Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig studie som undersøker sikkerhet og effekt av TransCon hGH hos barn med veksthormonmangel som har fullført en tidligere TransCon hGH klinisk studie (enliGHten)

16. juni 2026 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: En multisenter, fase 3, langsiktig, åpen studie som undersøker sikkerhet og effekt av TransCon hGH administrert en gang i uken hos barn med veksthormonmangel (GHD) som har fullført en tidligere TransCon hGH klinisk studie

En multisenter, fase 3, langsiktig forlengelsesstudie av TransCon hGH administrert en gang ukentlig hos barn med veksthormonmangel (GHD) som tidligere deltok i en fase 3 TransCon hGH-studie. Omtrent 300 barn (menn og kvinner) med GHD vil bli inkludert. Alle studiedeltakere vil motta TransCon hGH. Dette er en global rettssak som vil bli gjennomført i, men ikke begrenset til, USA, Polen, Bulgaria, Ukraina, Armenia, Russland og Australia.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
298

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Russland
      • Izhevsk, Russland, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Russland, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Russland, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Russland, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Russland, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Russland, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Russland, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Russland, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn som har fullført en tidligere fase 3 TransCon hGH-prøve
  2. Barn som ikke har avsluttet studiemedikamentet permanent i den tidligere utprøvingen
  3. Skriftlig, signert, informert samtykke fra forelderen eller den juridiske foresatte for emnet og skriftlig samtykke fra emnet som kreves av IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig kontrollert diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) eller diabetiske komplikasjoner
  2. Bevis for lukkede epifyser, definert som beinalder > 14,0 år for kvinner eller > 16,0 år for menn
  3. Større medisinske tilstander med mindre godkjent av medisinsk ekspert
  4. Kjent overfølsomhet overfor komponentene i prøvemedisinen
  5. Sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til prøveoppførsel (med hensyn til forsøkspersonen og/eller forelder/verge/omsorgsperson)
  6. Svangerskap
  7. Enhver annen grunn som etter etterforskeren mener ville hindre forsøkspersonen i å fullføre deltakelse eller følge prøveplanen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon av TransCon hGH
Legemiddel: TransCon hGH
En gang ukentlig subkutan injeksjon av TransCon hGH

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med behandlingsoppståtte bivirkninger [Langsiktig sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Frem til uke 208
Langsiktig sikkerhet og toleranse av ukentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
Frem til uke 208

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert høydehastighet ved besøk
Tidsramme: Frem til uke 208
Annualisert høydehastighet (AHV) ved besøk med langtidsdosering av ukentlig lonapegsomatropinbehandling
Frem til uke 208
IGF-1 SDS ved besøk
Tidsramme: Frem til uke 208
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) standardavviksscore (SDS) ved besøk med langtidsdosering av ukentlig lonapegsomatropinbehandling i uke 13, uke 52, uke 104, uke 156 og uke 208. IGF-1 SDS er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig IGF-1-nivå for et barn av samme alder og kjønn. Målområdet for IGF-1 SDS var 0 til +2. En IGF-1 SDS på 0 representerer gjennomsnittet for populasjonen. Hvis IGF-1 SDS er < 0, indikerer den negative poengsummen en IGF-1 under gjennomsnittlig IGF-1 for et barn av samme alder og kjønn. Hvis IGF-1 SDS er > 0, indikerer den positive poengsummen en IGF-1 over gjennomsnittlig IGF-1 for et barn av samme alder og kjønn. En positiv score på IGF-1 SDS indikerer et bedre resultat.
Frem til uke 208
Høyde SDS - Endring fra baseline
Tidsramme: Frem til uke 208
Endring i Height Standard Deviation Score (SDS) fra baseline med langtidsdosering av ukentlig lonapegsomatropinbehandling ved uke 13, uke 52, uke 104, uke 156 og uke 208. Høyde SDS er antall standardavvik over eller under gjennomsnittlig høyde for alder og kjønn. En standardavviksscore på 0 er lik populasjonsgjennomsnittet. Hvis Height SDS er < 0, indikerer den negative poengsummen en høyde under gjennomsnittshøyden for et barn av samme alder og kjønn. Hvis SDS for høyde er > 0, indikerer den positive poengsummen en høyde over gjennomsnittshøyden for et barn av samme alder og kjønn. En positiv endring fra baseline i Height SDS indikerer forbedrede resultater.
Frem til uke 208

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
19. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
21. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
14. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. juni 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger