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Una prova a lungo termine che indaga la sicurezza e l'efficacia di TransCon hGH nei bambini con deficit di ormone della crescita che hanno completato una precedente sperimentazione clinica TransCon hGH (enliGHten)

12 aprile 2024 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: uno studio multicentrico, di fase 3, a lungo termine, in aperto che indaga la sicurezza e l'efficacia di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana nei bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD) che hanno completato una precedente sperimentazione clinica di TransCon hGH

Uno studio multicentrico, di fase 3, di estensione a lungo termine di TransCon hGH somministrato una volta alla settimana a bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD) che hanno precedentemente partecipato a uno studio di fase 3 TransCon hGH. Saranno inclusi circa 300 bambini (maschi e femmine) con GHD. Tutti i partecipanti allo studio riceveranno TransCon hGH. Si tratta di una sperimentazione globale che sarà condotta, ma non solo, negli Stati Uniti, in Polonia, Bulgaria, Ucraina, Armenia, Russia e Australia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
298

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Izhevsk, Federazione Russa, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Federazione Russa, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Federazione Russa, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Federazione Russa, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Federazione Russa, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Federazione Russa, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polonia, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ucraina
      • Kharkiv, Ucraina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ucraina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ucraina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini che hanno completato un precedente studio TransCon hGH di fase 3
  2. Bambini che non hanno interrotto definitivamente il farmaco in studio nella sperimentazione precedente
  3. Consenso informato scritto, firmato e informato del genitore o del tutore legale del soggetto e assenso scritto del soggetto come richiesto dall'IRB/HREC/IEC

Criteri di esclusione:

  1. Diabete mellito scarsamente controllato (HbA1c ≥ 8,0%) o complicanze diabetiche
  2. Evidenza di epifisi chiuse, definita come età ossea > 14,0 anni per le femmine o > 16,0 anni per i maschi
  3. Condizioni mediche gravi salvo approvazione da parte di un esperto medico
  4. Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco di prova
  5. Probabilmente non conforme rispetto alla condotta processuale (riguardo al soggetto e/o al genitore/tutore legale/tutore)
  6. Gravidanza
  7. Qualsiasi altro motivo che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe al soggetto di completare la partecipazione o di seguire il programma dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH
Droga: Transcon hGH
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di TransCon hGH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità a lungo termine]
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Sicurezza e tollerabilità a lungo termine del trattamento settimanale con lonapegsomatropina (TransCon hGH).
Fino alla settimana 208

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata per visita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Velocità di altezza annualizzata (AHV) per visita con dosaggio a lungo termine del trattamento settimanale con lonapegsomatropina
Fino alla settimana 208
Scheda di sicurezza IGF-1 per visita
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Punteggio di deviazione standard (SDS) del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) per visita con dosaggio a lungo termine di trattamento settimanale con lonapegsomatropina alla settimana 13, settimana 52, settimana 104, settimana 156 e settimana 208. IGF-1 SDS è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto del livello medio di IGF-1 per un bambino della stessa età e sesso. L'intervallo target per IGF-1 SDS era compreso tra 0 e +2. Una SDS IGF-1 pari a 0 rappresenta la media della popolazione. Se l'IGF-1 SDS è < 0, il punteggio negativo indica un IGF-1 inferiore all'IGF-1 medio per un bambino della stessa età e sesso. Se l'IGF-1 SDS è > 0, il punteggio positivo indica un IGF-1 superiore alla media dell'IGF-1 per un bambino della stessa età e sesso. Un punteggio positivo di IGF-1 SDS indica un risultato migliore.
Fino alla settimana 208
SDS altezza: modifica rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 208
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) rispetto al basale con dosaggio a lungo termine di trattamento settimanale con lonapegsomatropina alla settimana 13, settimana 52, settimana 104, settimana 156 e settimana 208. L'altezza SDS è il numero di deviazioni standard al di sopra o al di sotto dell'altezza media per età e sesso. Un punteggio di deviazione standard pari a 0 equivale alla media della popolazione. Se la SDS altezza è < 0, il punteggio negativo indica un'altezza inferiore all'altezza media per un bambino della stessa età e sesso. Se la SDS altezza è > 0, il punteggio positivo indica un'altezza superiore all'altezza media per un bambino della stessa età e sesso. Una variazione positiva rispetto al basale nell'SDS dell'altezza indica risultati migliori.
Fino alla settimana 208

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ascendis Pharma A/S

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Direttore dello studio: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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