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Un essai à long terme portant sur l'innocuité et l'efficacité de TransCon hGH chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance qui ont déjà participé à un essai clinique sur TransCon hGH (enliGHten)

16 juin 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S

enliGHten : Un essai multicentrique, de phase 3, à long terme et ouvert, portant sur l'innocuité et l'efficacité de TransCon hGH administré une fois par semaine chez les enfants atteints d'un déficit en hormone de croissance (GHD) qui ont déjà terminé un essai clinique sur TransCon hGH

Un essai d'extension multicentrique de phase 3 à long terme de TransCon hGH administré une fois par semaine chez des enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) qui ont déjà participé à un essai de phase 3 TransCon hGH. Environ 300 enfants (garçons et filles) atteints de GHD seront inclus. Tous les participants à l'étude recevront TransCon hGH. Il s'agit d'un essai mondial qui sera mené, mais sans s'y limiter, aux États-Unis, en Pologne, en Bulgarie, en Ukraine, en Arménie, en Russie et en Australie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
298

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Biélorussie
      • Minsk, Biélorussie, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarie
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Pologne, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Russie
      • Izhevsk, Russie, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Russie, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Russie, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Russie, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Russie, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Russie, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Russie, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Russie, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants ayant terminé un essai préalable de phase 3 TransCon hGH
  2. Enfants qui n'ont pas arrêté définitivement le médicament à l'étude dans l'essai précédent
  3. Consentement écrit, signé et éclairé du parent ou du tuteur légal du sujet et consentement écrit du sujet tel que requis par l'IRB/HREC/IEC

Critère d'exclusion:

  1. Diabète sucré mal contrôlé (HbA1c ≥ 8,0 %) ou complications diabétiques
  2. Preuve d'épiphyses fermées, définies comme un âge osseux > 14,0 ans pour les femmes ou > 16,0 ans pour les hommes
  3. Conditions médicales majeures sauf approbation par un expert médical
  4. Hypersensibilité connue aux composants du médicament d'essai
  5. Susceptible d'être non conforme en ce qui concerne la conduite du procès (en ce qui concerne le sujet et/ou le parent/tuteur légal/soignant)
  6. Grossesse
  7. Toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de terminer sa participation ou de suivre le calendrier de l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire de TransCon hGH
Médicament: TransCon hGH
Une injection sous-cutanée hebdomadaire de TransCon hGH

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement [innocuité et tolérance à long terme]
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Sécurité et tolérabilité à long terme du traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine (TransCon hGH)
Jusqu'à la semaine 208

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur annualisée par visite
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Vitesse de croissance annualisée (AVS) par visite avec administration à long terme d'un traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine
Jusqu'à la semaine 208
IGF-1 FDS par visite
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Score d'écart type (SDS) du facteur de croissance analogue à l'insuline-1 (IGF-1) par visite avec administration à long terme d'un traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine à la semaine 13, la semaine 52, la semaine 104, la semaine 156 et la semaine 208. L'IGF-1 SDS est le nombre d'écarts types supérieurs ou inférieurs au niveau moyen d'IGF-1 pour un enfant du même âge et du même sexe. La plage cible pour l’IGF-1 SDS était de 0 à +2. Un IGF-1 SDS de 0 représente la moyenne de la population. Si l’IGF-1 SDS est < 0, alors le score négatif indique un IGF-1 inférieur à l’IGF-1 moyen pour un enfant du même âge et du même sexe. Si l'IGF-1 SDS est > 0, alors le score positif indique un IGF-1 supérieur à l'IGF-1 moyen pour un enfant du même âge et du même sexe. Un score positif à l’IGF-1 SDS indique un meilleur résultat.
Jusqu'à la semaine 208
Hauteur SDS – Changement par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 208
Modification du score d'écart type de taille (SDS) par rapport à la valeur initiale avec l'administration à long terme d'un traitement hebdomadaire à la lonapegsomatropine à la semaine 13, la semaine 52, la semaine 104, la semaine 156 et la semaine 208. La taille SDS est le nombre d’écarts types au-dessus ou en dessous de la taille moyenne pour l’âge et le sexe. Un score d’écart type de 0 équivaut à la moyenne de la population. Si le SDS de taille est < 0, alors le score négatif indique une taille inférieure à la taille moyenne d’un enfant du même âge et du même sexe. Si le SDS de taille est > 0, alors le score positif indique une taille supérieure à la taille moyenne d'un enfant du même âge et du même sexe. Un changement positif par rapport à la valeur initiale du SDS de hauteur indique une amélioration des résultats.
Jusqu'à la semaine 208

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
19 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
21 février 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
21 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
14 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 novembre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
7 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 juin 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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