Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie zkoumající bezpečnost a účinnost TransCon hGH u dětí s nedostatkem růstového hormonu, které dokončily předchozí klinickou zkoušku TransCon hGH (enliGHten)

12. dubna 2024 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

ENLIGHten: Multicentrická, fáze 3, dlouhodobá, otevřená studie zkoumající bezpečnost a účinnost transCon hGH podávaného jednou týdně u dětí s nedostatkem růstového hormonu (GHD), které dokončily předchozí klinickou studii TransCon hGH

Multicentrická, fáze 3, dlouhodobá prodloužená studie TransCon hGH podávaná jednou týdně dětem s nedostatkem růstového hormonu (GHD), které se dříve účastnily fáze 3 studie TransCon hGH. Bude zahrnuto přibližně 300 dětí (mužů a žen) s GHD. Všichni účastníci studie obdrží TransCon hGH. Toto je globální zkouška, která bude probíhat mimo jiné ve Spojených státech, Polsku, Bulharsku, Ukrajině, Arménii, Rusku a Austrálii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
298

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polsko, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Izhevsk, Ruská Federace, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Ruská Federace, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Ruská Federace, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Ruská Federace, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Ruská Federace, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Ruská Federace, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukrajina
      • Kharkiv, Ukrajina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukrajina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukrajina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti, které dokončily předchozí fázi 3 studie TransCon hGH
  2. Děti, které trvale nevysadily studovaný lék v předchozí studii
  3. Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce subjektu a písemný souhlas subjektu podle požadavků IRB/HREC/IEC

Kritéria vyloučení:

  1. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0 %) nebo diabetické komplikace
  2. Důkaz uzavřených epifýz, definovaný jako kostní věk > 14,0 let u žen nebo > 16,0 let u mužů
  3. Závažné zdravotní stavy, pokud nejsou schváleny lékařským odborníkem
  4. Známá přecitlivělost na složky zkušebního léku
  5. Pravděpodobně nevyhovující, pokud jde o zkušební chování (s ohledem na subjekt a/nebo rodiče/zákonného zástupce/pečovatele)
  6. Těhotenství
  7. Jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu dokončit účast nebo dodržet harmonogram hodnocení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce TransCon hGH
Lék: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce TransCon hGH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou [Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Až do týdne 208
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost týdenní léčby lonapegsomatropinem (TransCon hGH)
Až do týdne 208

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná výšková rychlost návštěvou
Časové okno: Až do týdne 208
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) návštěvou s dlouhodobým dávkováním týdenní léčby lonapegsomatropinem
Až do týdne 208
IGF-1 SDS návštěvou
Časové okno: Až do týdne 208
Skóre standardní odchylky (SDS) inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-1) při návštěvě s dlouhodobým dávkováním týdenní léčby lonapegsomatropinem v týdnu 13, týdnu 52, týdnu 104, týdnu 156 a týdnu 208. IGF-1 SDS je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou hladinou IGF-1 pro dítě stejného věku a pohlaví. Cílové rozmezí pro IGF-1 SDS bylo 0 až +2. IGF-1 SDS 0 představuje průměr populace. Pokud je IGF-1 SDS < 0, pak negativní skóre indikuje IGF-1 pod průměrem IGF-1 pro dítě stejného věku a pohlaví. Pokud je IGF-1 SDS > 0, pak pozitivní skóre indikuje IGF-1 nad průměrem IGF-1 pro dítě stejného věku a pohlaví. Pozitivní skóre IGF-1 SDS ukazuje na lepší výsledek.
Až do týdne 208
Výška SDS – změna od základní linie
Časové okno: Až do týdne 208
Změna ve skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty při dlouhodobém dávkování týdenní léčby lonapegsomatropinem v týdnu 13, týdnu 52, týdnu 104, týdnu 156 a týdnu 208. Výška SDS je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou výškou pro věk a pohlaví. Skóre standardní odchylky 0 se rovná průměru populace. Pokud je SDS pro výšku < 0, pak negativní skóre označuje výšku pod průměrnou výškou pro dítě stejného věku a pohlaví. Pokud je SDS pro výšku > 0, pak kladné skóre znamená výšku nad průměrnou výškou pro dítě stejného věku a pohlaví. Pozitivní změna od výchozí hodnoty v SDS výšky ukazuje na lepší výsledky.
Až do týdne 208

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Ředitel studie: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TransCon hGH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení