Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Objev biomarkerů citlivých na sirolimus v krvi

2. února 2026 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pozadí:

Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné, progresivní onemocnění. Obvykle postihuje ženy v nejlepších letech života. Obvykle vede k destrukci plic. Studie ukázaly, že lék zvaný sirolimus stabilizuje plicní funkce u lidí s LAM. Vědci však nevědí, jaká dávka léku a hladiny v krevním séru jsou potřebné k dosažení této stability. Vědci se chtějí dozvědět více o správné dávce sirolimu pro lidi s LAM.

Objektivní:

Ke stanovení, zda lze krevní a močové markery po 1 dávce a znovu po 3 měsících použít k vyhodnocení správné dávky sirolimu u lidí s LAM.

Způsobilost:

Ženy ve věku 18-90 let s LAM, jejichž lékaři rozhodli, že by měly začít užívat sirolimus k léčbě.

Design:

Při návštěvě 1 účastníci užijí svou první dávku sirolimu ústy na klinice. Bude jim odebrána krev a moč.

Účastníci budou užívat 1 tabletu studovaného léku každý den.

Návštěva 2 bude 3 měsíce po návštěvě 1. Účastníkům bude odebrána krev a moč.

Vzorky účastníků budou uloženy na bezpečném místě. Nebudou s nimi spojeny žádné osobní údaje.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sirolimus (rapamycin), který působí jako cílený inhibitor proteinového mechanistického cíle rapamycinu (mTOR), se ukázal být účinný u pacientů s lymfangioleiomyomatózou (LAM). Stabilizuje funkci plic, řeší chylózní výpotky a lymfangioleiomy a zmenšuje angiomyolipomy. Současná studie má lépe porozumět krátkodobému účinku léku sledováním účinků na potenciální biomarkery v krvi a moči. Pacientům s LAM budou odebrány vzorky před podáním první dávky léku, 1 hodinu a poté 23 hodin po léku (minimální hladina). Ve 3. a 9. měsíci se vzorky odeberou v době nejnižší dávky a 1 hodinu po dávce. Budou provedeny molekulární a buněčné analýzy za účelem hledání potenciálních biomarkerů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Studijní populace

Pacienti s LAM, jejichž ošetřující lékaři rozhodli, že je třeba zahájit léčbu sirolimem, budou pro tyto studie odesláni do NIH Clinical Center.@@@

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ
  • Žena ve věku 18 až 90 let
  • Diagnóza LAM
  • Zahájení léčby sirolimem (2 mg denně) na základě standardních plicních indikací a doporučení místního lékaře pacienta

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  • Nelze cestovat do NIH
  • Nelze poskytnout informovaný souhlas
  • Pokročilé stadium plicního nebo systémového onemocnění, u kterého je riziko studie posouzeno jako významné i při absenci jasné kontraindikace postupů
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Účastníci s diagnózou lymfangioleiomyomatózy užívající sirolimus
Účastníkům s diagnózou lymfangioleiomyomatózy bude podáván sirolimus 2 mg perorálně denně, který předepíše ošetřující lékař.
Lék: Sirolimus 2 mg
Pacienti s LAM, jejichž ošetřující lékaři rozhodli, že je třeba zahájit léčbu sirolimem, budou odesláni do NIH Clinical Center pro tyto studie.
Ostatní jména:
  • Rapamune

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet biomarkerů plazmatických proteinů citlivých na sirolimus u účastnic s lymfangioleiomyomatózou (LAM)
Časové okno: Den 0 (před léčbou, 1 hodina po podání sirolimu, 23 hodin po podání sirolimu), Měsíc 3 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce), Měsíc 9 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce)
Plazma od účastnic s lymfangioleiomyomatózou (LAM) byla analyzována pomocí aptamerového testu Somascan 11k (Somalogic). Primárním výsledkem je počet plazmatických proteinů, které vykazují statisticky významnou změnu oproti výchozí hodnotě každé účastnice po podání sirolimu, definovanou předem stanovenými prahovými hodnotami upravenými pro multiplicitu (např. FDR q<0,05 s absolutní log2 změnou ≥0,5), což představuje kandidátní biomarkery citlivé na sirolimus.
Den 0 (před léčbou, 1 hodina po podání sirolimu, 23 hodin po podání sirolimu), Měsíc 3 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce), Měsíc 9 (23 hodin po podání sirolimu, 1 hodina po další dávce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joel Moss, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

9. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

14. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2026

Naposledy ověřeno

3. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 180003
  • 18-H-0003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny IPD, které jsou pod vedením, má za následek publikaci.

Časový rámec sdílení IPD

Podle politiky ústavu budou údaje zpřístupněny co nejdříve nebo v době přidružené publikace, podle toho, co přijde na prvním místě.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

BioData Catalyst je podporován NHLBI a přístup k datům je řízen NHLBI Data Access Committee (DAC) s využitím databáze (DBGAP)

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sirolimus 2 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Finland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit