Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett långtidsförsök som undersöker säkerhet och effekt av TransCon hGH hos barn med tillväxthormonbrist som har genomfört en tidigare klinisk prövning med TransCon hGH (enliGHten)

16 juni 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: En multicenter, fas 3, långvarig, öppen studie som undersöker säkerhet och effekt av TransCon hGH administrerat en gång i veckan hos barn med tillväxthormonbrist (GHD) som har genomfört en tidigare klinisk prövning med TransCon hGH

En multicenter, fas 3, långtidsförlängningsstudie av TransCon hGH administrerat en gång i veckan på barn med tillväxthormonbrist (GHD) som tidigare deltagit i en fas 3 TransCon hGH-studie. Cirka 300 barn (män och kvinnor) med GHD kommer att inkluderas. Alla studiedeltagare kommer att få TransCon hGH. Detta är en global rättegång som kommer att genomföras i, men inte begränsat till, USA, Polen, Bulgarien, Ukraina, Armenien, Ryssland och Australien.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
298

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Belarus
      • Minsk, Belarus, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ryssland
      • Izhevsk, Ryssland, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Ryssland, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Ryssland, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Ryssland, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Ryssland, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Ryssland, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Ryssland, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Ryssland, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Barn som har genomfört en tidigare fas 3 TransCon hGH-prövning
  2. Barn som inte permanent har avbrutit studieläkemedlet i den tidigare studien
  3. Skriftligt, undertecknat, informerat samtycke från ämnets förälder eller vårdnadshavare och skriftligt samtycke från ämnet som krävs av IRB/HREC/IEC

Exklusions kriterier:

  1. Dåligt kontrollerad diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) eller diabetiska komplikationer
  2. Bevis för slutna epifyser, definierad som benålder > 14,0 år för kvinnor eller > 16,0 år för män
  3. Större medicinska tillstånd om inte godkänts av medicinsk expert
  4. Känd överkänslighet mot komponenterna i prövningsläkemedlet
  5. Sannolikt vara icke-kompatibel med avseende på rättegångsuppförande (när det gäller försökspersonen och/eller föräldern/vårdnadshavaren/vårdgivaren)
  6. Graviditet
  7. Alla andra skäl som enligt utredaren skulle hindra försökspersonen från att slutföra deltagandet eller följa försöksschemat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion av TransCon hGH
Läkemedel: TransCon hGH
En gång i veckan subkutan injektion av TransCon hGH

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med behandlingsuppkommande biverkningar [Långsiktig säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: Fram till vecka 208
Långsiktig säkerhet och tolerabilitet av veckovis behandling med lonapegsomatropin (TransCon hGH).
Fram till vecka 208

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad höjdhastighet vid besök
Tidsram: Fram till vecka 208
Annualiserad höjdhastighet (AHV) vid besök med långtidsdosering av veckovis behandling med lonapegsomatropin
Fram till vecka 208
IGF-1 SDS genom besök
Tidsram: Fram till vecka 208
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) standardavvikelsepoäng (SDS) vid besök med långtidsdosering av veckovis behandling med lonapegsomatropin vid vecka 13, vecka 52, vecka 104, vecka 156 och vecka 208. IGF-1 SDS är antalet standardavvikelser över eller under medelnivån för IGF-1 för ett barn av samma ålder och kön. Målintervallet för IGF-1 SDS var 0 till +2. En IGF-1 SDS på 0 representerar populationsmedelvärdet. Om IGF-1 SDS är < 0, indikerar den negativa poängen en IGF-1 under medelvärdet för IGF-1 för ett barn av samma ålder och kön. Om IGF-1 SDS är > 0, indikerar den positiva poängen en IGF-1 över medelvärdet för IGF-1 för ett barn av samma ålder och kön. Ett positivt resultat av IGF-1 SDS indikerar ett bättre resultat.
Fram till vecka 208
Höjd SDS - Ändra från baslinjen
Tidsram: Fram till vecka 208
Förändring i höjdstandardavvikelsepoäng (SDS) från baslinjen med långtidsdosering av veckovis behandling med lonapegsomatropin vid vecka 13, vecka 52, vecka 104, vecka 156 och vecka 208. Höjd SDS är antalet standardavvikelser över eller under medelhöjden för ålder och kön. En standardavvikelsepoäng på 0 är lika med populationsmedelvärdet. Om Height SDS är < 0, så indikerar den negativa poängen en höjd under medelhöjden för ett barn av samma ålder och kön. Om SDS för höjd är > 0, så indikerar den positiva poängen en höjd över medelhöjden för ett barn av samma ålder och kön. En positiv förändring från baslinjen i Height SDS indikerar förbättrade resultat.
Fram till vecka 208

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Ascendis Pharma A/S

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
19 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
21 februari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
21 februari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
14 november 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
15 november 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 november 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
7 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 juni 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar