Pitkäaikainen tutkimus TransCon hGH:n turvallisuudesta ja tehosta lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos ja jotka ovat suorittaneet aiemman TransCon hGH kliinisen tutkimuksen (enliGHten)
Valaise: Monikeskus, vaihe 3, pitkäaikainen, avoin tutkimus, jossa tutkitaan kerran viikossa annetun TransCon hGH:n turvallisuutta ja tehoa lapsille, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD) ja jotka ovat käyneet läpi aiemman TransCon hGH -tutkimuksen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Yerevan, Armenia, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bulgaria, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Warsaw, Puola, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukraina, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ukraina, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Valko-Venäjä, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Venäjä, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Venäjä, 660022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Venäjä, 117036
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Venäjä, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Venäjä, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Venäjä, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Venäjä, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Venäjä, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset, jotka ovat suorittaneet aiemman vaiheen 3 TransCon hGH -kokeen
- Lapset, jotka eivät ole lopettaneet tutkimuslääkkeen käyttöä pysyvästi edellisessä tutkimuksessa
- Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen, allekirjoitettu, tietoinen suostumus ja tutkittavan kirjallinen suostumus IRB/HREC/IEC:n edellyttämällä tavalla
Poissulkemiskriteerit:
- Huonosti hallittu diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0 %) tai diabeettiset komplikaatiot
- Todisteet suljetuista epifyyseistä, jotka määritellään luuston ikää > 14,0 vuotta naisilla tai > 16,0 vuotta miehillä
- Tärkeimmät sairaudet, ellei lääketieteen asiantuntija ole hyväksynyt
- Tunnettu yliherkkyys koelääkkeen aineosille
- Ei todennäköisesti ole sääntöjenvastaista koekäytön suhteen (koskien tutkittavaa ja/tai vanhempaa/laillista huoltajaa/hoitajaa)
- Raskaus
- Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä estäisi tutkittavaa suorittamasta osallistumista tai noudattamasta tutkimusaikataulua
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TransCon hGH
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
|
Kerran viikossa ihonalainen TransCon hGH-injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohteiden lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia [pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
|
Viikoittaisen lonapegsomatropiinihoidon (TransCon hGH) pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys
|
Viikolle 208 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen korkeusnopeus käynnin mukaan
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
|
Vuosittainen korkeusnopeus (AHV) käynnillä pitkäaikaisella viikoittaisella lonapegsomatropiinihoidolla
|
Viikolle 208 asti
|
|
IGF-1 SDS by Visit
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
|
Insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1:n (IGF-1) keskihajonnan pisteet (SDS) käynnin perusteella pitkällä aikavälillä viikoittaisella lonapegsomatropiinihoidolla viikolla 13, viikolla 52, viikolla 104, viikolla 156 ja viikolla 208.
IGF-1 SDS on keskipoikkeamien lukumäärä saman ikäisen ja sukupuolen lapsen keskimääräisen IGF-1-tason ylä- tai alapuolella.
IGF-1 SDS:n tavoitealue oli 0 - +2.
IGF-1 SDS 0 edustaa väestön keskiarvoa.
Jos IGF-1 SDS on < 0, negatiivinen pistemäärä osoittaa, että IGF-1 on alle keskimääräisen IGF-1:n saman ikäisen ja sukupuolen lapsen kohdalla.
Jos IGF-1 SDS on > 0, positiivinen pistemäärä osoittaa, että IGF-1 on suurempi kuin keskimääräinen IGF-1 saman ikäisen ja sukupuolen lapsen kohdalla.
IGF-1 SDS:n positiivinen pistemäärä osoittaa parempaa lopputulosta.
|
Viikolle 208 asti
|
|
Korkeus SDS - Muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 208 asti
|
Muutos pituuden keskihajontapisteessä (SDS) lähtötasosta pitkäaikaisella viikoittaisella lonapegsomatropiinihoidolla viikolla 13, viikolla 52, viikolla 104, viikolla 156 ja viikolla 208.
Pituus SDS on keskipoikkeamien lukumäärä iän ja sukupuolen keskipituuden ylä- tai alapuolella.
Keskihajonnan pistemäärä 0 vastaa perusjoukon keskiarvoa.
Jos Pituus SDS on < 0, negatiivinen pistemäärä osoittaa pituutta alle saman ikäisen ja sukupuolen lapsen keskipituuden.
Jos Pituuden SDS on > 0, positiivinen pistemäärä osoittaa pituutta, joka ylittää saman ikäisen ja sukupuolen lapsen keskipituuden.
Positiivinen muutos pituuden SDS:n lähtötasosta osoittaa parantuneita tuloksia.
|
Viikolle 208 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Hypotalamuksen sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Hypopituitarismi
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Kääpiö, aivolisäke
- Epäonnistuminen menestymään
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- TransCon hGH CT-301EXT
- 2017-003410-20 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .