Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie zkoumající bezpečnost a účinnost TransCon hGH u dětí s nedostatkem růstového hormonu, které dokončily předchozí klinickou zkoušku TransCon hGH (enliGHten)

12. dubna 2024 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

ENLIGHten: Multicentrická, fáze 3, dlouhodobá, otevřená studie zkoumající bezpečnost a účinnost transCon hGH podávaného jednou týdně u dětí s nedostatkem růstového hormonu (GHD), které dokončily předchozí klinickou studii TransCon hGH

Multicentrická, fáze 3, dlouhodobá prodloužená studie TransCon hGH podávaná jednou týdně dětem s nedostatkem růstového hormonu (GHD), které se dříve účastnily fáze 3 studie TransCon hGH. Bude zahrnuto přibližně 300 dětí (mužů a žen) s GHD. Všichni účastníci studie obdrží TransCon hGH. Toto je globální zkouška, která bude probíhat mimo jiné ve Spojených státech, Polsku, Bulharsku, Ukrajině, Arménii, Rusku a Austrálii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

298

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulharsko
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polsko, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Izhevsk, Ruská Federace, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Ruská Federace, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Ruská Federace, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Ruská Federace, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Ruská Federace, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Ruská Federace, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Spojené státy, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukrajina
      • Kharkiv, Ukrajina, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukrajina, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukrajina, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti, které dokončily předchozí fázi 3 studie TransCon hGH
  2. Děti, které trvale nevysadily studovaný lék v předchozí studii
  3. Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce subjektu a písemný souhlas subjektu podle požadavků IRB/HREC/IEC

Kritéria vyloučení:

  1. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0 %) nebo diabetické komplikace
  2. Důkaz uzavřených epifýz, definovaný jako kostní věk > 14,0 let u žen nebo > 16,0 let u mužů
  3. Závažné zdravotní stavy, pokud nejsou schváleny lékařským odborníkem
  4. Známá přecitlivělost na složky zkušebního léku
  5. Pravděpodobně nevyhovující, pokud jde o zkušební chování (s ohledem na subjekt a/nebo rodiče/zákonného zástupce/pečovatele)
  6. Těhotenství
  7. Jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu dokončit účast nebo dodržet harmonogram hodnocení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce TransCon hGH
Lék: TransCon hGH
Jednou týdně subkutánní injekce TransCon hGH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou [Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Až do týdne 208
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost týdenní léčby lonapegsomatropinem (TransCon hGH)
Až do týdne 208

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná výšková rychlost návštěvou
Časové okno: Až do týdne 208
Anualizovaná rychlost výšky (AHV) návštěvou s dlouhodobým dávkováním týdenní léčby lonapegsomatropinem
Až do týdne 208
IGF-1 SDS návštěvou
Časové okno: Až do týdne 208
Skóre standardní odchylky (SDS) inzulinu podobný růstový faktor-1 (IGF-1) při návštěvě s dlouhodobým dávkováním týdenní léčby lonapegsomatropinem v týdnu 13, týdnu 52, týdnu 104, týdnu 156 a týdnu 208. IGF-1 SDS je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou hladinou IGF-1 pro dítě stejného věku a pohlaví. Cílové rozmezí pro IGF-1 SDS bylo 0 až +2. IGF-1 SDS 0 představuje průměr populace. Pokud je IGF-1 SDS < 0, pak negativní skóre indikuje IGF-1 pod průměrem IGF-1 pro dítě stejného věku a pohlaví. Pokud je IGF-1 SDS > 0, pak pozitivní skóre indikuje IGF-1 nad průměrem IGF-1 pro dítě stejného věku a pohlaví. Pozitivní skóre IGF-1 SDS ukazuje na lepší výsledek.
Až do týdne 208
Výška SDS – změna od základní linie
Časové okno: Až do týdne 208
Změna ve skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty při dlouhodobém dávkování týdenní léčby lonapegsomatropinem v týdnu 13, týdnu 52, týdnu 104, týdnu 156 a týdnu 208. Výška SDS je počet standardních odchylek nad nebo pod průměrnou výškou pro věk a pohlaví. Skóre standardní odchylky 0 se rovná průměru populace. Pokud je SDS pro výšku < 0, pak negativní skóre označuje výšku pod průměrnou výškou pro dítě stejného věku a pohlaví. Pokud je SDS pro výšku > 0, pak kladné skóre znamená výšku nad průměrnou výškou pro dítě stejného věku a pohlaví. Pozitivní změna od výchozí hodnoty v SDS výšky ukazuje na lepší výsledky.
Až do týdne 208

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Ředitel studie: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

21. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

17. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TransCon hGH

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit