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Un ensayo a largo plazo que investiga la seguridad y la eficacia de TransCon hGH en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento que han completado un ensayo clínico previo de TransCon hGH (enliGHten)

16 de junio de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: un ensayo multicéntrico, de fase 3, a largo plazo, abierto que investiga la seguridad y la eficacia de TransCon hGH administrado una vez por semana en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) que han completado un ensayo clínico previo de TransCon hGH

Un ensayo de extensión a largo plazo, fase 3, multicéntrico de TransCon hGH administrado una vez por semana en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) que participaron previamente en un ensayo de fase 3 TransCon hGH. Se incluirán aproximadamente 300 niños (hombres y mujeres) con GHD. Todos los participantes del estudio recibirán TransCon hGH. Este es un ensayo global que se llevará a cabo en, entre otros, los Estados Unidos, Polonia, Bulgaria, Ucrania, Armenia, Rusia y Australia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
298

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polonia, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rusia
      • Izhevsk, Rusia, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Rusia, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Rusia, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Rusia, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Rusia, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Rusia, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Rusia, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Rusia, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ucrania
      • Kharkiv, Ucrania, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ucrania, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ucrania, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños que han completado un ensayo previo de fase 3 TransCon hGH
  2. Niños que no han interrumpido permanentemente el fármaco del estudio en el ensayo anterior
  3. Consentimiento informado, firmado y por escrito del padre o tutor legal del sujeto y asentimiento por escrito del sujeto según lo exige el IRB/HREC/IEC

Criterio de exclusión:

  1. Diabetes mellitus mal controlada (HbA1c ≥ 8,0%) o complicaciones diabéticas
  2. Evidencia de epífisis cerradas, definidas como edad ósea > 14,0 años para mujeres o > 16,0 años para hombres
  3. Condiciones médicas importantes a menos que sean aprobadas por un experto médico
  4. Hipersensibilidad conocida a los componentes del medicamento de prueba
  5. Es probable que no cumpla con la conducta del ensayo (en lo que respecta al sujeto y/o al padre/madre/tutor legal/cuidador)
  6. El embarazo
  7. Cualquier otra razón que, en opinión del investigador, impediría que el sujeto completara su participación o siguiera el cronograma del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: TransCon hGH
Una inyección subcutánea semanal de TransCon hGH
Droga: TransCon hGH
Una inyección subcutánea semanal de TransCon hGH

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos surgidos durante el tratamiento [seguridad y tolerabilidad a largo plazo]
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Seguridad y tolerabilidad a largo plazo del tratamiento semanal con lonapegsomatropina (TransCon hGH)
Hasta la semana 208

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anualizada por visita
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Velocidad de altura anualizada (AHV) por visita con dosificación a largo plazo de tratamiento semanal con lonapegsomatropina
Hasta la semana 208
SDS de IGF-1 por visita
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Puntuación de desviación estándar (SDS) del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) por visita con dosificación a largo plazo de tratamiento semanal con lonapegsomatropina en la semana 13, semana 52, semana 104, semana 156 y semana 208. IGF-1 SDS es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo del nivel medio de IGF-1 para un niño de la misma edad y sexo. El rango objetivo para IGF-1 SDS fue de 0 a +2. Una SDS de IGF-1 de 0 representa la media poblacional. Si la SDS de IGF-1 es <0, entonces la puntuación negativa indica un IGF-1 por debajo de la media de IGF-1 para un niño de la misma edad y sexo. Si la SDS de IGF-1 es > 0, entonces la puntuación positiva indica un IGF-1 superior a la media de IGF-1 para un niño de la misma edad y sexo. Una puntuación positiva de IGF-1 SDS indica un mejor resultado.
Hasta la semana 208
SDS de altura: cambio desde el valor inicial
Periodo de tiempo: Hasta la semana 208
Cambio en la puntuación de la desviación estándar de altura (SDS) desde el inicio con dosificación a largo plazo de tratamiento semanal con lonapegsomatropina en la semana 13, semana 52, semana 104, semana 156 y semana 208. La SDS de altura es el número de desviaciones estándar por encima o por debajo de la altura media para edad y sexo. Una puntuación de desviación estándar de 0 es igual a la media poblacional. Si la SDS de altura es < 0, entonces la puntuación negativa indica una altura inferior a la altura media para un niño de la misma edad y sexo. Si el SDS de altura es > 0, entonces la puntuación positiva indica una altura superior a la altura media para un niño de la misma edad y sexo. Un cambio positivo con respecto al valor inicial en la SDS de altura indica mejores resultados.
Hasta la semana 208

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ascendis Pharma A/S

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
21 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
14 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de junio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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