуме во второй и четвертый дни.
|
Анализ образца крови
|
измеряется в состоянии покоя и максимуме в первый день и перед тренировкой, через 10 минут, 20 минут тренировки и при максимуме во второй и четвертый дни.
|
|
р-инсулин
Временное ограничение: измеряется в покое и максимуме в первый день и перед тренировкой, а также каждые 10 минут во время тренировки во 2 и 4 дни.
|
анализ крови
|
измеряется в покое и максимуме в первый день и перед тренировкой, а также каждые 10 минут во время тренировки во 2 и 4 дни.
|
|
п-глюкагон
Временное ограничение: измеряется в состоянии покоя и максимуме в первый день и перед тренировкой, через 10 минут, 20 минут тренировки и при максимуме во второй и четвертый дни.
|
анализ крови
|
измеряется в состоянии покоя и максимуме в первый день и перед тренировкой, через 10 минут, 20 минут тренировки и при максимуме во второй и четвертый дни.
|
|
п-катехоламины
Временное ограничение: измеряется в состоянии покоя и максимуме в первый день и перед тренировкой, через 10 минут, 20 минут тренировки и при максимуме во второй и четвертый дни.
|
анализ крови
|
измеряется в состоянии покоя и максимуме в первый день и перед тренировкой, через 10 минут, 20 минут тренировки и при максимуме во второй и четвертый дни.
|
|
Гипогликемические эпизоды
Временное ограничение: 2-часовое наблюдение после каждого из двух тестов с физической нагрузкой.
|
Клиническое наблюдение, а также контроль уровня глюкозы в крови во время тестов с физической нагрузкой.
|
2-часовое наблюдение после каждого из двух тестов с физической нагрузкой.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Следователи
Следователи
- Главный следователь: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen Neuromuscular Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
- Coleman RA, Winter HS, Wolf B, Gilchrist JM, Chen YT. Glycogen storage disease type III (glycogen debranching enzyme deficiency): correlation of biochemical defects with myopathy and cardiomyopathy. Ann Intern Med. 1992 Jun 1;116(11):896-900. doi: 10.7326/0003-4819-116-11-896.
- Preisler N, Pradel A, Husu E, Madsen KL, Becquemin MH, Mollet A, Labrune P, Petit F, Hogrel JY, Jardel C, Maillot F, Vissing J, Laforet P. Exercise intolerance in Glycogen Storage Disease Type III: weakness or energy deficiency? Mol Genet Metab. 2013 May;109(1):14-20. doi: 10.1016/j.ymgme.2013.02.008. Epub 2013 Feb 19.
- Haller RG, Vissing J. Spontaneous "second wind" and glucose-induced second "second wind" in McArdle disease: oxidative mechanisms. Arch Neurol. 2002 Sep;59(9):1395-402. doi: 10.1001/archneur.59.9.1395.
- Preisler N, Laforet P, Madsen KL, Hansen RS, Lukacs Z, Orngreen MC, Lacour A, Vissing J. Fat and carbohydrate metabolism during exercise in late-onset Pompe disease. Mol Genet Metab. 2012 Nov;107(3):462-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.08.019. Epub 2012 Aug 31.
- Coyle EF. Carbohydrate supplementation during exercise. J Nutr. 1992 Mar;122(3 Suppl):788-95. doi: 10.1093/jn/122.suppl_3.788.
- Maki DG, Kluger DM, Crnich CJ. The risk of bloodstream infection in adults with different intravascular devices: a systematic review of 200 published prospective studies. Mayo Clin Proc. 2006 Sep;81(9):1159-71. doi: 10.4065/81.9.1159.
- Chattopadhyay S, Raychaudhuri U, Chakraborty R. Artificial sweeteners - a review. J Food Sci Technol. 2014 Apr;51(4):611-21. doi: 10.1007/s13197-011-0571-1. Epub 2011 Oct 21.
- Marinovich M, Galli CL, Bosetti C, Gallus S, La Vecchia C. Aspartame, low-calorie sweeteners and disease: regulatory safety and epidemiological issues. Food Chem Toxicol. 2013 Oct;60:109-15. doi: 10.1016/j.fct.2013.07.040. Epub 2013 Jul 23.
- Magnuson BA, Burdock GA, Doull J, Kroes RM, Marsh GM, Pariza MW, Spencer PS, Waddell WJ, Walker R, Williams GM. Aspartame: a safety evaluation based on current use levels, regulations, and toxicological and epidemiological studies. Crit Rev Toxicol. 2007;37(8):629-727. doi: 10.1080/10408440701516184.
- EFSA ANS Panel (EFSA Panel on Food Additives and Nutrient Sources added to food), 2013. Scientific Opinion on the re-evaluation of aspartame (E 951) as a food additive. EFSA Journal 2013;11(12):3496, 263 pp. doi:10.2903/j.efsa.2013.3496
- Harris RA. Carbohydrate metabolism I: Major metabolic pathways and their control. In: Devlin TM, ed. Textbook of biochemistry with clinical correlations, 6th ed Wiley-Liss, 2006:581-635
- DiMauro S, Hays AP, Tsujino S. Metabolic Disorders Affecting Muscle. In: Engel AG, Franzini-Armstrong C, eds. Myology, 3rd ed McGraw-Hill, 2004:1535-1558
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
Начало исследования
1 января 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
Первичное завершение
17 апреля 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
Завершение исследования
25 мая 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
15 мая 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 мая 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
Первый опубликованный
19 мая 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее опубликованное обновление
26 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 февраля 2024 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- H-4-2014-014
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .