Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et langtidsforsøg, der undersøger sikkerhed og effektivitet af TransCon hGH hos børn med væksthormonmangel, som har gennemført et tidligere klinisk forsøg med TransCon hGH (enliGHten)

12. april 2024 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

oplys: Et multicenter, fase 3, langsigtet, åbent-label-forsøg, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​TransCon hGH administreret en gang om ugen hos børn med væksthormonmangel (GHD), som har gennemført et tidligere TransCon hGH klinisk forsøg

Et multicenter, fase 3, langsigtet forlængelsesforsøg med TransCon hGH administreret én gang ugentligt til børn med væksthormonmangel (GHD), som tidligere har deltaget i et fase 3 TransCon hGH-forsøg. Ca. 300 børn (mænd og kvinder) med GHD vil blive inkluderet. Alle undersøgelsesdeltagere vil modtage TransCon hGH. Dette er et globalt forsøg, der vil blive gennemført i, men ikke begrænset til, USA, Polen, Bulgarien, Ukraine, Armenien, Rusland og Australien.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
298

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Izhevsk, Den Russiske Føderation, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Den Russiske Føderation, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Den Russiske Føderation, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Den Russiske Føderation, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Den Russiske Føderation, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn, der har gennemført et tidligere fase 3 TransCon hGH-forsøg
  2. Børn, der ikke permanent har afbrudt undersøgelseslægemidlet i det tidligere forsøg
  3. Skriftligt, underskrevet, informeret samtykke fra emnets forælder eller værge og skriftlig tilladelse fra emnet som krævet af IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårligt kontrolleret diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) eller diabetiske komplikationer
  2. Evidens for lukkede epifyser, defineret som knoglealder > 14,0 år for kvinder eller > 16,0 år for mænd
  3. Større medicinske tilstande, medmindre det er godkendt af medicinsk ekspert
  4. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i forsøgsmedicinen
  5. Sandsynligvis ikke-overensstemmende med hensyn til forsøgsadfærd (med hensyn til forsøgspersonen og/eller forælder/værge/plejeperson)
  6. Graviditet
  7. Enhver anden grund, som efter efterforskerens mening ville forhindre forsøgspersonen i at fuldføre deltagelse eller følge forsøgsplanen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH
Medicin: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsfremspringende bivirkninger [Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet]
Tidsramme: Op til uge 208
Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af ugentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
Op til uge 208

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed ved besøg
Tidsramme: Op til uge 208
Annualiseret højdehastighed (AHV) ved besøg med langtidsdosering af ugentlig lonapegsomatropinbehandling
Op til uge 208
IGF-1 SDS ved besøg
Tidsramme: Op til uge 208
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) standardafvigelsesscore (SDS) ved besøg med langtidsdosering af ugentlig lonapegsomatropinbehandling i uge 13, uge ​​52, uge ​​104, uge ​​156 og uge 208. IGF-1 SDS er antallet af standardafvigelser over eller under det gennemsnitlige IGF-1-niveau for et barn af samme alder og køn. Målområdet for IGF-1 SDS var 0 til +2. Et IGF-1 SDS på 0 repræsenterer populationsgennemsnittet. Hvis IGF-1 SDS er < 0, så indikerer den negative score en IGF-1 under middel IGF-1 for et barn af samme alder og køn. Hvis IGF-1 SDS er > 0, så indikerer den positive score en IGF-1 over middel IGF-1 for et barn af samme alder og køn. En positiv score på IGF-1 SDS indikerer et bedre resultat.
Op til uge 208
Højde SDS - Ændring fra baseline
Tidsramme: Op til uge 208
Ændring i højdestandardafvigelsesscore (SDS) fra baseline med langtidsdosering af ugentlig lonapegsomatropinbehandling i uge 13, uge ​​52, uge ​​104, uge ​​156 og uge 208. Højde SDS er antallet af standardafvigelser over eller under middelhøjden for alder og køn. En standardafvigelsesscore på 0 er lig med befolkningsgennemsnittet. Hvis Height SDS er < 0, så indikerer den negative score en højde under middelhøjden for et barn af samme alder og køn. Hvis højde-SDS er > 0, så indikerer den positive score en højde over middelhøjden for et barn af samme alder og køn. En positiv ændring fra baseline i Height SDS indikerer forbedrede resultater.
Op til uge 208

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. november 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i det endokrine system

Kliniske forsøg med TransCon hGH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger